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Alpha-Mannosidosis 소아 환자에서 Velmanase Alfa 치료의 안전성 및 유효성에 대한 임상시험 (rhLaman-08)

2021년 10월 18일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Alpha-Mannosidosis가 있는 6세 미만의 소아 환자에서 반복된 Velmanase Alfa(재조합 인간 알파-만노시다제) 치료의 안전성 및 효능을 조사하는 24개월 다기관 공개 라벨 제2상 시험

연구의 주요 목적은 6세 미만의 알파-만노시다증 환자의 재조합 인간 알파-만노시다제로 반복 치료의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구의 주요 종점은 다음과 같습니다.

  • 부작용(IRR을 포함한 AE), 활력 징후, 실험실 매개변수(혈액학, 생화학 및 요분석)에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
  • Anti-velmanase alfa 항체 및 중화/억제 항체 검출

2차 종료점에는 다음 매개변수에 대한 기준선에서 24개월까지의 변경 사항이 포함됩니다. 효능 결과:

  • 혈청 올리고당
  • 기능적 능력: Peabody Developmental Motor Scale - 2nd edition(PDMS-2) 점수, Mullen's Scale of Early Learning(MSEL) 점수, Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition(BOT-2), 연령별로 적용 가능한 경우(4세부터) 년) 또는 의사의 판단에 따라
  • 지구력 : 4세 이상의 소아환자에 대한 3분 계단 오르기 검사(3MSCT) 및 6분 보행 검사(6MWT) 또는 의사의 판단에 따라 해당되는 경우 소아 환자에 대한 2분 보행 검사(2MWT) 4세 미만의 환자 또는 의사의 판단에 따라 해당되는 경우
  • 청력 평가: 이음향 방출(OAE) 테스트, 자동 청각 뇌간 반응(A-ABR) 청력 측정
  • 의사의 판단에 따라 적용 가능한 경우 면역학적 프로필:
  • CSF 바이오마커: Tau 단백질(Tau), Neurofilament Protein Light(NFL), Glial Fibrillary Acidic Protein(GFAp), 올리고당
  • 부모 설문지를 통한 삶의 질 평가
  • 뇌 조직에서 만노스가 풍부한 올리고당의 평가, MRI
  • 약동학 파라미터

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자의 양육권을 가진 부모는 환자가 시험 관련 활동에 참여하기 전에 서명된 ICF를 제공해야 합니다.
  2. 피험자의 양육 부모는 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
  3. 피험자는 백혈구 또는 섬유아세포에서 알파-만노시다아제 활성이 정상 활성의 10% 미만인 것으로 정의되는 알파-만노시다아제 진단이 확인되어야 합니다(과거 데이터).
  4. 피검체는 스크리닝 당시 연령이 6세 미만이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 정상 활성의 10% 미만인 알파-만노시다제 활성으로 피험자의 진단을 확인할 수 없음
  2. 알파-만노시도증 이외의 알려진 염색체 이상 및 정신 운동 발달에 영향을 미치는 증후군의 존재
  3. 비엠티의 역사
  4. 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
  5. 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병, 또는 조사자의 의견에 따라 임상시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황
  6. 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 계획된 대수술
  7. 지난 3개월 이내에 IMP를 테스트하는 다른 중재 시험에 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 벨마나제 알파
velmanase alfa 1mg/kg 체중 주입
의약품: Velmanase 알파(예: Lamazym)
IV 주입 치료
다른 이름들:
  • 라마짐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
주입 관련 반응[IRR]을 포함한 AE에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
바이탈 사인에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
혈액학에 따른 임상 실험실 매개변수에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
혈액 생화학에 따른 임상 실험실 매개변수에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
소변검사에 따른 임상 실험실 매개변수에 따른 velmanase alfa의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
Anti-velmanase alfa-IgG 항체(ADA) 및 중화/억제 항체 검출
기간: 기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년
Anti-velmanase alfa-IgG 항체(ADA) 검사를 위한 혈청 샘플을 확보합니다.
기준선에서 연구 완료 기간 동안 최소 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 올리고당 수준 평가
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
혈청 올리고당 수준의 기준선으로부터의 변화 평가
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기능적 용량: Peabody Developmental Motor Scale 테스트(PDMS-2)
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
Anti-velmanase alfa-IgG 항체(ADA) 검사를 위한 혈청 샘플을 확보합니다.
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기능적 능력: Bruininks-Oseretsky Motor Proficiency test(BOT-2) 연령별(4세부터) 또는 의사의 판단에 따라 적용 가능
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기능적 능력: MSEL(Mullen Scales of Early Learning)
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
지구력: 4세 이상의 소아 환자 또는 의사의 판단에 따라 해당되는 경우 3분 계단 오르기 테스트(3MSCT)
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
지구력 : 4세 이상의 소아 환자에 대한 6분 보행 테스트(6MWT) 또는 의사의 판단에 따라 해당되는 경우 4세 미만의 소아 환자에 대한 2분 보행 테스트(2MWT)
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
청력 평가: 이음향 방출(OAE) 테스트
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
청력 평가: 자동 청각 뇌간 반응(A-ABR) 청력 검사
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
의사의 판단에 따라 적용 가능한 경우 면역학적 프로필(혈청 IgG, IgA, IgM; IgG의 체외 합성; 체외 증식 반응 및 면역 표현형)
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
CSF 바이오마커: 타우 단백질(Tau) § 신경필라멘트 단백질 라이트(NFL) § 신경교 섬유질 산성 단백질(GFAp) § 올리고당류
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
설문지를 통한 삶의 질 평가
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
자기 공명 분광법(MRS)으로 측정한 뇌 조직의 만노스가 풍부한 올리고당 평가
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
자기공명영상(MRI)은 백질, 회백질, 중심반원형, 뇌확산-MRI,
기간: 기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
기준선부터 연구 완료 기간 동안 최소 2년 동안
Cmax(피크 농도)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
Ctrough(Trough Plasma Concentration)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
곡선 아래 면적(AUC24)을 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
AUClast(마지막 카운트 후 곡선 아래 면적)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
AUCinf(시간 0에서 무한대까지의 곡선 아래 면적)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
Tmax(Time To Peak Concentration)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
CL(제거율)을 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
T1/2(소거 반감기)를 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
Rac(Obs) 관찰된 축적 비율을 결정하기 위한 약동학 파라미터
기간: 첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)
첫 번째 투여 시(방문 1) 및 6개월 후(방문 26)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

협력자

Cromsource

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 11월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 12월 16일

처음 게시됨 (추정)

2016년 12월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 18일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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