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Essai sur l'innocuité et l'efficacité du traitement par Velmanase Alfa chez les patients pédiatriques atteints d'alpha-mannosidose (rhLaman-08)

18 octobre 2021 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Un essai de phase II multicentrique et ouvert de 24 mois portant sur l'innocuité et l'efficacité d'un traitement répété à la Velmanase Alfa (alpha-mannosidase humaine recombinante) chez des patients pédiatriques de moins de 6 ans atteints d'alpha-mannosidose

Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement répété avec de l'alfa-mannosidase humaine recombinante chez des patients atteints d'alfa-mannosidose âgés de moins de 6 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les principaux critères d'évaluation de l'étude comprennent :

  • Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les événements indésirables (EI, y compris la RRI), les signes vitaux, les paramètres de laboratoire (hématologie, biochimie et analyse d'urine)
  • Détection des anticorps anti-velmanase alfa et des anticorps neutralisants/inhibiteurs

Les critères d'évaluation secondaires incluent les changements entre la ligne de base et 24 mois pour les paramètres suivants. Résultats d'efficacité :

  • Oligosaccharides sériques
  • Capacité fonctionnelle : scores Peabody Developmental Motor Scale - 2nd edition (PDMS-2), scores Mullen's Scale of Early Learning (MSEL), Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition (BOT-2), le cas échéant par âge (à partir de 4 ans) ou sur jugement du médecin
  • Endurance : test de montée d'escalier de 3 minutes (3MSCT) et test de marche de 6 minutes (6MWT) chez les patients pédiatriques à partir de 4 ans, ou le cas échéant selon le jugement du médecin, test de marche de 2 minutes (2MWT) chez les patients pédiatriques patients de moins de 4 ans, ou le cas échéant selon le jugement du médecin
  • Évaluation de l'audition : tests d'émissions otoacoustiques (OAE), audiométrie de réponse automatique du tronc cérébral (A-ABR)
  • Profil immunologique, le cas échéant selon le jugement du médecin :
  • Biomarqueurs du LCR : Protéine Tau (Tau), Neurofilament Protein Light (NFL), Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp), Oligosaccharides
  • Évaluation de la qualité de vie via Questionnaire aux parents
  • Évaluation des oligosaccharides riches en mannose dans le tissu cérébral, IRM
  • Paramètres pharmacocinétiques

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le ou les parents ayant la garde du patient doivent fournir un ICF signé avant l'implication du patient dans toute activité liée à l'essai
  2. Le ou les parents gardiens du sujet doivent avoir la capacité de se conformer au protocole
  3. Le sujet doit avoir un diagnostic confirmé d'alpha-mannosidose tel que défini par une activité alpha-mannosidase dans les leucocytes ou les fibroblastes < 10 % de l'activité normale (données historiques)
  4. Le sujet doit avoir un âge au moment du dépistage < 6 ans.

Critère d'exclusion:

  1. Le diagnostic du sujet ne peut être confirmé par une activité alpha-mannosidase < 10 % de l'activité normale
  2. Présence d'anomalies chromosomiques connues et de syndromes affectant le développement psychomoteur, autres que l'alpha-mannosidose
  3. Histoire de BMT
  4. Présence d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire ou rénale cliniquement significative connue ou d'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'essai
  5. Toute autre condition médicale ou maladie intercurrente grave, ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  6. Chirurgie majeure planifiée qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  7. Participation à d'autres essais interventionnels testant l'IMP au cours des 3 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Velmanase Alfa
Perfusion de velmanase alfa 1 mg/kg de poids corporel
Médicament: Velmanase Alfa (par exemple Lamazym)
traitement par perfusion iv
Autres noms:
  • Lamazym

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les événements indésirables
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Innocuité et tolérabilité évaluées selon les EI, y compris les réactions liées à la perfusion [IRR]
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les signes vitaux
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les paramètres de laboratoire clinique selon l'hématologie
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les paramètres de laboratoire clinique selon la biochimie sanguine
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Innocuité et tolérabilité de la velmanase alfa selon les paramètres de laboratoire clinique selon l'analyse d'urine
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Détection des anticorps anti-velmanase alfa-IgG (ADA) et des anticorps neutralisants/inhibiteurs
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans
Des échantillons de sérum pour le test d'anticorps anti-velmanase alfa-IgG (ADA) seront obtenus
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation des niveaux d'oligosaccharides sériques
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Évaluation du changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'oligosaccharides sériques
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Capacité fonctionnelle : Le test Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Des échantillons de sérum pour le test d'anticorps anti-velmanase alfa-IgG (ADA) seront obtenus
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Capacité fonctionnelle : test de compétence motrice de Bruininks-Oseretsky (BOT-2) selon l'âge (à partir de 4 ans) ou selon le jugement du médecin
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Capacité fonctionnelle : Échelles de Mullen pour l'apprentissage précoce (MSEL)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Endurance : 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) chez les patients pédiatriques à partir de 4 ans, ou le cas échéant selon le jugement du médecin
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Endurance : Test de marche de 6 minutes (6MWT) chez les patients pédiatriques à partir de 4 ans, ou le cas échéant selon le jugement du médecin Test de marche de 2 minutes (2MWT) chez les patients pédiatriques de moins de 4 ans
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Évaluation auditive : tests d'émissions otoacoustiques (OAE)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Évaluation auditive : audiométrie de la réponse automatique du tronc cérébral (A-ABR)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Profil immunologique, le cas échéant selon le jugement du médecin (IgG sériques, IgA, IgM ; synthèse in vitro d'IgG ; réponse proliférative in vitro et immunophénotype)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Biomarqueurs du LCR : protéine Tau (Tau) § Neurofilament Protein Light (NFL) § Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp) § Oligosaccharides
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Évaluation de la qualité de vie via un questionnaire
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Évaluation des oligosaccharides riches en mannose dans le tissu cérébral, tels que mesurés par spectroscopie par résonance magnétique (MRS)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Imagerie par Résonance Magnétique (IRM) dans la substance blanche, la matière grise et dans le centrum semi ovale, et diffusion-IRM du cerveau,
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, au moins pendant 2 ans
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer la Cmax (concentration maximale)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer la Ctrough (Trough Plasma Concentration)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer l'aire sous la courbe (AUC24)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer l'AUClast (Area Under Curve After The Last Count)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer l'AUCinf (Area Under Curve From Time Zero To Infinity)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer le tmax (Time To Peak Concentration)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer la CL (clairance)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer t1/2 (demi-vie d'élimination)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
Paramètres pharmacocinétiques pour déterminer le rapport d'accumulation observé Rac (Obs)
Délai: À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)
À la première dose (visite 1) et après 6 mois (visite 26)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaborateurs

Cromsource

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2016

Première publication (Estimation)

21 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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