Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ALXN1210 w porównaniu z ekulizumabem u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) obecnie leczonych ekulizumabem

24 lutego 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 3 z aktywną kontrolą porównujące ALXN1210 w porównaniu z ekulizumabem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) obecnie leczonych ekulizumabem

Głównym celem tego badania była ocena równoważności rawulizumabu w porównaniu z ekulizumabem u dorosłych uczestników z PNH, którzy byli stabilni klinicznie po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składało się z 4-tygodniowego okresu przesiewowego i 26-tygodniowego okresu leczenia z randomizacją (okres pierwotnej oceny). Po zakończeniu podstawowego okresu oceny wszyscy uczestnicy mieli możliwość wejścia w okres przedłużenia, w którym uczestnicy będą otrzymywać rawulizumab przez okres do 3 lat.

Przedstawione dane dotyczą pierwotnej daty zakończenia badania i dotyczą podstawowego okresu oceny. Wyniki za okres przedłużenia zostaną podane po zakończeniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

202

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Canberra, Australia, 2605
        • Research Site
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Research Site
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Research Site
      • Melbourne, Australia, 3000
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Research Site
  • Francja
      • Amiens, Francja, 80054
        • Research Site
      • La Tronche, Francja, 38043
        • Research Site
      • Marseille, Francja, 13273
        • Research Site
      • Nice, Francja, 06200
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Research Site
      • Pierre-Benite, Francja, 69495
        • Research Site
      • Saint-Priest-En-Jarez, Francja, 42270
        • Research Site
      • Strasbourg, Francja, 67091
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8036
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28220
        • Research Site
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia, 6202 AZ
        • Research Site
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Research Site
  • Japonia
      • Fukushima-shi, Japonia, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa-shi, Japonia, 920-8641
        • Research Site
      • Shinagawa-ku, Japonia, 141-0022
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonia, 565-0871
        • Research Site
      • Suwa-shi, Japonia, 392-8510
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Research Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Bucheon-si, Republika Korei, 14584
        • Research Site
      • Daegu, Republika Korei, 42415
        • Research Site
      • Daejeon, Republika Korei, 35015
        • Research Site
      • Incheon, Republika Korei, 21565
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Research Site
      • Suwon, Republika Korei, 16247
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90089
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Research Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10126
        • Research Site
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Airdrie, Zjednoczone Królestwo, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9NU
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
  2. Leczenie ekulizumabem z powodu PNH przez co najmniej 6 miesięcy przed dniem 1.
  3. Poziom dehydrogenazy mleczanowej ≤1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  4. Rozpoznanie PNH potwierdzone udokumentowaną cytometrią przepływową o wysokiej czułości.
  5. Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie więcej niż 3 lata przed lub w momencie rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję począwszy od badania przesiewowego i kontynuować przez co najmniej 8 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki rawulizumabu.
  7. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia transplantacji szpiku kostnego.
  2. Masa ciała <40 kilogramów podczas badania przesiewowego.
  3. Historia lub trwająca poważna choroba serca, płuc, nerek, układu hormonalnego lub wątroby, która w opinii badacza lub sponsora wykluczałaby udział.
  4. Niestabilne stany medyczne (na przykład niedokrwienie mięśnia sercowego, czynne krwawienie z przewodu pokarmowego, ciężka zastoinowa niewydolność serca, przewidywana konieczność przeprowadzenia poważnej operacji w ciągu 6 miesięcy od randomizacji lub współistniejąca przewlekła niedokrwistość niezwiązana z PNH).
  5. Uczestniczki, które są w ciąży, karmią piersią lub mają pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1.
  6. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub zastosowanie dowolnej terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w dniu 1 tego badania lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab

Pierwszego dnia uczestnicy otrzymali zależne od masy ciała dawki rawulizumabu w zakresie od 2400 do 3000 miligramów (mg). Następnie w dniach 15., 71. i 127. podawano dawki rawulizumabu zależne od masy ciała w zakresie od 3000 do 3600 mg.

Po zakończeniu 26-tygodniowego pierwotnego okresu oceny uczestnicy mieli możliwość rozpoczęcia okresu przedłużenia, podczas którego uczestnicy będą otrzymywać dawki rawulizumabu zależne od masy ciała przez okres do 4 lat.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano w postaci infuzji dożylnych (IV). Dla uczestników o wadze ≥40 do
Inne nazwy:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Aktywny komparator: Ekulizumab

Uczestnicy otrzymywali 900 mg ekulizumabu co 2 tygodnie (q2w) przez 26 tygodni.

Po zakończeniu 26-tygodniowego pierwotnego okresu oceny uczestnicy mieli możliwość rozpoczęcia okresu przedłużenia, podczas którego uczestnicy będą otrzymywać dawki rawulizumabu zależne od masy ciała przez okres do 4 lat.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano w postaci infuzji dożylnych (IV). Dla uczestników o wadze ≥40 do
Inne nazwy:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Biologiczny: Ekulizumab
Wszystkie terapie podawano jako wlewy dożylne. Uczestnicy otrzymywali 900 mg ekulizumabu co 2 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej od wartości początkowej do dnia 183
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 183
Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) jest wskaźnikiem hemolizy wewnątrznaczyniowej, która występuje u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią. Spadek LDH wskazuje na zmniejszenie (poprawę) hemolizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią wszystkich dostępnych ocen w trakcie badania przed pierwszą infuzją badanego leku. Procentową zmianę LDH analizowano przy użyciu modelu efektów mieszanych dla powtarzanych pomiarów (MMRM) ze stałymi, kategorycznymi efektami leczenia, wizyty studyjnej i wizyty studyjnej według interakcji grupy terapeutycznej, jak również ciągłą, stałą współzmienną wyjściowej LDH oraz wskaźnik randomizacji stratyfikacyjnej historii transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (tak/nie w ciągu 12 miesięcy przed Dniem 1).
Punkt odniesienia, dzień 183

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do dnia 183 w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT)-wyników zmęczenia
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 183
Wynik FACIT-Fatigue mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na mniejsze zmęczenie. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Zmianę wyniku FACIT-Zmęczenie od wartości początkowej do dnia 183 analizowano przy użyciu MMRM ze stałymi, kategorycznymi efektami leczenia, wskaźnikiem stratyfikacji randomizacji historii transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (tak/nie w ciągu 12 miesięcy przed dniem 1), badaniem wizyty i wizyty studyjnej według interakcji w grupie leczonej, jak również ciągłej stałej współzmiennej wyjściowego wyniku FACIT-Zmęczenie.
Punkt odniesienia, dzień 183
Liczba uczestników z przełomową hemolizą do dnia 183
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 183
Hemolizę przełomową (BTH) zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub pogarszający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność, niedokrwistość [hemoglobina <10 gramów (g)/dl)], poważne niepożądane zdarzenie naczyniowe [w tym zakrzepica], dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecności zwiększonego LDH ≥2-krotności górnej granicy normy (GGN).
Linia bazowa do dnia 183
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji w 183. dniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 183
Unikanie transfuzji zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy pozostali bez transfuzji i nie wymagali transfuzji zgodnie z wytycznymi określonymi w protokole (wartość hemoglobiny ≤9 g/dl z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi o nasileniu wystarczającym do uzasadnienia transfuzji lub wartość hemoglobiny ≤7 g/dl niezależnie od obecności objawów klinicznych) do dnia 183.
Linia bazowa do dnia 183
Odsetek uczestników z ustabilizowanym poziomem hemoglobiny do dnia 183
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 183
Hemoglobinę stabilizowaną zdefiniowano jako uniknięcie spadku poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości początkowej przy braku transfuzji do dnia 183.
Linia bazowa do dnia 183
Liczba uczestników, u których do końca badania wystąpiła hemoliza przełomowa
Ramy czasowe: Od początku do końca badania (do 4 lat)
BTH zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność, niedokrwistość [hemoglobina <10 g/dl], poważne niepożądane zdarzenie naczyniowe [w tym zakrzepica], dysfagia lub zaburzenia erekcji ) w przypadku podwyższonego LDH ≥2 razy powyżej GGN.
Od początku do końca badania (do 4 lat)
Zmiana od wartości początkowej do końca badania w wynikach FACIT-Fatigue do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (do 4 lat)
Wynik FACIT-Fatigue mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik oznacza mniejsze zmęczenie. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą dawką badanego leku. Zmianę wyniku FACIT-Fatigue od wartości początkowej do dnia 183 analizowano przy użyciu MMRM z ustalonymi, kategorycznymi efektami leczenia, wskaźnikiem randomizacji stratyfikacji historii transfuzji koncentratów krwinek czerwonych (tak/nie w ciągu 12 miesięcy przed dniem 1), badanie wizyta i wizyta studyjna według interakcji w grupie badanej, jak również ciągła stała współzmienna wyjściowego wyniku FACIT-Fatigue.
Wartość wyjściowa, koniec badania (do 4 lat)
Odsetek uczestników, którym udało się uniknąć transfuzji do końca badania
Ramy czasowe: Od początku do końca badania (do 4 lat)
Unikanie transfuzji zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy pozostali wolni od transfuzji i nie wymagali transfuzji zgodnie z wytycznymi określonymi w protokole (wartość hemoglobiny ≤9 g/dl z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi na tyle poważnymi, aby uzasadniać transfuzję, lub wartość hemoglobiny wynosząca ≤7 g/dl niezależnie od obecności objawów klinicznych) do końca badania.
Od początku do końca badania (do 4 lat)
Odsetek uczestników ze stabilnym poziomem hemoglobiny do końca badania
Ramy czasowe: Od początku do końca badania (do 4 lat)
Stabilizowaną hemoglobinę zdefiniowano jako uniknięcie spadku poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku braku transfuzji do końca badania.
Od początku do końca badania (do 4 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-PNH-302
  • 2016-002026-36 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj