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ALXN1210 rispetto a Eculizumab in partecipanti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attualmente trattati con Eculizumab

24 febbraio 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto, con controllo attivo di ALXN1210 rispetto a Eculizumab in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attualmente trattati con Eculizumab

Lo scopo principale di questo studio era valutare la non inferiorità di ravulizumab rispetto a eculizumab nei partecipanti adulti affetti da EPN che erano clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisteva in un periodo di screening di 4 settimane e in un periodo di trattamento randomizzato di 26 settimane (periodo di valutazione primaria). Dopo il completamento del periodo di valutazione primaria, tutti i partecipanti hanno avuto l'opportunità di entrare nel periodo di estensione, in cui i partecipanti riceveranno ravulizumab per un massimo di 3 anni.

I dati presentati sono fino alla data di completamento primario dello studio e sono per il periodo di valutazione primaria. I risultati per il periodo di estensione saranno riportati dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

202

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Canberra, Australia, 2605
        • Research Site
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Research Site
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Research Site
      • Melbourne, Australia, 3000
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Bucheon-si, Corea, Repubblica di, 14584
        • Research Site
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 42415
        • Research Site
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 35015
        • Research Site
      • Incheon, Corea, Repubblica di, 21565
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 3722
        • Research Site
      • Suwon, Corea, Repubblica di, 16247
        • Research Site
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Research Site
      • La Tronche, Francia, 38043
        • Research Site
      • Marseille, Francia, 13273
        • Research Site
      • Nice, Francia, 06200
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75475
        • Research Site
      • Pierre-Benite, Francia, 69495
        • Research Site
      • Saint-Priest-En-Jarez, Francia, 42270
        • Research Site
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Research Site
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Research Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Research Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Research Site
  • Giappone
      • Fukushima-shi, Giappone, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa-shi, Giappone, 920-8641
        • Research Site
      • Shinagawa-ku, Giappone, 141-0022
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 565-0871
        • Research Site
      • Suwa-shi, Giappone, 392-8510
        • Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Research Site
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6202 AZ
        • Research Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Airdrie, Regno Unito, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9NU
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28220
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥18 anni di età.
  2. Trattati con eculizumab per EPN per almeno 6 mesi prima del Giorno 1.
  3. Livello di lattato deidrogenasi ≤1,5 ​​volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  4. Diagnosi EPN confermata da citometria a flusso ad alta sensibilità documentata.
  5. Vaccinazione meningococcica documentata non più di 3 anni prima o al momento dell'inizio del trattamento in studio.
  6. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace a partire dallo screening e continuare fino ad almeno 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab.
  7. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma delle visite di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Storia del trapianto di midollo osseo.
  2. Peso corporeo <40 chilogrammi allo screening.
  3. Anamnesi o grave malattia cardiaca, polmonare, renale, endocrina o epatica in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, precluderebbe la partecipazione.
  4. Condizioni mediche instabili (ad esempio, ischemia miocardica, sanguinamento gastrointestinale attivo, insufficienza cardiaca congestizia grave, necessità anticipata di intervento chirurgico maggiore entro 6 mesi dalla randomizzazione o anemia cronica coesistente non correlata a EPN).
  5. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza, allattamento o che hanno un test di gravidanza positivo allo screening o al giorno 1.
  6. - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico o uso di qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio il Giorno 1 in questo studio o entro 5 emivite di quel prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab

Il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto dosi di ravulizumab basate sul peso comprese tra 2.400 e 3.000 milligrammi (mg). Successivamente, nei giorni 15, 71 e 127 sono state somministrate dosi di ravulizumab in base al peso comprese tra 3.000 e 3.600 mg.

Dopo il completamento del periodo di valutazione primaria di 26 settimane, i partecipanti hanno avuto l'opportunità di entrare nel periodo di estensione, in cui i partecipanti riceveranno dosi di ravulizumab basate sul peso per un massimo di 4 anni.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni endovenose (IV). Per i partecipanti di peso ≥40 a
Altri nomi:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Comparatore attivo: Eculizumab

I partecipanti hanno ricevuto 900 mg di eculizumab ogni 2 settimane (q2w) per 26 settimane.

Dopo il completamento del periodo di valutazione primaria di 26 settimane, i partecipanti hanno avuto l'opportunità di entrare nel periodo di estensione, in cui i partecipanti riceveranno dosi di ravulizumab basate sul peso per un massimo di 4 anni.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni endovenose (IV). Per i partecipanti di peso ≥40 a
Altri nomi:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Biologico: Eculizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni IV. I partecipanti hanno ricevuto 900 mg di eculizumab q2w.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei livelli di lattato deidrogenasi dal basale al giorno 183
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 183
Lattato deidrogenasi (LDH) è un indicatore di emolisi intravascolare che si verifica nei partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna. Una diminuzione di LDH indica una riduzione (miglioramento) dell'emolisi. Il basale è stato definito come la media di tutte le valutazioni disponibili durante lo studio prima della prima infusione del farmaco in studio. La variazione percentuale di LDH è stata analizzata utilizzando un modello a effetti misti per misure ripetute (MMRM) con gli effetti fissi e categorici del trattamento, la visita di studio e la visita di studio per interazione del gruppo di trattamento, nonché la covariata continua e fissa dell'LDH al basale e l'indicatore di randomizzazione della stratificazione della storia di trasfusione di globuli rossi concentrati (sì/no entro 12 mesi prima del giorno 1).
Linea di base, giorno 183

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al giorno 183 nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggi di affaticamento
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 183
Il punteggio FACIT-Fatigue varia da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica meno fatica. Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco in studio. La variazione del punteggio FACIT-Fatigue dal basale al giorno 183 è stata analizzata utilizzando un MMRM con gli effetti categorici fissi del trattamento, l'indicatore di randomizzazione della stratificazione della storia di trasfusioni di globuli rossi concentrati (sì/no entro 12 mesi prima del giorno 1), lo studio visita e visita dello studio in base all'interazione del gruppo di trattamento, nonché la covariata fissa continua del punteggio FACIT-Fatigue al basale.
Linea di base, giorno 183
Numero di partecipanti con emolisi rivoluzionaria fino al giorno 183
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 183
Breakthrough hemolysis (BTH) è stato definito come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, dispnea, anemia [emoglobina <10 grammi (g)/decilitro (dL)], evento vascolare avverso maggiore [compresa la trombosi], disfagia o disfunzione erettile) in presenza di livelli elevati di LDH ≥2 volte il limite superiore della norma (ULN).
Basale fino al giorno 183
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni fino al giorno 183
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 183
L'evitamento delle trasfusioni è stato definito come la percentuale di partecipanti che sono rimasti liberi dalle trasfusioni e non hanno richiesto una trasfusione secondo le linee guida specificate dal protocollo (valore di emoglobina ≤9 g/dL con segni o sintomi di gravità sufficiente a giustificare una trasfusione o un valore di emoglobina di ≤7 g/dL indipendentemente dalla presenza di segni o sintomi clinici) fino al giorno 183.
Basale fino al giorno 183
Percentuale di partecipanti con livelli di emoglobina stabilizzati fino al giorno 183
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 183
L'emoglobina stabilizzata è stata definita come l'evitamento di una diminuzione ≥2 g/dL del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusioni fino al giorno 183.
Basale fino al giorno 183
Numero di partecipanti con emolisi rivoluzionaria fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)
La BTH è stata definita come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, dispnea, anemia [emoglobina <10 g/dL], evento vascolare avverso maggiore [inclusa trombosi], disfagia o disfunzione erettile ) in presenza di livelli elevati di LDH ≥ 2 volte l'ULN.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)
Variazione dal basale alla fine dello studio nei punteggi FACIT-Fatigue fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, fine dello studio (fino a 4 anni)
Il punteggio FACIT-Fatica varia da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica meno fatica. Il basale è stato definito come l’ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco in studio. La variazione del punteggio FACIT-Fatigue dal basale al giorno 183 è stata analizzata utilizzando un MMRM con gli effetti fissi e categorici del trattamento, l'indicatore di randomizzazione della stratificazione della storia di trasfusioni di globuli rossi concentrati (sì/no entro 12 mesi prima del giorno 1), studio visita e visita dello studio in base all'interazione del gruppo di trattamento, nonché la covariata fissa continua del punteggio FACIT-Fatica al basale.
Baseline, fine dello studio (fino a 4 anni)
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)
L'evitamento delle trasfusioni è stato definito come la percentuale di partecipanti che sono rimasti liberi da trasfusioni e non hanno richiesto una trasfusione secondo le linee guida specificate dal protocollo (valore di emoglobina ≤9 g/dl con segni o sintomi di gravità sufficiente da giustificare una trasfusione, o un valore di emoglobina pari a ≤7 g/dL indipendentemente dalla presenza di segni o sintomi clinici) fino alla fine dello studio.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)
Percentuale di partecipanti con livelli di emoglobina stabilizzati fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)
L'emoglobina stabilizzata è stata definita come l'evitamento di una diminuzione ≥ 2 g/dl del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusione fino alla fine dello studio.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 4 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

21 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-PNH-302
  • 2016-002026-36 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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