RCT porównujące autologiczne przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych z alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem w SM (RAM-MS)
Randomizowane autologiczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych w porównaniu z alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem u pacjentów z ustępująco-nawracającą postacią stwardnienia rozsianego
To badanie jest randomizowanym, wieloośrodkowym, międzynarodowym, interwencyjnym badaniem leczenia pacjentów z RRMS z przełomową aktywnością choroby zapalnej pomimo trwającego standardowego leczenia immunomodulującego. Badanie ma dwie grupy terapeutyczne; ramię A: HSCT (przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych) i ramię B: alemtuzumab, kladrybina lub okrelizumab. Zaplanowany wcześniej 3-letni okres przedłużenia obserwacji zostanie przeprowadzony w zależności od przyszłego finansowania.
Celem pracy jest ocena skuteczności i skutków ubocznych nowej interwencji leczniczej w RRMS; HSCT, a tym samym wartość HSCT w praktyce klinicznej. Dane z niedawno opublikowanych serii pacjentów wskazują, że HSCT może mieć znacznie większy efekt terapeutyczny niż obecnie zarejestrowane terapie immunomodulujące RRMS. Badanie to określi względną rolę HSCT w porównaniu z alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane badanie autologicznego HSCT z zastosowaniem nieablacyjnego schematu kondycjonowania o niskiej intensywności z cyklofosfamidem i ATG w porównaniu z leczeniem obecnie przypuszczalnie najlepszym dostępnym lekiem immunomodulującym (alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem) u pacjentów z RRMS ze znaczną aktywnością choroby zapalnej pomimo trwające leczenie immunomodulujące stwardnienia rozsianego.
Znacząca aktywność choroby jest zdefiniowana jako jeden lub więcej klinicznie zgłoszonych nawrotów stwardnienia rozsianego (MS), ORAZ 1 lub więcej zmian w obrazach T1 wzmocnionych gadodonem LUB trzy lub więcej nowych lub powiększających się zmian w obrazach T2-zależnych w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI ) w ciągu ostatniego roku podczas leczenia lekami immunomodulującymi zgodnie ze standardowymi wytycznymi krajowymi. Nawrót (nawroty) musiał(y) wystąpić 3 lub więcej miesięcy po rozpoczęciu leczenia immunomodulującego, ponieważ leczenie immunomodulujące w SM może osiągnąć pełny efekt po 3 miesiącach lub dłużej.
Zarówno wiedza na temat efektu leczenia zarejestrowanych terapii immunomodulujących RRMS, jak i liczba terapii zatwierdzonych dla RRMS przez Europejską Agencję Leków (EMA) gwałtownie wzrasta. W okresie badania mogą zatem pojawić się nowe informacje uzupełniające o innych terapiach immunomodulujących SM, które przemawiają za zastosowaniem nowego komparatora (zastąpienie lub uzupełnienie komparatorów). Zostanie to ocenione przez PMC, jeśli ma to zastosowanie, w okresie studiów i planowanym okresie przedłużenia.
Jeśli skuteczność leczenia uzyskana za pomocą HSCT będzie lepsza niż obecnie najskuteczniejsze standardowe leczenie immunomodulujące w randomizowanych badaniach klinicznych, HSCT prawdopodobnie zostanie dopuszczony jako część standardowych zaleceń terapeutycznych dla znacznej części pacjentów z RRMS. Nie opublikowano jeszcze randomizowanego badania dotyczącego mocy statystycznej oceny klinicznego wyniku autologicznego HSCT w porównaniu ze standardowym leczeniem immunomodulującym w SM. Z wyjątkiem Szwecji, HSCT nie jest obecnie rejestrowane jako część standardowego leczenia SM w publicznej służbie zdrowia w Europie. Schemat HSCT w badaniu będzie identyczny ze schematem stosowanym w podobnych populacjach pacjentów w Szwecji, Norwegii i Danii.
Jako główne komparatory wybrano alemtuzumab, kladrybinę lub okrelizumab, ponieważ są to leki immunomodulujące, które są obecnie dopuszczone przez EMA do leczenia RRMS z najkorzystniejszym efektem terapeutycznym. W metaanalizie efektów leczenia immunomodulującego w RRMS, leki te miały największe zmniejszenie rocznego wskaźnika nawrotów i potwierdzonej 3-miesięcznej progresji niesprawności.
W tym badaniu zostanie uwzględniona ocena ekonomiczna zdrowia. W związku z tym proponowane badanie powinno zapewnić solidną podstawę dla przyszłych oficjalnych decyzji dotyczących roli HSCT w leczeniu RRMS.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- VUMC
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norwegia
- Akershus University Hospital
-
Tromsø, Norwegia
- University Hospital of North Norway
-
Trondheim, Norwegia
- St. Olav's University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja
- Sahlgrenska University Hospital
-
Uppsala, Szwecja
- Akademiska Sjukhuset
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od ≥18 do ≤50 lat, obie płcie
- Kobiety w wieku rozrodczym* (WOCBP) i mężczyźni pozostający w stosunku seksualnym z WOCBP muszą być gotowi i zdolni do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji zgodnie z ICH M3 (R2), które skutkują niskim odsetkiem niepowodzeń poniżej 1% rocznie, gdy stosowane konsekwentnie i poprawnie.
- Diagnoza RRMS przy użyciu poprawionych kryteriów McDonalda dla klinicznie określonego MS1
- Wynik EDSS od 0 do 5,5
Znaczna aktywność choroby zapalnej w ciągu ostatniego roku pomimo leczenia standardową terapią modyfikującą przebieg choroby (interferon beta, octan glatirameru, fumaran dimetylu, teriflunomid, fingolimod, natalizumab)
a. Istotną aktywność choroby zapalnej definiuje się przez: Jeden lub więcej klinicznie zgłoszonych nawrotów stwardnienia rozsianego (MS), ii. ORAZ 1 lub więcej zmian T1 wzmocnionych gadodonem, iii. LUB trzy lub więcej nowych lub powiększających się zmian w obrazach T2-zależnych w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) Nawrót(y) musiał(y) być leczony dożylnie lub doustnie dużymi dawkami kortykosteroidów przepisanymi przez neurologa i musiał wystąpić 3 lub więcej miesięcy po wystąpieniu leczenie immunomodulujące, ponieważ leczenie immunomodulujące SM może osiągnąć pełny efekt po 3 miesiącach lub dłużej2.
- Pacjent jest pacjentem z RRMS skierowanym z oddziałów neurologicznych w Norwegii, Danii, Szwecji lub ewentualnie innych krajach europejskich do wyznaczonego ośrodka badawczego.
- Należy uzyskać i udokumentować podpisaną świadomą zgodę i oczekiwaną współpracę pacjenta w zakresie schematów leczenia i procedur planowanych w okresie leczenia i obserwacji zgodnie z ICH GCP i przepisami krajowymi/lokalnymi.
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość lub inne znane poważne działania niepożądane na którykolwiek z badanych leków, w tym na leki stosowane jednocześnie, takie jak glikokortykosteroidy w dużych dawkach
- Jakakolwiek choroba lub wcześniejsze leczenie, które w opinii badaczy mogłoby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnej chemioterapii lub dużych dawek glikokortykosteroidów
- Każda trwająca infekcja, w tym Tbc, CMV, EBV, HSV, VZV, wirus zapalenia wątroby, toksoplazmoza, HIV lub kiła, a także dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B i/lub dodatni wynik testu PCR zapalenia wątroby typu C zweryfikowany podczas wizyty 1
- Pacjenci bez ospy wietrznej w wywiadzie lub bez szczepienia przeciwko wirusowi ospy wietrznej i półpaśca (VZV), chyba że przebadano ich na obecność przeciwciał przeciwko VZV. Pacjenci z ujemnym wynikiem VZV mogą zostać włączeni tylko wtedy, gdy otrzymają szczepienie przeciwko VZV co najmniej 6 tygodni przed włączeniem.
- Obecne lub poprzednie terapie o długotrwałych skutkach, które mogą wpływać na efekty leczenia lub potencjalną toksyczność/skutki uboczne ramion leczenia. Obejmuje to między innymi wcześniejsze leczenie rytuksymabem, mitoksantronem, alemtuzumabem, kladrybiną i okrelizumabem
- Pacjenci z obniżoną odpornością lub pacjenci aktualnie poddawani leczeniu immunosupresyjnemu lub mielosupresyjnemu
- Leczenie glikokortykosteroidami lub ACTH w ciągu jednego miesiąca przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Doświadczyli nawrotu stwardnienia rozsianego w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem do badania
- Wcześniejsza lub obecna duża depresja
- Wcześniejsza lub aktualna choroba psychiczna, upośledzenie umysłowe lub dysfunkcja poznawcza wpływające na zdolność pacjenta do wyrażenia świadomej zgody lub przestrzegania fazy leczenia i fazy kontrolnej niniejszego protokołu.
- Wcześniejsze lub obecne uzależnienia od alkoholu lub narkotyków
- Niewydolność serca, kardiomiopatia, znaczne zaburzenia rytmu serca, niestabilna lub zaawansowana choroba niedokrwienna serca (klasa III lub IV wg NYHA)
- Istotne nadciśnienie tętnicze: BP > 180/110
- Aktywny nowotwór złośliwy lub wcześniejszy nowotwór złośliwy z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy.
- Znana nieleczona lub nieuregulowana choroba tarczycy
- Brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia ryzyka nieodwracalnej bezpłodności jako efektu ubocznego terapii
- WBC < 1,5 x 109/L, jeśli nie jest spowodowane odwracalnym skutkiem udokumentowanego leczenia. Jeśli WBC < 1,5 x 109/L jest spowodowane odwracalnym efektem udokumentowanego trwającego leczenia, liczba WBC musi wynosić > 1,5 x 109/L przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
- Liczba płytek krwi (trombocytów) < 100 x 109/l
- ALAT i/lub ASAT ponad 2-krotność górnej granicy normy (UNL)
- Stężenie kreatyniny w surowicy > 200 µmol/L
- Stężenie bilirubiny w surowicy > GGN
- Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 60 ml/min)
- Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badań MRI
- Diagnoza pierwotnie postępującego SM
- Diagnoza wtórnie postępującego SM
- Leczenie natalizumabem i fingolimodem w ciągu ostatnich 2 miesięcy oraz leczenie dimetylfumuratem w ciągu ostatniego miesiąca (wymywanie należy wykonać zgodnie z opisem w punkcie 5.1) przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
- Stosowanie teryflunomidu (Aubagio®) w ciągu ostatnich 2 lat, chyba że został usunięty z organizmu (stężenie w osoczu < 0,02 μg/ml po eliminacji z organizmu cholestyraminą lub aktywowanym sproszkowanym węglem drzewnym), jak określono w punkcie 5.1 przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
- Każda dziedziczna choroba neurologiczna, taka jak choroba Charcota-Mariego-Tootha lub ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Każda choroba, która może mieć wpływ na bezpieczeństwo i przestrzeganie zaleceń przez pacjenta lub ocenę niepełnosprawności
- Historia reakcji nadwrażliwości na królika
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajść w ciążę w ramach czasowych tego badania
- Obecnie zapisany do innego eksperymentalnego badania dotyczącego urządzenia lub leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia innego eksperymentalnego badania dotyczącego urządzenia lub leku lub otrzymania innego eksperymentalnego leczenia. Pacjenci biorący udział w czysto obserwacyjnym badaniu nie będą wykluczeni.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HSCT (cyklofosfamid i ATG)
Dzień 1: Cyklofosfamid 2,0 g/m2 powierzchni ciała. Dni 5-10: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (filgrastym) 5 µg/kg masy ciała/dzień sc. Dzień 11 i do zakończenia aferezy: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (filgrastym) 5 µg/kg masy ciała x 2 sc/dzień. Dni HSCT -5 do -2: Cyklofosfamid 50 mg/kg mc./dobę. HSCT dni od -5 do -1: Globulina antytymocytarna (ATG-królik, Thymoglobuline®) 0,5 mg/kg masy ciała iv w dniu -5, 1,0 mg ATG-królik/kg zostanie podane dożylnie w dniu -4 i 1,5 mg ATG-królik/kg zostanie podane dożylnie w dniach -3, -2 i -1 przez 10 godzin. HSCT dzień 0: Reinfuzja co najmniej 3,0 x 106 komórek CD 34+/kg masy ciała. |
Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Alemtuzumab, kladrybina lub okrelizumab
Alemtuzumab, kladrybina lub okrelizumab podawany po etykiecie badanego leku.
|
Alemtuzumab (Lemtrada)
Inne nazwy:
Kladrybina (Mavenclad)
Inne nazwy:
Okrelizumab (Ocrevus)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów bez oznak aktywności choroby (NEDA, jak zdefiniowano w protokole).
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni) z planowanym przedłużeniem o 5 lat (240 tygodni).
|
Zdarzenie aktywności choroby zdefiniowane w protokole to wystąpienie co najmniej jednego z poniższych:
|
Okres 2 lat (96 tygodni) z planowanym przedłużeniem o 5 lat (240 tygodni).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
NEDA-4
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni).
|
Odsetek pacjentów bez oznak aktywności choroby, w tym atrofii (NEDA 4), zgodnie z protokołem zdefiniowanych zdarzeń związanych z aktywnością choroby (zgodnie z definicją w punkcie 2.2) plus atrofia (mierzona roczna atrofia powyżej progu 0,4%)
|
Okres 2 lat (96 tygodni).
|
|
Wstępnie zaplanowane przedłużenie studiów:
Ramy czasowe: Okres 5 lat (240 tygodni).
|
Odsetek pacjentów z NEDA 4
|
Okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Czas do pierwszego zdarzenia aktywności choroby zdefiniowanego w protokole
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Czas do pierwszego znaku nowej aktywności choroby, mierzony jako nowe nawroty, progresja EDSS, aktywność MRI lub atrofia mózgu
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) od wartości wyjściowej (wizyta 4.1) do tygodni 96 i 240
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
EDSS to skala porządkowa w odstępach co pół punktu, która określa ilościowo niepełnosprawność uczestników ze stwardnieniem rozsianym.
Ocenia 7 układów funkcjonalnych (wzrokowy, pnia mózgu, piramidowy, móżdżkowy, czuciowy, jelitowy/pęcherzowy i mózgowy), a także poruszanie się.
Całkowity wynik EDSS waha się od 0 (prawidłowe badanie neurologiczne) do 10 (zgon z powodu SM), gdzie wyższe wyniki wskazują na gorszą funkcję neurologiczną.
Zmianę obliczono odejmując wartość linii bazowej ponownego leczenia (coroczna wizyta przed datą rozpoczęcia ponownego leczenia) od wyników EDSS w określonych punktach czasowych.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Odsetek pacjentów, którzy w 96. tygodniu mają zdefiniowaną w protokole potwierdzoną poprawę niesprawności (CDI), potwierdzoną stabilną EDSS lub potwierdzoną progresję niesprawności (CDP) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Postęp niepełnosprawności, mierzony za pomocą EDSS.
EDSS to skala porządkowa w odstępach co pół punktu, która określa ilościowo niepełnosprawność uczestników ze stwardnieniem rozsianym.
Ocenia 7 układów funkcjonalnych (wzrokowy, pnia mózgu, piramidowy, móżdżkowy, czuciowy, jelitowy/pęcherzowy i mózgowy), a także poruszanie się.
Całkowity wynik EDSS waha się od 0 (prawidłowe badanie neurologiczne) do 10 (zgon z powodu SM), gdzie wyższe wyniki wskazują na gorszą funkcję neurologiczną.
Zmianę obliczono odejmując wartość linii bazowej ponownego leczenia (coroczna wizyta przed datą rozpoczęcia ponownego leczenia) od wyników EDSS w określonych punktach czasowych.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Roczny wskaźnik nawrotów zdefiniowanych w protokole w ciągu 96 tygodni
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
ARR
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Czas do wystąpienia pierwszego nawrotu zdefiniowanego w protokole
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Czas na pierwszy nawrót
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana objętości zmian hiperintensywnych zależnych od MRI T2 od wartości początkowej do tygodni 96 (i 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Zmiana objętości hiperintensywnej zmiany zależnej od T2
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana objętości zmian hipointensywnych T1-zależnych MRI od wartości początkowej do tygodni 96 (i 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Zmiana objętości hipointensywnej zmiany w MRI T1-zależnej
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana objętości mózgu od wartości początkowej do tygodnia 96 (i tygodnia 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Zmiana objętości mózgu
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Czas do wykrycia nowej zmiany MRI T2
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Czas do nowego MRI T2-lesion
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Całkowita liczba zmian zależnych od Gd w obrazie MRI T1-zależnych
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Liczba zmian Gd
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Odsetek pacjentów wolnych od zmian T1 wzmacniających się po Gd
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Odsetek pacjentów wolnych od zmian T1 wzmacniających się po Gd
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana wyniku w teście dziewięciu dołków (9-HPT) od wartości początkowej do tygodnia 96 (i 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
9HPT jest krótkim, wystandaryzowanym, ilościowym testem funkcji kończyny górnej.
Uczestnik podnosi 9 kołków i umieszcza je w bloku zawierającym dziewięć pustych dołków, a gdy znajdą się w dołkach, usuwa je tak szybko, jak to możliwe, pojedynczo.
Rejestrowany jest całkowity czas wykonania zadania.
Bezpośrednio po dwóch kolejnych próbach ręką dominującą następują dwie kolejne próby ręką niedominującą.
Dwie próby dla każdej ręki są uśredniane
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana wyniku chodu na czas na 25 stóp (T25FW) od wartości początkowej do tygodnia 48, 96 (i 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
T25FW to ilościowy test wydolności ruchowej i funkcji nóg, oparty na mierzonym czasie marszu na dystansie 25 stóp.
Uczestnik jest kierowany na jeden koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i jest instruowany, aby przejść 25 stóp tak szybko, jak to możliwe, ale bezpiecznie.
Czas liczony jest od momentu rozpoczęcia polecenia startu do zakończenia w momencie osiągnięcia przez uczestnika znaku 25 stóp.
Zadanie jest natychmiast powtarzane, gdy pacjent wraca na tę samą odległość.
Wynik dla T25FW jest średnią z 2 zakończonych prób.
95% CI procentu opiera się na przybliżeniu normalnym.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana wyniku The Brief International Cognitive Assessment for Multiple Sclerosis (BICAMS) od wartości początkowej do tygodnia 96 (i 240)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
BICAMS to złożone narzędzie do oceny funkcji poznawczych, składające się z trzech komponentów: Test modalności symboli cyfrowych (SDMT), California Verbal Learning Test-II (CVLT-II) i Krótki test pamięci wzrokowo-przestrzennej - poprawiony (BVMT-R)
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w jakości życia zgłaszanej przez pacjentów na podstawie wyników jakości życia związanej ze zdrowiem EuroQoL — 5 wymiarów — 5 poziomów (EQ-5D 5L)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
EQ-5D 5L jest kwestionariuszem składającym się z 5 pozycji (ocena – mobilność, samoobsługa, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja) oraz wizualna skala analogowa (VAS) umożliwia obliczenie lat życia skorygowanych o jakość (QALY) w celu umożliwienia analizy do wykonania.
Każdy oceniany wymiar ma 5 skal odpowiedzi do wyboru: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Ogólny wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Przetrwanie
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Częstość i charakter zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Częstość i charakter zdarzeń niepożądanych
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Skala ciężkości zmęczenia (FSS)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Kwestionariusz FSS zawiera dziewięć stwierdzeń oceniających nasilenie objawów zmęczenia.
Niska wartość (np. 1); wskazuje na silną niezgodę ze stwierdzeniem, natomiast wysoka wartość (np. 7); oznacza silną zgodę.
Łączny wynik 36 lub więcej sugeruje obecność zmęczenia.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Zmiana w Skali Wpływu Stwardnienia Rozsianego (MSIS) - 29
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Skala Wpływu Stwardnienia Rozsianego-29 (MSIS-29) jest zatwierdzonym kwestionariuszem specyficznym dla SM, składającym się z 29 pytań, z których 20 dotyczyło komponentu wpływu fizycznego, a 9 oceniało wpływ psychologiczny.
Można wygenerować łączny wynik lub oba komponenty można zgłosić oddzielnie.
Część kwestionariusza MSIS-29 dotycząca oceny samopoczucia psychicznego składała się z 9 pytań, w których badani oceniają wpływ SM na ich codzienne życie od 1 = brak wpływu do 5 = ekstremalny wpływ.
Całkowity Wynik Psychologiczny obliczono według następującego wzoru: suma punktów za 9 pytań - 9/0,36.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0-100, gdzie niższy wynik całkowity wskazuje na mniejszy wpływ psychologiczny, podczas gdy wyższy wynik całkowity wskazuje na większy wpływ psychologiczny na funkcjonowanie badanego.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Nasilenie nawrotów (resztkowa niepełnosprawność (EDSS) po nawrotach)
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
EDSS to skala porządkowa w odstępach co pół punktu, która określa ilościowo niepełnosprawność uczestników ze stwardnieniem rozsianym.
Ocenia 7 układów funkcjonalnych (wzrokowy, pnia mózgu, piramidowy, móżdżkowy, czuciowy, jelitowy/pęcherzowy i mózgowy), a także poruszanie się.
Całkowity wynik EDSS waha się od 0 (prawidłowe badanie neurologiczne) do 10 (zgon z powodu SM), gdzie wyższe wyniki wskazują na gorszą funkcję neurologiczną.
Zmianę obliczono odejmując wartość linii bazowej ponownego leczenia (coroczna wizyta przed datą rozpoczęcia ponownego leczenia) od wyników EDSS w określonych punktach czasowych.
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
|
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych
|
Okres 2 lat (96 tygodni), z planowanym przedłużeniem na okres 5 lat (240 tygodni).
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lars Bø, MD, Phd, Haukeland University Hospital
- Krzesło do nauki: Anne Kristine Lehmann, MD, PhD, Haukeland University Hospital
- Krzesło do nauki: Astrid Kittang, MD, PhD, Haukeland University Hospital
- Krzesło do nauki: Einar Kristoffersen, MD, PhD, Haukeland University Hospital
- Krzesło do nauki: Øivind Torkildsen, MD, PhD, Haukeland University Hospital
- Główny śledczy: Trygve Holmøy, MD, PhD, University Hospital, Akershus
- Główny śledczy: Margitta Kampman, MD, PhD, Tromsø University Hospital
- Główny śledczy: Kathrine K Liane, MD, St. Olavs Hospital
- Główny śledczy: Joachim Burman, MD, PhD, Akademiska sjukhuset, Uppsala
- Główny śledczy: Morten Blinkenberg, MD, PhD, Rigshospitalet, Denmark
- Główny śledczy: Jan Lycke, MD, PhD, Sahlgrenska University Hospital
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Demielinizacyjne choroby autoimmunologiczne, OUN
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Stwardnienie rozsiane
- Skleroza
- Środki przeciwnowotworowe, immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Alemtuzumab
- Cyklofosfamid
- Kladrybina
- Okrelizumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2017-001362-25
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .