Protokół leczenia w celu podania rozszerzonego dostępu plazminogenu Prometic w związku z zamknięciem badania klinicznego
Protokół leczenia przedłużonego podawania plazminogenu prometycznego (ludzkiego) we wlewie dożylnym u pacjentów z hipoplazminogenemią wymagających terapii zastępczej plazminogenem
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Dorośli i dzieci z USA z hipoplazminogenemią, wymagający terapii zastępczej plazminogenem, którzy odbyli wizytę końcową badania w następujących badaniach klinicznych sponsorowanych przez Prometic: 2002C011G, 2002C013G, 2002C016G, 2002C017G i 2002C019G, będą nadal otrzymywać powtórne dawki plazminogenu (ludzkiego) w ramach protokołu leczenia. Około 15 pacjentów zostanie włączonych do protokołu leczenia w ramach rozszerzonego dostępu, aby nadal otrzymywać plazminogen (ludzki) w dawce 6,6 mg/kg w postaci wlewu dożylnego trwającego od 10 do 30 minut podczas wizyt na miejscu lub w domu przez pacjentowi lub opiekunowi z taką samą częstotliwością jak w poprzednim badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę Prometic. Badani lub opiekunowie mogą zostać przeszkoleni w zakresie podawania badanego leku, jeśli badacz uzna to za stosowne. Częstotliwość dawkowania zostanie dostosowana przez badacza w oparciu o odpowiedź kliniczną i minimalne poziomy aktywności plazminogenu.
Uczestnicy, którzy odbyli wizytę końcową badania w badaniach 2002C011G, 2002C013G, 2002C016G, 2002C017G i 2002C019G i podpisali świadomą zgodę (oraz zgodę, jeśli dotyczy) na niniejsze badanie, zostaną włączeni do tego badania; ta wizyta zostanie wyznaczona jako Dzień 1 niniejszego badania. Pacjenci będą powracać do miejsca badania co 26 tygodni lub częściej, zgodnie z ustaleniami badacza, w celu oceny bezpieczeństwa i pomiarów minimalnych poziomów aktywności plazminogenu według uznania badacza.
Leczenie Plazminogenem (ludzkim) będzie kontynuowane do momentu zatwierdzenia produktu i jego dostępności na rynku lub przerwania go w dowolnym momencie przez Sponsora lub według uznania Badacza.
Typ studiów
Rozszerzony typ dostępu
- Pacjenci indywidualni
- Populacja średniej wielkości
- Leczenie IND/Protokół
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
- Tower Hematology and Oncology
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby wziąć udział w tym badaniu:
- Uczestnik lub jego opiekun wyrazili świadomą zgodę (oraz zgodę uczestników w wieku podyktowanym przez lokalne wytyczne Investigational Review Board [IRB]).
- U osobnika zdiagnozowano hipoplazminogenemię wymagającą terapii zastępczej plazminogenem (ludzkim).
- Uczestnik odbył wizytę końcową badania w ośrodku w Stanach Zjednoczonych w ramach następujących badań klinicznych sponsorowanych przez firmę Prometic: 2002C011G, 2002C013G, 2002C016G, 2002C017G i 2002C019G.
- Kobiety i mężczyźni wyrażają zgodę na stosowanie metod antykoncepcji od dnia 1 do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku (chyba że udokumentowano, że są biologicznie lub chirurgicznie sterylni [np. po menopauzie, po wazektomii]) lub nie osiągnęli wieku rozrodczego.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby w ciąży i/lub karmiące piersią są wykluczone z udziału w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jeremy Lorber, MD, Tower Hematology, Oncology
- Główny śledczy: Heather McDaniel, MD, Vanderbilt Childrens Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2002C018G
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .