Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu u pacjentów ze słabą funkcją przeszczepu (ELTION)

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie ELTION — wieloośrodkowe, otwarte, interwencyjne badanie eltrombopagu u pacjentów ze słabą czynnością przeszczepu po allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych

Celem tego trwającego 36 tygodni, otwartego, jednoramiennego badania klinicznego II fazy jest ocena wpływu eltrombopagu na pacjentów ze słabą funkcją przeszczepu (PGF) po przeszczepieniu allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności eltrombopagu w leczeniu słabej funkcji przeszczepu na ogólną odpowiedź hematologiczną (częściową i całkowitą), określoną na podstawie liczby płytek krwi, hemoglobiny i neutrofilów do 16 tygodni po rozpoczęciu leczenia eltrombopagiem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Hiszpania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Hiszpania, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Hiszpania, 20080
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Hiszpania, 36212
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent musi być w stanie zrozumieć i komunikować się z badaczem oraz spełniać wymagania badania i musi dostarczyć pisemny, podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny badania
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat

  3. Pacjenci, u których zdiagnozowano pierwotną lub wtórną słabą funkcję przeszczepu (PGF) zdefiniowaną jako co najmniej dwie cytopenie po +30 dniu po przeszczepie (ponownie zbadane w analizie krwi obwodowej podczas badania przesiewowego):

    1. Liczba płytek krwi <20 000/ µL (obowiązkowo)
    2. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <1000/µl
    3. Hemoglobina <100 g/l
  4. Obecność chimeryzmu dawcy >90% podczas wizyty przesiewowej
  5. Status Karnofsky'ego ≥90% (ocenę Karnofsky'ego należy przeprowadzić w ciągu 7 dni przed 1. dniem)

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (kobiety karmiące).
  2. Dowody na aktywną ostrą lub przewlekłą chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
  3. Dowody jakiejkolwiek aktywnej złośliwości.
  4. Osoby, u których podczas wizyty przesiewowej stwierdzono obecność wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg).
  5. Nieprawidłowość cytogenetyczna w chromosomie 7 obecna przed allo-HSC.

  6. Dowód jakiejkolwiek nieprawidłowości klonalnej w badaniu cytogenetycznym (w analizie szpiku kostnego).

    • Lokalna konwencjonalna ocena cytogenetyczna po przeszczepie powinna być dostępna w ciągu 8 tygodni przed 1. dniem.
    • Jeśli cytogenetyka nie jest wartościowa, tj. nie wykazuje metafaz, dopuszcza się FISH w kierunku najczęstszych nieprawidłowości związanych z MDS, w tym chromosomu 7.

    W konsekwencji pacjenci z suchą aspiracją szpiku kostnego NIE kwalifikują się do badania.

  7. Dowody na zajęcie szpiku kostnego lub progresję choroby podstawowej ocenione za pomocą odpowiednich metod w każdym przypadku.
  8. Dowody mikroangiopatii zakrzepowej.
  9. Dowody na możliwe przyczyny cytopenii inne niż PGF (czynne infekcje, leki mielotoksyczne, hipersplenizm…).
  10. Wcześniejsze stosowanie jakichkolwiek agonistów receptora trombopoetyny (TPO-R) dla PGF.
  11. Poziomy AST lub ALT >3 x GGN.
  12. Stężenie kreatyniny ≥1,5 x GGN.
  13. Stężenie bilirubiny całkowitej ≥1,5 x GGN.
  14. Wcześniejsze zdarzenie zakrzepowo-zatorowe (inne niż zakrzepica kończyny górnej związana z linią)
  15. Nadwrażliwość na eltrombopag lub jego składniki.

  16. Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG w wywiadzie lub aktualne rozpoznanie choroby serca wskazujące na znaczne ryzyko bezpieczeństwa uczestników badania, takie jak niekontrolowana lub istotna choroba serca lub upośledzenie czynności serca, w tym którekolwiek z poniższych:

    1. . Skorygowany odstęp QTc > 450 ms (mężczyźni), > 460 ms (kobiety) przy użyciu poprawki Fredericia (QTcF) na przesiewowym EKG
    2. . Zawał mięśnia sercowego
    3. . Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca
    4. . Niestabilna dławica piersiowa
    5. . Wrodzony zespół długiego QT.
  17. Podanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, poprzedzających pierwszą dawkę badanego leku.
  18. Pacjent z marskością wątroby.
  19. Czynniki ryzyka Torsade de Pointes, w tym nieskorygowana hipokaliemia lub hipomagnezemia.
  20. Osoby z jakimikolwiek poważnymi i/lub niestabilnymi wcześniej istniejącymi zaburzeniami medycznymi, psychiatrycznymi lub innymi stanami, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo pacjenta, uzyskanie świadomej zgody lub przestrzeganie procedur badania według uznania badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eltrombopag
Pacjenci otrzymywali eltrombopag doustnie raz na dobę przez okres do 36 tygodni.
Lek: Eltrombopag
Eltrombopag był dostarczany w postaci tabletek powlekanych 50 mg lub 25 mg do podawania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej w ciągu 16 tygodni po rozpoczęciu leczenia eltrombopagiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 16 tygodnia
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy spełnili kryteria odpowiedzi całkowitej (CR) lub odpowiedzi częściowej (PR) do 16. tygodnia. PR zdefiniowano, gdy którykolwiek z poniższych parametrów: liczba płytek krwi ≥ 20 000/mikrolitr (µl) (przy niezależności od transfuzji płytek krwi), bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥ 1000/µl (kiedy ANC przed leczeniem wynosiła < 1000/µl) i/lub hemoglobina ( Hb) ≥100 gram(g)/litr(L) (kiedy Hb przed leczeniem wynosiło <100g/L) (przy niezależności transfuzji czerwonych krwinek), potwierdzone dwoma badaniami krwi w odstępie minimum 7 dni. CR zdefiniowano, gdy wszystkie poniższe kryteria: liczba płytek krwi ≥100 000/μL, ANC ≥1500/μL (gdy ANC przed leczeniem wynosiło <1000/μL) i Hb ≥110 g/L (gdy Hb przed leczeniem wynosiło <100 g/L), zostały potwierdzone w dwóch badaniach krwi oddzielonych minimum 7 dniami. Uczestników, którzy przerwali leczenie przed 16. tygodniem, uznawano za odpowiadających, jeśli w ostatniej ocenie mieli PR lub CR. 95% przedział ufności (CI) był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Wartość wyjściowa do 16 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź w linii neutrofili
Ramy czasowe: Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź (częściowa lub całkowita) w linii neutrofilów. Częściową odpowiedź w linii neutrofili zdefiniowano jako bezwzględną liczbę neutrofilów (ANC) ≥1000/µl (kiedy ANC przed leczeniem wynosiła <1000/µl) potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. Całkowitą odpowiedź w linii neutrofilów zdefiniowano jako ANC ≥ 1500/µl (kiedy ANC przed leczeniem wynosiło <1000/µl) potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona
Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź w linii płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź (częściowa lub całkowita) w linii płytek krwi. Częściową odpowiedź w linii płytek krwi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥20 000/µl (z niezależnością od transfuzji płytek krwi) potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. Całkowitą odpowiedź w linii płytek krwi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥ 100 000/µl potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź w linii hemoglobiny
Ramy czasowe: Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź (częściowa lub całkowita) w linii hemoglobiny (Hb). Częściową odpowiedź w linii Hb zdefiniowano jako Hb ≥100 g/l (kiedy Hb przed leczeniem wynosiło <100 g/l) (przy niezależności transfuzji czerwonych krwinek), potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. Całkowitą odpowiedź w linii Hb zdefiniowano jako Hb ≥ 110 g/l (kiedy Hb przed leczeniem wynosiło <100 g/l) potwierdzoną w dwóch kolejnych badaniach krwi w odstępie co najmniej 7 dni. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Tydzień 16, 20, 24, 30 i 36
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej w 24. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i 36
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy spełnili kryteria odpowiedzi całkowitej (CR) lub odpowiedzi częściowej (PR) po 24 i 36 tygodniach od rozpoczęcia leczenia eltrombopagiem. PR zdefiniowano, gdy którykolwiek z poniższych parametrów: liczba płytek krwi ≥20 000/mikrolitr (µl) (przy niezależności od transfuzji płytek krwi), bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥1000/µl (kiedy ANC przed leczeniem wynosiła <1000/µl) i/lub hemoglobina ( Hb) ≥100 gramów (g)/litr (L) (kiedy Hb przed leczeniem wynosiło <100g/L) (przy niezależności transfuzji czerwonych krwinek), potwierdzone dwoma badaniami krwi w odstępie minimum 7 dni. CR zdefiniowano, gdy wszystkie trzy z poniższych kryteriów: liczba płytek krwi ≥100 000/μL, ANC ≥1500/μL (kiedy ANC przed leczeniem wynosiła <1000/μL) i Hb ≥110 g/L (kiedy Hb przed leczeniem wynosiła <100 g/L), potwierdzone w dwóch badaniach krwi w odstępie minimum 7 dni. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Tydzień 24 i 36
Odsetek uczestników, którzy wcześniej byli zależni od transfuzji płytek krwi i nie wymagali już transfuzji płytek krwi po rozpoczęciu leczenia eltrombopagiem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Odsetek uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną transfuzję płytek krwi przed rozpoczęciem leczenia i którzy nie wymagali już transfuzji płytek krwi przed i po pierwszych 16 tygodniach leczenia. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Odsetek uczestników, którzy wcześniej byli zależni od transfuzji czerwonych krwinek i nie potrzebowali już transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Odsetek uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną transfuzję czerwonych krwinek przed rozpoczęciem leczenia i którzy nie potrzebowali już transfuzji czerwonych krwinek przed i po pierwszych 16 tygodniach leczenia. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Czas trwania niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Czas trwania niezależności od transfuzji definiowany jako okres, w którym uczestnicy nie otrzymali żadnych transfuzji płytek krwi ani czerwonych krwinek w okresie leczenia
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia, oceniany do 36 tygodni
Odsetek uczestników, którzy przerwali lub ograniczyli stosowanie jednoczesnej terapii erytropoetyną (EPO)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do jego zakończenia, oceniane do 36. tygodnia
Odsetek uczestników, którzy przerwali lub zmniejszyli o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową stosowanie jednoczesnej terapii EPO podczas przyjmowania eltrombopagu. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Od rozpoczęcia leczenia do jego zakończenia, oceniane do 36. tygodnia
Odsetek uczestników, którzy przerwali lub ograniczyli stosowanie jednoczesnego leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do jego zakończenia, oceniane do 36. tygodnia
Odsetek uczestników, którzy przerwali lub zmniejszyli o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową stosowanie jednoczesnego leczenia G-CSF podczas przyjmowania eltrombopagu. 95% CI był dokładnym dwumianowym CI obliczonym na podstawie metody Cloppera-Pearsona.
Od rozpoczęcia leczenia do jego zakończenia, oceniane do 36. tygodnia
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do daty śmierci, szacowanej do 40 tygodni
OS zdefiniowany jako czas od daty włączenia do daty śmierci z dowolnej przyczyny obliczono za pomocą szacunków Kaplana-Meiera. Wszyscy pacjenci, którzy przerwali udział w badaniu, niezależnie od przyczyny przerwania, byli obserwowani pod kątem przeżycia, chyba że wycofali zgodę, zmarli lub utracili możliwość obserwacji, w którym to przypadku cenzurowano przy ostatnim kontakcie.
Od rozpoczęcia leczenia do daty śmierci, szacowanej do 40 tygodni
Całkowity współczynnik przeżycia w 24 i 36 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i 36
Całkowity współczynnik przeżycia zdefiniowany jako szacunkowy odsetek uczestników, którzy przeżyli 24 i 36 tygodni. Wszystkich pacjentów, którzy przerwali udział w badaniu, niezależnie od przyczyny przerwania, obserwowano pod kątem przeżycia w 24. i 36. tygodniu, chyba że wycofali swoją zgodę, zmarli lub utracili możliwość obserwacji, w którym to przypadku cenzurowano przy ostatnim kontakcie.
Tydzień 24 i 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CETB115EES03
  • 2018-001129-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj