Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus potilailla, joilla on huono siirteen toiminta (ELTION)

tiistai 27. helmikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

ELTION-tutkimus – Monikeskus avoin interventiotutkimus eltrombopagista potilailla, joilla on huono siirteen toiminta allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen

Tämän vaiheen II avoimen, yksihaaraisen 36 viikkoa kestäneen kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida eltrombopagin vaikutusta potilailla, joilla on huono siirteen toiminta (PGF) allogeenis-hematopoieettisten kantasolujen siirron (allo-HSCT) jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida eltrombopagin tehoa hematologiseen hematologiseen kokonaisvasteeseen (osittaiseen ja täydelliseen) verihiutale-, hemoglobiini- ja neutrofiilimäärän perusteella 16 viikon kuluttua eltrombopagin käytön aloittamisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Espanja, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Espanja, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Espanja, 20080
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Espanja, 36212
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 100 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan on kyettävä ymmärtämään tutkijaa ja kommunikoimaan hänen kanssaan ja noudatettava tutkimuksen vaatimuksia, ja hänen on toimitettava kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake ennen tutkimuksen suorittamista.
  2. Naispotilaiden miehet ≥ 18-vuotiaat

  3. Potilaat, joilla on diagnosoitu primaarinen tai sekundaarinen huono siirteen toiminta (PGF), joka määritellään kahdeksi tai useammaksi sytopeniaksi vuorokauden +30 jälkeen elinsiirron jälkeen (uudelleen testattu perifeerisen veren analyysissä seulonnan yhteydessä):

    1. Verihiutalemäärä <20 000/µL (pakollinen)
    2. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1 000/µL
    3. Hemoglobiini <100 g/l
  4. Luovuttajakimerismin esiintyminen >90 % seulontakäynnillä
  5. Karnofskyn tila ≥90 % (Karnofsky-arviointi on suoritettava 7 päivän sisällä ennen päivää 1)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät naiset).
  2. Todisteet aktiivisesta akuutista tai kroonisesta graft versus host -taudista (GVHD).
  3. Todisteet kaikista aktiivisesta pahanlaatuisuudesta.
  4. Koehenkilöt, jotka ovat ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C -virus (HCV), hepatiitti B pinta-antigeeni (HBsAg) positiivisia seulontakäynnillä.
  5. Sytogeneettinen poikkeavuus kromosomissa 7 ennen allo-HSC:tä.

  6. Todisteet kaikista klonaalisista poikkeavuuksista sytogenetiikassa (luuydinanalyysissä).

    • Paikallisen transplantaation jälkeisen perinteisen sytogeneettisen arvioinnin pitäisi olla saatavilla 8 viikon sisällä ennen päivää 1.
    • Jos sytogenetiikka ei ole arvokasta, eli se ei osoita metafaaseja, FISH MDS:ään liittyville yleisimmille poikkeavuuksille, mukaan lukien kromosomi 7, hyväksytään.

    Tästä johtuen potilaat, joilla on kuivan luuytimen aspiraatio, EIVÄT ole kelvollisia.

  7. Todisteet luuytimen vaikutuksesta tai perussairauden etenemisestä arvioituna soveltuvilla menetelmillä kussakin tapauksessa.
  8. Todisteet tromboottisesta mikroangiopatiasta.
  9. Todisteet sytopenian mahdollisista syistä muista syistä kuin PGF:stä (aktiiviset infektiot, myelotoksiset lääkkeet, hypersplenismi…).
  10. Minkä tahansa trombopoietiinireseptorin (TPO-R) agonistien aikaisempi käyttö PGF:lle.
  11. AST- tai ALT-arvot >3 x ULN.
  12. Kreatiniinitaso ≥1,5 x ULN.
  13. Kokonaisbilirubiinitaso ≥1,5 x ULN.
  14. Aiempi tromboembolinen tapahtuma (muu kuin linjaan liittyvä yläraajojen tromboosi)
  15. Yliherkkyys eltrombopagille tai sen aineosille.

  16. Kliinisesti merkittävä EKG-poikkeamahistoria tai nykyinen sydänsairausdiagnoosi, joka viittaa merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville koehenkilöille, kuten hallitsematon tai merkittävä sydänsairaus tai sydämen vajaatoiminta, mukaan lukien jokin seuraavista:

    1. . Korjattu QTc > 450 ms (mieshenkilöt), > 460 ms (naiset) käyttämällä Fredericia-korjausta (QTcF) seulonta-EKG:ssä
    2. . Sydäninfarkti
    3. . Hallitsematon sydämen vajaatoiminta
    4. . Epästabiili angina
    5. . Synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä.
  17. Tutkimuslääkkeen antaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
  18. Potilas, jolla on maksakirroosi.
  19. Torsade de Pointesin riskitekijät, mukaan lukien korjaamaton hypokalemia tai hypomagnesemia.
  20. Koehenkilöt, joilla on jokin vakava ja/tai epävakaa olemassa oleva lääketieteellinen, psykiatrinen häiriö tai muu sairaus, joka voisi häiritä potilaan turvallisuutta, saada tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusmenettelyjä tutkijan harkinnan mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eltrombopag
Potilaat saivat eltrombopagia suun kautta kerran päivässä 36 viikon ajan.
Lääke: Eltrombopag
Eltrombopagia toimitettiin 50 mg tai 25 mg kalvopäällysteisinä tabletteina oraaliseen käyttöön

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologinen vastenopeus 16 viikkoa Eltrombopagin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Hematologinen vasteprosentti määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka täyttivät joko täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) kriteerit viikkoon 16 mennessä. PR määritettiin, kun jokin seuraavista: Verihiutaleiden määrä ≥ 20000/mikrolitra (μL) (riippumaton verihiutaleiden siirrosta), absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1000/μL (kun hoitoa edeltävä ANC oli <1000/μl) ja/tai hemoglobiini ( Hb) ≥100 grammaa(g)/litra(L) (kun esikäsittelyn Hb oli <100g/l) (riippumaton punasolujen siirrosta), vahvistettiin kahdessa verikokeessa, joiden välillä on vähintään 7 päivää. CR määritettiin, kun kaikki seuraavat: verihiutaleiden määrä ≥100000/μL, ANC ≥1500/μL (kun esikäsittelyn ANC oli <1000/μL) ja Hb ≥110 g/l (kun esikäsittelyn Hb oli <100g/l), vahvistettiin. kahdessa verikokeessa vähintään 7 päivän välein. Osallistujat, jotka lopettivat ennen viikkoa 16, katsottiin vastaajiksi, jos heillä oli viimeisessä arvioinnissa PR tai CR. 95 %:n luottamusväli (CI) oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Perustaso viikkoon 16 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saivat vastauksen neutrofiililinjassa
Aikaikkuna: Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli (osittainen tai täydellinen) vastaus neutrofiilien sukupuussa. Osittainen vaste neutrofiililinjassa määriteltiin absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) ≥1000/µL (kun hoitoa edeltävä ANC oli <1000/µl), joka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. Täydellinen vaste neutrofiililinjassa määriteltiin ANC:ksi ≥ 1500/µL (kun hoitoa edeltävä ANC oli < 1000/µl), joka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään
Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saivat vastauksen verihiutaleperheessä
Aikaikkuna: Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli (osittainen tai täydellinen) vastaus verihiutaleiden sukupuussa. Osittainen vaste verihiutalelinjassa määriteltiin verihiutaleiden määräksi ≥ 20 000/µL (jossa verihiutaleiden siirto oli riippumaton), joka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. Täydellinen vaste verihiutalelinjassa määriteltiin verihiutaleiden määräksi ≥ 100 000/µL, joka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat vasteen hemoglobiinilinjassa
Aikaikkuna: Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli (osittainen tai täydellinen) vaste hemoglobiinin (Hb) linjassa. Osittainen vaste Hb-linjassa määriteltiin Hb:ksi ≥ 100 g/l (kun esikäsittelyn Hb oli <100 g/l) (punasolujen siirrosta riippumaton), vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. Täydellinen vaste Hb-linjassa määriteltiin arvoksi Hb ≥ 110 g/l (kun esikäsittelyn Hb oli < 100 g/l), joka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä verikokeessa, joiden välillä oli vähintään 7 päivää. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Viikot 16, 20, 24, 30 ja 36
Hematologinen vasteprosentti viikoilla 24 ja 36
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 36
Hematologinen vasteprosentti määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka täyttivät joko täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) kriteerit 24 viikon ja 36 viikon kuluttua eltrombopagin aloittamisesta. PR määritettiin, kun jokin seuraavista: Verihiutaleiden määrä ≥20000/mikrolitra (μL) (riippumaton verihiutaleiden siirrosta), absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1000/μL (kun hoitoa edeltävä ANC oli <1000/μl) ja/tai hemoglobiini ( Hb) ≥100 grammaa (g)/litra (L) (kun esikäsittelyn Hb oli <100 g/l) (kun punasolujen siirto oli riippumaton), vahvistettiin kahdessa verikokeessa, joiden välillä on vähintään 7 päivää. CR määritettiin, kun kaikki kolme seuraavista: verihiutaleiden määrä ≥100000/μL, ANC ≥1500/μL (kun esikäsittelyn ANC oli <1000/μL) ja Hb ≥110 g/l (kun esikäsittelyn Hb oli <100g/l), vahvistettiin kahdessa verikokeessa, joiden välillä on vähintään 7 päivää. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Viikot 24 ja 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat aiemmin riippuvaisia ​​verihiutaleiden siirrosta eivätkä enää tarvinneet verihiutaleiden siirtoa Eltrombopagin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saivat vähintään yhden verihiutaleiden siirron ennen hoidon aloittamista ja jotka eivät enää tarvinneet verihiutaleiden siirtoa ennen ja jälkeen ensimmäisten 16 hoitoviikon. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat aiemmin riippuvaisia ​​punasolujen siirrosta eivätkä enää vaatineet punasolusiirtoa
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat vähintään yhden punasolusiirron ennen hoidon aloittamista ja jotka eivät enää tarvinneet punasolujen siirtoa ennen ja jälkeen ensimmäisten 16 hoitoviikon. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Verensiirrosta riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Verensiirron riippumattomuuden kesto määritellään ajanjaksoksi, jolloin osallistujat eivät saaneet verihiutaleiden tai punasolujen siirtoja hoitojakson aikana
Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna enintään 36 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka lopettivat tai vähensivät samanaikaisen erytropoietiinihoidon (EPO) käyttöä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna viikkoon 36 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka keskeyttivät tai vähensivät ≥ 50 % lähtötasosta samanaikaisen EPO-hoidon käyttöä eltrombopagia saaessaan. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna viikkoon 36 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka lopettivat tai vähensivät samanaikaisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) hoidon käyttöä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna viikkoon 36 asti
Prosenttiosuus osallistujista, jotka keskeyttivät tai vähensivät ≥ 50 % lähtötasosta samanaikaisen G-CSF-hoidon käyttöä eltrombopagia saaessaan. 95 % CI oli binomiaalinen tarkka CI, joka perustui Clopper-Pearsonin menetelmään.
Hoidon alusta hoidon loppuun, arvioituna viikkoon 36 asti
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta kuolemaan asti, arvioituna enintään 40 viikkoa
Käyttöjärjestelmä, joka on määritelty ajanjaksoksi sisällyttämispäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, laskettiin käyttämällä Kaplan-Meier-estimaattia. Kaikkia tutkimuksesta keskeyttäneitä potilaita seurattiin keskeyttämisen syystä riippumatta selviytymistä varten, elleivät he peruuttaneet suostumustaan, kuolleet tai jääneet seurantaan, jolloin ne sensuroitiin viimeisellä kontaktilla.
Hoidon aloittamisesta kuolemaan asti, arvioituna enintään 40 viikkoa
Kokonaiseloonjäämisprosentti 24 ja 36 viikolla
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 36
Kokonaiseloonjäämisprosentti, joka määritellään prosenttiosuudella osallistujista, jotka olivat elossa 24 ja 36 viikon kohdalla. Kaikkia tutkimuksen keskeyttäneitä potilaita seurattiin keskeyttämisen syystä riippumatta eloonjäämisen suhteen viikoilla 24 ja 36, ​​elleivät he peruneet suostumustaan, kuolleet tai jääneet seurantaan, jolloin ne sensuroitiin viimeisellä yhteydenotolla.
Viikot 24 ja 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CETB115EES03
  • 2018-001129-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Huono siirteen toiminta

Kliiniset tutkimukset Eltrombopag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa