Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Eltrombopag hos patienter med dårlig graftfunktion (ELTION)

27. februar 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

ELTION-undersøgelsen - Et multicenter åbent interventionsstudie af Eltrombopag hos patienter med dårlig graftfunktion efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Formålet med dette fase II åbne, enkeltarmede 36-ugers kliniske forsøg er at evaluere effekten af ​​eltrombopag hos patienter med dårlig graftfunktion (PGF) efter allogen-hæmatopoietiske stamcelletransplantation (allo-HSCT).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​eltrombopag til dårlig graftfunktion på det overordnede hæmatologiske respons (delvis og fuldstændig), som bestemt ved blodplade-, hæmoglobin- og neutrofiltal 16 uger efter påbegyndelse af eltrombopag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanien, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanien, 20080
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanien, 36212
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten skal være i stand til at forstå og kommunikere med investigatoren og overholde kravene i undersøgelsen og skal fremlægge en skriftlig, underskrevet og dateret informeret samtykkeformular, før en undersøgelsesvurdering udføres.
  2. Mandlige af kvindelige patienter ≥ 18 år

  3. Patienter diagnosticeret med primær eller sekundær dårlig graftfunktion (PGF) defineret som to eller flere cytopenier efter dag +30 efter transplantation (gentestet i en perifer blodanalyse ved screening):

    1. Blodpladeantal <20.000/µL (obligatorisk)
    2. Absolut neutrofiltal (ANC) <1.000/µL
    3. Hæmoglobin <100 g/L
  4. Tilstedeværelse af donorkimerisme >90 % i screeningsbesøg
  5. Karnofsky-status ≥90 % (Karnofsky-vurdering skal udføres inden for 7 dage før dag 1)

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide eller ammende (ammende kvinder).
  2. Bevis på aktiv akut eller kronisk graft versus host sygdom (GVHD).
  3. Bevis for enhver aktiv malignitet.
  4. Forsøgspersoner, der er humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) positive i screening besøger.
  5. Cytogenetisk abnormitet i kromosom 7 til stede før allo-HSC.

  6. Beviser for enhver klonal abnormitet på cytogenetik (i knoglemarvsanalyse).

    • En lokal post-transplantation konventionel cytogenetisk vurdering bør være tilgængelig inden for 8 uger før dag 1.
    • Hvis cytogenetikken ikke er værdifuld, dvs. den ikke viser metafaser, accepteres en FISH for MDS-relaterede mest hyppige abnormiteter inklusive kromosom 7.

    Som en konsekvens heraf er patienter med tør knoglemarvsaspiration IKKE kvalificerede.

  7. Bevis på knoglemarvsinvolvering eller progression af den underliggende sygdom vurderet ved de anvendelige metoder i hvert enkelt tilfælde.
  8. Bevis på trombotisk mikroangiopati.
  9. Bevis på mulige årsager til cytopeni andre end PGF (aktive infektioner, myelotoksiske lægemidler, hypersplenisme ...).
  10. Forudgående brug af trombopoietinreceptor (TPO-R) agonister for PGF.
  11. AST- eller ALAT-niveauer >3 x ULN.
  12. Kreatininniveau ≥1,5 x ULN.
  13. Totalt bilirubinniveau ≥1,5 x ULN.
  14. Tidligere tromboembolisk hændelse (bortset fra linie-relateret trombose i øvre ekstremiteter)
  15. Overfølsomhed over for eltrombopag eller dets komponenter.

  16. Klinisk signifikant EKG-abnormalitetshistorie eller aktuel diagnose af hjertesygdom, der indikerer signifikant risiko for sikkerhed for forsøgspersoner, der deltager i undersøgelsen, såsom ukontrolleret eller signifikant hjertesygdom eller nedsat hjertefunktion, herunder en af ​​følgende:

    1. . Korrigeret QTc > 450 msek (mandlige forsøgspersoner), > 460 msek (kvindelige forsøgspersoner) ved hjælp af Fredericia-korrektion (QTcF) på screenings-EKG'et
    2. . Myokardieinfarkt
    3. . Ukontrolleret kongestiv hjertesvigt
    4. . Ustabil angina
    5. . Medfødt langt QT-syndrom.
  17. Administration af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, forud for den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  18. Patient med levercirrhose.
  19. Risikofaktorer for Torsade de Pointes, herunder ukorrigeret hypokaliæmi eller hypomagnesæmi.
  20. Forsøgspersoner med alvorlige og/eller ustabile allerede eksisterende medicinske, psykiatriske lidelser eller andre tilstande, der kan forstyrre patientens sikkerhed, opnå informeret samtykke eller overholdelse af undersøgelsesprocedurerne i henhold til efterforskerens skøn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eltrombopag
Patienterne fik eltrombopag oralt én gang dagligt i op til 36 uger.
Medicin: Eltrombopag
Eltrombopag blev leveret som 50 mg eller 25 mg filmovertrukne tabletter til oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk responsrate med 16 uger efter initiering af Eltrombopag
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Hæmatologisk responsrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, der opfyldte kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) i uge 16. PR blev defineret, når et af følgende: Trombocyttal ≥ 20.000/mikroliter (μL) (med blodpladetransfusionsuafhængighed), absolut neutrofiltal (ANC) ≥1000/μL (når ANC forbehandling var <1000/μL) og/eller hæmoglobin ( Hb) ≥100 gram(g)/liter(L) (når forbehandlings-Hb var <100g/L) (med røde blodlegemers transfusionsuafhængighed), bekræftet i to blodprøver adskilt i minimum 7 dage. CR blev defineret, når alle følgende: trombocyttal ≥100000/μL, ANC ≥1500/μL (når forbehandling ANC var <1000/μL) og Hb ≥110 g/L (når forbehandling Hb var <100g/L), bekræftet i to blodprøver adskilt minimum 7 dage. Deltagere, der stoppede før uge 16, blev betragtet som respondere, hvis de i den sidste evaluering havde PR eller CR. 95 % konfidensintervallet (CI) var det binomiale eksakte CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Baseline op til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der havde et svar i den neutrofile linje
Tidsramme: Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Procentdel af deltagere, der havde en respons (delvis eller fuldstændig) i den neutrofile linje. Et delvist respons i neutrofillinjen blev defineret som absolut neutrofiltal (ANC) ≥1000/µL (når forbehandlings-ANC var <1000/µL) bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. Et fuldstændigt respons i den neutrofile afstamning blev defineret som ANC ≥ 1500/µL (når forbehandlings-ANC var <1000/µL) bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden
Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Procentdel af deltagere, der havde et svar i blodpladelinjen
Tidsramme: Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Procentdel af deltagere, der havde et svar (delvis eller fuldstændigt) i blodpladeafstamningen. Et delvist respons i blodpladeafstamningen blev defineret som trombocyttal ≥20.000/µL (med blodpladetransfusionsuafhængighed) bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. Et fuldstændigt respons i blodpladeafstamningen blev defineret som trombocyttal ≥ 100.000/µL bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Procentdel af deltagere, der havde et svar i hæmoglobinlinjen
Tidsramme: Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Procentdel af deltagere, der havde en respons (delvis eller fuldstændig) i hæmoglobin-(Hb)-linjen. En delvis respons i Hb-linjen blev defineret som Hb ≥100 g/L (når forbehandlings-Hb var <100 g/L) (med RBC-transfusionsuafhængighed), bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. Et fuldstændigt respons i Hb-linjen blev defineret som Hb≥ 110 g/L (når forbehandlings-Hb var <100 g/L) bekræftet i to på hinanden følgende blodprøver adskilt i minimum 7 dage. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Uge 16, 20, 24, 30 og 36
Hæmatologisk responsrate i uge 24 og 36
Tidsramme: Uge 24 og 36
Hæmatologisk responsrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, der opfyldte kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) 24 uger og 36 uger efter påbegyndelse af eltrombopag. PR blev defineret, når en af ​​følgende: Trombocyttal ≥20.000/mikroliter (μL) (med blodpladetransfusionsuafhængighed), absolut neutrofiltal (ANC) ≥1000/μL (når forbehandling ANC var <1000/μL) og/eller hæmoglobin ( Hb) ≥100 gram (g)/liter (L) (når forbehandlings-Hb var <100g/L) (med røde blodlegemers transfusionsuafhængighed), bekræftet i to blodprøver adskilt i minimum 7 dage. CR blev defineret, når alle tre af følgende: trombocyttal ≥100000/μL, ANC ≥1500/μL (når forbehandlings-ANC var <1000/μL) og Hb ≥110 g/L (når forbehandlings-Hb var <100g/L), bekræftet i to blodprøver adskilt minimum 7 dage. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Uge 24 og 36
Procentdel af deltagere, der tidligere var trombocyttransfusionsafhængige og ikke længere krævede blodpladetransfusioner efter påbegyndelse af Eltrombopag
Tidsramme: Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Procentdel af deltagere, der modtog mindst én blodpladetransfusion før behandlingsstart, og som ikke længere havde behov for blodpladetransfusion før og efter de første 16 ugers behandling. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Procentdel af deltagere, der tidligere var transfusionsafhængige af røde blodlegemer og ikke længere krævede transfusion af røde blodlegemer
Tidsramme: Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Procentdel af deltagere, der modtog mindst én transfusion af røde blodlegemer før behandlingsstart, og som ikke længere havde behov for transfusion af røde blodlegemer før og efter de første 16 ugers behandling. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Varighed af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Varighed af transfusionsuafhængighed defineret som den periode, hvor deltagerne ikke modtog nogen blodplade- eller røde blodlegemetransfusioner i behandlingsperioden
Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til 36 uger
Procentdel af deltagere, der afbrød eller reducerede brugen af ​​samtidig erythropoietin (EPO) terapi
Tidsramme: Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til uge 36
Procentdel af deltagere, der afbrød eller reducerede med ≥50 % fra baseline brugen af ​​samtidig EPO-behandling, mens de fik eltrombopag. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til uge 36
Procentdel af deltagere, der afbrød eller reducerede brugen af ​​samtidig granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) terapi
Tidsramme: Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til uge 36
Procentdel af deltagere, der afbrød eller reducerede med ≥50 % fra baseline brugen af ​​samtidig G-CSF-behandling, mens de fik eltrombopag. 95 % CI var den binomiale nøjagtige CI baseret på Clopper-Pearson-metoden.
Fra start af behandling til afslutning af behandling, vurderet op til uge 36
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til dødsdato, vurderet op til 40 uger
OS defineret som tiden fra optagelsesdatoen til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag blev beregnet ved hjælp af Kaplan-Meier estimeret. Alle patienter, der afbrød undersøgelsen, uanset årsagen til afbrydelsen, blev fulgt for overlevelse, medmindre de trak deres samtykke tilbage, døde eller mistede opfølgningen, i hvilket tilfælde de blev censureret ved sidste kontakt.
Fra behandlingsstart til dødsdato, vurderet op til 40 uger
Samlet overlevelsesrate ved 24 og 36 uger
Tidsramme: Uge 24 og 36
Samlet overlevelsesrate defineret som rateestimatet af procentdelen af ​​deltagere, der var i live efter 24 og 36 uger. Alle patienter, der afbrød studiet, uanset årsagen til afbrydelsen, blev fulgt for overlevelse i uge 24 og 36, medmindre de trak deres samtykke tilbage, døde eller mistede opfølgningen, i hvilket tilfælde de blev censureret ved sidste kontakt.
Uge 24 og 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

3. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

24. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • CETB115EES03
  • 2018-001129-15 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dårlig graftfunktion

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner