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Studio dell'efficacia e della sicurezza di Eltrombopag in pazienti con scarsa funzionalità del trapianto (ELTION)

27 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Lo studio ELTION - Uno studio interventistico multicentrico in aperto su eltrombopag in pazienti con scarsa funzionalità dell'innesto dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Lo scopo di questo studio clinico di fase II in aperto, a braccio singolo della durata di 36 settimane è valutare l'effetto di eltrombopag in pazienti con scarsa funzionalità del trapianto (PGF) dopo trapianto di cellule staminali allogeniche-ematopoietiche (allo-HSCT).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di eltrombopag per la scarsa funzionalità del trapianto sulla risposta ematologica complessiva (parziale e completa), determinata dalla conta piastrinica, dell'emoglobina e dei neutrofili entro 16 settimane dall'inizio di eltrombopag.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spagna, 20080
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spagna, 36212
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente deve essere in grado di comprendere e comunicare con lo sperimentatore e rispettare i requisiti dello studio e deve fornire un modulo di consenso informato scritto, firmato e datato prima che venga eseguita qualsiasi valutazione dello studio
  2. Maschi di pazienti di sesso femminile di età ≥ 18 anni

  3. Pazienti con diagnosi di scarsa funzionalità del trapianto (PGF) primaria o secondaria definita come due o più citopenie dopo il giorno +30 post-trapianto (riesaminati in un'analisi del sangue periferico allo screening):

    1. Conta piastrinica <20.000/ µL (obbligatorio)
    2. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <1.000/µL
    3. Emoglobina <100 g/L
  4. Presenza di chimerismo del donatore >90% alla visita di screening
  5. Stato di Karnofsky ≥90% (la valutazione di Karnofsky deve essere eseguita entro 7 giorni prima del giorno 1)

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza o allattamento (donne che allattano).
  2. Evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite acuta o cronica attiva (GVHD).
  3. Evidenza di qualsiasi tumore maligno attivo.
  4. Soggetti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), al virus dell'epatite C (HCV), all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) alla visita di screening.
  5. Anomalia citogenetica nel cromosoma 7 presente prima dell'allo-HSC.

  6. Evidenza di qualsiasi anomalia clonale sulla citogenetica (nell'analisi del midollo osseo).

    • Una valutazione citogenetica convenzionale post-trapianto locale dovrebbe essere disponibile entro 8 settimane prima del giorno 1.
    • Se la citogenetica non è valida, cioè non mostra metafasi, viene accettata una FISH per le anomalie più frequenti correlate a MDS, incluso il cromosoma 7.

    Di conseguenza, i pazienti con prelievo midollare a secco NON sono ammissibili.

  7. Evidenza di coinvolgimento del midollo osseo o progressione della malattia di base valutata con i metodi applicabili in ciascun caso.
  8. Evidenza di microangiopatia trombotica.
  9. Evidenza di possibili cause di citopenia diverse dal PGF (infezioni attive, farmaci mielotossici, ipersplenismo…).
  10. Uso precedente di qualsiasi agonista del recettore della trombopoietina (TPO-R) per PGF.
  11. Livelli di AST o ALT >3 x ULN.
  12. Livello di creatinina ≥1,5 x ULN.
  13. Livello di bilirubina totale ≥1,5 x ULN.
  14. Pregresso evento tromboembolico (diverso dalla trombosi dell'arto superiore correlata alla linea)
  15. Ipersensibilità a eltrombopag o ai suoi componenti.

  16. Storia di anomalie ECG clinicamente significative o diagnosi attuale di malattia cardiaca che indica un rischio significativo di sicurezza per i soggetti che partecipano allo studio come malattia cardiaca non controllata o significativa o funzione cardiaca compromessa, incluso uno dei seguenti:

    1. . QTc corretto > 450 msec (soggetti di sesso maschile), > 460 msec (soggetti di sesso femminile) utilizzando la correzione Fredericia (QTcF) sull'ECG di screening
    2. . Infarto miocardico
    3. . Insufficienza cardiaca congestizia incontrollata
    4. . Angina instabile
    5. . Sindrome congenita del QT lungo.
  17. Somministrazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose del trattamento in studio.
  18. Paziente con cirrosi epatica.
  19. Fattori di rischio per Torsade de Pointes inclusa ipokaliemia o ipomagnesemia non corretta.
  20. - Soggetti con qualsiasi disturbo medico, psichiatrico preesistente grave e/o instabile o altre condizioni che potrebbero interferire con la sicurezza del paziente, ottenendo il consenso informato o il rispetto delle procedure dello studio a discrezione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
I pazienti hanno ricevuto eltrombopag per via orale una volta al giorno fino a 36 settimane.
Droga: Eltrombopag
Eltrombopag è stato fornito sotto forma di compresse rivestite con film da 50 mg o 25 mg per la somministrazione per uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta ematologica entro 16 settimane dall'inizio di Eltrombopag
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 16
Il tasso di risposta ematologica è stato definito come la percentuale di partecipanti che soddisfacevano i criteri di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) entro la settimana 16. La PR è stata definita quando uno qualsiasi dei seguenti parametri: conta piastrinica ≥ 20.000/microlitro (μL) (con indipendenza dalla trasfusione piastrinica), conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1.000/μL (quando ANC pretrattamento era <1.000/μL) e/o emoglobina ( Hb) ≥ 100 grammi (g)/litro (L) (quando l'Hb pretrattamento era < 100 g/L) (con indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi), confermato in due esami del sangue separati da un minimo di 7 giorni. La CR è stata definita quando tutti i seguenti parametri: conta piastrinica ≥ 100.000/μL, ANC ≥ 1.500/μL (quando ANC pretrattamento era <1.000/μL) e Hb ≥ 110 g/L (quando Hb pretrattamento era <100 g/L), confermati in due esami del sangue separati da un minimo di 7 giorni. I partecipanti che hanno interrotto il trattamento prima della settimana 16 sono stati considerati rispondenti se, nell'ultima valutazione, avevano PR o CR. L'intervallo di confidenza (IC) al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Riferimento fino alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta nella linea dei neutrofili
Lasso di tempo: Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta (parziale o completa) nella linea dei neutrofili. Una risposta parziale nella linea dei neutrofili è stata definita come conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1.000/μL (quando l'ANC pretrattamento era <1.000/μL) confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. Una risposta completa nella linea dei neutrofili è stata definita come ANC ≥ 1500/μL (quando l'ANC pretrattamento era <1000/μL) confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson
Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta nella linea piastrinica
Lasso di tempo: Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta (parziale o completa) nella linea piastrinica. Una risposta parziale nella linea piastrinica è stata definita come una conta piastrinica ≥ 20.000/μL (con indipendenza dalla trasfusione piastrinica) confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. Una risposta completa nella linea piastrinica è stata definita come una conta piastrinica ≥ 100.000/μL confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta nella linea dell'emoglobina
Lasso di tempo: Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta (parziale o completa) nella linea dell'emoglobina (Hb). Una risposta parziale nella linea dell'Hb è stata definita come Hb ≥ 100 g/L (quando l'Hb pretrattamento era < 100 g/L) (con indipendenza dalla trasfusione di RBC), confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. Una risposta completa nella linea dell’Hb è stata definita come Hb ≥ 110 g/L (quando l’Hb pretrattamento era < 100 g/L) confermata in due esami del sangue consecutivi separati da un minimo di 7 giorni. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Settimana 16, 20, 24, 30 e 36
Tasso di risposta ematologica alle settimane 24 e 36
Lasso di tempo: Settimana 24 e 36
Il tasso di risposta ematologica è stato definito come la percentuale di partecipanti che soddisfacevano i criteri di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) a 24 settimane e 36 settimane dopo l’inizio di eltrombopag. La PR è stata definita quando uno qualsiasi dei seguenti parametri: conta piastrinica ≥ 20.000/microlitro (μL) (con indipendenza dalla trasfusione piastrinica), conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1.000/μL (quando ANC pretrattamento era <1.000/μL) e/o emoglobina ( Hb) ≥ 100 grammi (g)/litro (L) (quando l'Hb pretrattamento era < 100 g/L) (con indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi), confermato in due esami del sangue separati da un minimo di 7 giorni. La CR è stata definita quando tutti e tre i seguenti parametri: conta piastrinica ≥ 100.000/μL, ANC ≥ 1.500/μL (quando ANC pretrattamento era <1.000/μL) e Hb ≥ 110 g/L (quando Hb pretrattamento era <100 g/L), confermato in due esami del sangue separati da un minimo di 7 giorni. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Settimana 24 e 36
Percentuale di partecipanti che erano precedentemente dipendenti dalle trasfusioni di piastrine e che non richiedevano più trasfusioni di piastrine dopo l'inizio di Eltrombopag
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto almeno una trasfusione di piastrine prima di iniziare il trattamento e che non hanno più avuto bisogno di trasfusioni di piastrine prima e dopo le prime 16 settimane di trattamento. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Percentuale di partecipanti che in precedenza erano dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi e non necessitavano più di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto almeno una trasfusione di globuli rossi prima di iniziare il trattamento e che non hanno più avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi prima e dopo le prime 16 settimane di trattamento. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni definita come il periodo di tempo in cui i partecipanti non hanno ricevuto trasfusioni di piastrine o globuli rossi durante il periodo di trattamento
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino a 36 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto o ridotto l'uso della terapia concomitante con eritropoietina (EPO)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino alla settimana 36
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto o ridotto di ≥50% rispetto al basale l'uso della terapia concomitante con EPO durante il trattamento con eltrombopag. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino alla settimana 36
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto o ridotto l'uso della terapia concomitante con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino alla settimana 36
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto o ridotto di ≥50% rispetto al basale l'uso della terapia concomitante con G-CSF durante il trattamento con eltrombopag. L'IC al 95% era l'IC binomiale esatto basato sul metodo Clopper-Pearson.
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento, valutato fino alla settimana 36
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla data della morte, valutata fino a 40 settimane
L'OS definita come il tempo dalla data di inclusione fino alla data di morte per qualsiasi causa è stata calcolata utilizzando la stima di Kaplan-Meier. Tutti i pazienti che hanno interrotto lo studio, indipendentemente dal motivo dell'interruzione, sono stati seguiti per la sopravvivenza, a meno che non abbiano ritirato il consenso, siano deceduti o siano stati persi al follow-up, nel qual caso sono stati censurati all'ultimo contatto.
Dall'inizio del trattamento fino alla data della morte, valutata fino a 40 settimane
Tasso di sopravvivenza globale a 24 e 36 settimane
Lasso di tempo: Settimana 24 e 36
Tasso di sopravvivenza globale definito come la stima del tasso della percentuale di partecipanti che erano vivi a 24 e 36 settimane. Tutti i pazienti che hanno interrotto lo studio, indipendentemente dal motivo dell'interruzione, sono stati seguiti per la sopravvivenza alle settimane 24 e 36, a meno che non abbiano ritirato il consenso, siano deceduti o siano stati persi al follow-up, nel qual caso sono stati censurati all'ultimo contatto.
Settimana 24 e 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

3 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CETB115EES03
  • 2018-001129-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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