이식 기능 저하 환자에서 엘트롬보팍의 효능 및 안전성 연구 (ELTION)

포함 기준:

1. 환자는 조사자를 이해하고 의사소통할 수 있어야 하며 연구 요구 사항을 준수해야 하며 연구 평가를 수행하기 전에 서면, 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 제공해야 합니다.
2. 18세 이상의 여성 환자 중 남성

3. 이식 후 +30일 후 2개 이상의 혈구감소증으로 정의된 1차 또는 2차 불량 이식 기능(PGF)으로 진단된 환자(스크리닝 시 말초 혈액 분석에서 재검사됨):

   1. 혈소판 수 <20,000/µL(필수)
   2. 절대 호중구 수(ANC) <1,000/µL
   3. 헤모글로빈 <100g/L
4. 스크리닝 방문에서 공여자 키메라 현상 >90%의 존재
5. Karnofsky 상태 ≥90%(Karnofsky 평가는 1일 전 7일 이내에 수행되어야 함)

제외 기준:

1. 임신 또는 수유부(수유 중인 여성).
2. 활성 급성 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 증거.
3. 활동성 악성 종양의 증거.
4. 인체면역결핍바이러스(HIV), C형 간염 바이러스(HCV), B형 간염 표면항원(HBsAg) 양성 판정 방문 시 대상자.
5. allo-HSC 앞에 존재하는 7번 염색체의 세포유전학적 이상.

6. 세포 유전학에 대한 클론 이상 증거(골수 분석에서).

   • 현지 이식 후 기존 세포유전학적 평가는 1일 전 8주 이내에 이용 가능해야 합니다.
   • 세포 유전학이 가치가 없는 경우, 즉 중기를 나타내지 않는 경우 염색체 7을 포함하여 MDS 관련 가장 빈번한 이상에 대한 FISH가 허용됩니다.

   따라서 건성 탭 골수 흡인 환자는 자격이 없습니다.

7. 각 경우에 적용 가능한 방법으로 평가된 기저 질환의 골수 침범 또는 진행의 증거.
8. 혈전성 미세혈관병증의 증거.
9. PGF 이외의 혈구감소증의 가능한 원인의 증거(활성 감염, 골수독성 약물, 비장항진증…).
10. PGF에 대한 임의의 트롬보포이에틴 수용체(TPO-R) 작용제의 사전 사용.
11. AST 또는 ALT 수준 >3 x ULN.
12. 크레아티닌 수치 ≥1.5 x ULN.
13. 총 빌리루빈 수치 ≥1.5 x ULN.
14. 이전 혈전색전증 사건(선 관련 상지 혈전증 제외)
15. eltrombopag 또는 그 성분에 대한 과민증.

16. 다음 중 임의의 것을 포함하여 제어되지 않거나 유의미한 심장 질환 또는 손상된 심장 기능과 같이 연구에 참여하는 피험자에 대해 상당한 안전 위험을 나타내는 심장 질환의 임상적으로 유의한 ECG 이상 이력 또는 현재 진단:

    1. . 스크리닝 ECG에서 Fredericia 보정(QTcF)을 사용하여 QTc > 450msec(남성 대상자), > 460msec(여성 대상자)로 수정됨
    2. . 심근 경색증
    3. . 조절되지 않는 울혈성 심부전
    4. . 불안정 협심증
    5. . 선천성 긴 QT 증후군.
17. 연구 치료제의 첫 번째 용량에 앞서 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 연구용 약물을 투여합니다.
18. 간경화 환자.
19. 교정되지 않은 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증을 포함한 Torsade de Pointes의 위험 요인.
20. 환자의 안전을 방해할 수 있는 심각하고/하거나 불안정한 기존의 의학적, 정신과적 장애 또는 기타 상태가 있는 피험자, 조사자의 재량에 따라 사전 동의 또는 연구 절차 준수를 얻습니다.