Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność okrelizumabu w autoimmunologicznym zapaleniu mózgu

21 września 2021 zaktualizowane przez: Steven Vernino, University of Texas Southwestern Medical Center

Eksploracyjne badanie skuteczności okrelizumabu w autoimmunologicznym zapaleniu mózgu

To badanie pilotażowe jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem skuteczności okrelizumabu w autoimmunologicznym zapaleniu mózgu. Osoby z nową diagnozą autoimmunologicznego zapalenia mózgu zostaną zaproszone do udziału w tym badaniu. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania okrelizumabu (leku anty-CD20) lub dopasowanego placebo i przejdą trzy wlewy w okresie sześciu miesięcy. Uczestnicy będą odbywać wizyty kliniczne w okresie badania, podczas których będą przeprowadzane monitorowanie bezpieczeństwa i oceny neuropsychologiczne w celu oceny objawów klinicznego pogorszenia zapalenia mózgu. Podstawowym wynikiem tego badania jest odsetek pacjentów, którzy nie ukończyli dwunastomiesięcznego okresu bez pogorszenia stanu klinicznego, zgodnie z protokołem. Pacjenci, u których w trakcie badania wystąpi wczesne pogorszenie stanu klinicznego, mogą otrzymać otwarte leczenie okrelizumabem według uznania badaczy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub więcej
  2. Możliwość uzyskania świadomej zgody od pacjenta lub odpowiedniej wyznaczonej osoby

  3. Możliwe autoimmunologiczne zapalenie mózgu, jak określono w Tabeli 1:

    1. Rozsądne wykluczenie przyczyn alternatywnych
    2. Podostry początek (< 3 miesięcy) deficytów pamięci, zmienionej świadomości i/lub objawów psychiatrycznych

    3. Jeden lub więcej z poniższych:

      • Pleocytoza płynu mózgowo-rdzeniowego (płyta mózgowo-rdzeniowa) (>5 komórek/µl skorygowana, jeśli to konieczne, w przypadku urazowego nakłucia lędźwiowego)
      • EEG (elektroencefalogram) z nieprawidłowościami padaczkowymi lub ogniskowymi wolnofalowymi obejmującymi płaty skroniowe
      • Nieprawidłowości w mózgu w T2/FLAIR MRI ograniczone do płatów mezjalnych skroniowych (limbicznych).
      • Powiązane dyskinezy (ruchy dystoniczne twarzowo-ramienne lub dyskinezy ustno-twarzowe)
  4. Ukończone wstępne leczenie sterydami dożylnymi (co najmniej 3000 mg solumedrolu) i wymiana osocza (co najmniej 3 wymiany) w ciągu ostatnich 8 tygodni

  5. Obecność jednego (lub więcej) z następujących autoprzeciwciał w surowicy lub płynie mózgowo-rdzeniowym

    • receptor NMDA
    • LGI1
    • CASPR2
    • DPPX

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie immunosupresyjne w ciągu ostatniego roku (inne niż steroidy, dożylne immunoglobuliny i wymiana osocza)
  2. Aktywny nowotwór wymagający chemioterapii
  3. Ciąża
  4. Dowody aktywnego zapalenia wątroby lub zakażenia gruźlicą
  5. Stan chorobowy, który (w opinii badaczy) wyklucza zastosowanie okrelizumabu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię zabiegowe
Okrelizumab będzie podawany 3 razy w ciągu 1 roku badania. Pacjenci otrzymają dawkę 300 mg w tygodniu 0 (poziom wyjściowy) i ponownie w tygodniu 2. Ostateczna dawka 600 mg zostanie podana w tygodniu 24.
Lek: Okrelizumab
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej infuzję okrelizumabu (2 dawki po 300 mg i 1 dawkę po 600 mg) lub dopasowane placebo. Dawki 2 300 mg zostaną podane w 2. i 14. dniu. Dawka 600 mg zostanie podana podczas 6-miesięcznej wizyty. Lek będzie podawany we wlewie trzykrotnie w całym okresie próbnym: po wstępnym skriningu, po dwóch tygodniach od pierwszego wlewu i po 6 miesiącach.
Komparator placebo: Leczenie Ramię placebo
Sól fizjologiczna będzie stosowana jako pasujące placebo
Lek: Solankowy
Będzie to pasujące placebo stosowane w badaniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których doszło do pogorszenia stanu klinicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba uczestników, u których doszło do pogorszenia stanu klinicznego w ciągu 12 miesięcy.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do niepowodzenia leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Definicja pogorszenia stanu klinicznego (niepowodzenie leczenia):

  1. Postrzeganie przez klinicystę lub pacjenta/opiekuna pogorszenia stanu klinicznego
  2. Pogorszenie IADL zgłaszane przez pacjenta/rodzinę (o jeden punkt lub więcej)

  3. Jedna z następujących dodatkowych funkcji:

    • Znaczące pogorszenie Texas Functional Living Scale (o ≥ 5 punktów T, odchylenie 0,5 st.)
    • Inne pogorszenie stanu klinicznego prowadzące do hospitalizacji
12 miesięcy
Zmiana wyniku T-score TFLS (Texas Functional Living Scale) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy

Zmiana wyniku T-score TFLS (Texas Functional Living Scale) po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową. - Oparta na wynikach miara kompetencji funkcjonalnych, zaprojektowana do oceny instrumentalnych czynności życia codziennego (np. zarządzanie pieniędzmi), które uważa się za bardziej podatne na zmiany poznawcze niż podstawowe czynności życia codziennego (np. ubieranie się).

Treść i struktura: TFLS składa się z 24 pozycji podzielonych na cztery podskale oceniające zdolności związane z czasem, pieniędzmi i kalkulacją, komunikacją i pamięcią. Wiele elementów zapewnia zakres możliwych punktów, dzięki czemu instrument może uwzględnić różne poziomy funkcjonowania, które można zaobserwować w populacjach klinicznych.

Całkowity surowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 50 ze standaryzowanymi wartościami T-score między 20 a 66. Im wyższy wynik, tym lepsza wydajność.

W tym badaniu wykorzystano zmianę T-score TFLS
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana wyniku TFLS T Score (Texas Functional Living Scale) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy

Zmiana wyniku T-score TFLS (Texas Functional Living Scale) po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową. - Oparta na wynikach miara kompetencji funkcjonalnych, zaprojektowana do oceny instrumentalnych czynności życia codziennego (np. zarządzanie pieniędzmi), które uważa się za bardziej podatne na zmiany poznawcze niż podstawowe czynności życia codziennego (np. ubieranie się).

Treść i struktura: TFLS składa się z 24 pozycji podzielonych na cztery podskale oceniające zdolności związane z czasem, pieniędzmi i kalkulacją, komunikacją i pamięcią. Wiele elementów zapewnia zakres możliwych punktów, dzięki czemu instrument może uwzględnić różne poziomy funkcjonowania, które można zaobserwować w populacjach klinicznych.

Całkowity surowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 50 ze standaryzowanymi wartościami T-score między 20 a 66. Im wyższy wynik, tym lepsza wydajność.

W tym badaniu wykorzystano zmianę T-score TFLS
Wartość bazowa, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Współpracownicy

Genentech, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STU-2018-0185

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj