Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность окрелизумаба при аутоиммунном энцефалите

21 сентября 2021 г. обновлено: Steven Vernino, University of Texas Southwestern Medical Center

Поисковое исследование эффективности окрелизумаба при аутоиммунном энцефалите

Это пилотное исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности окрелизумаба при аутоиммунном энцефалите. Субъекты с новым диагнозом аутоиммунного энцефалита будут приглашены для участия в этом исследовании. Субъекты будут рандомизированы для получения окрелизумаба (терапия против CD20) или соответствующего плацебо, и им будет проведено три инфузии в течение шестимесячного периода. Субъекты завершат клинические визиты в течение периода исследования, во время которых будут проводиться мониторинг безопасности и нейропсихологические оценки для оценки признаков клинического ухудшения от энцефалита. Первичным результатом этого исследования является доля пациентов, которым не удалось завершить двенадцатимесячный период без клинического ухудшения, как это определено в протоколе. Субъектам, у которых во время исследования наблюдается раннее клиническое ухудшение, может быть предложено открытое лечение окрелизумабом по усмотрению исследователей.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст 18 лет или старше
  2. Возможность получить информированное согласие от пациента или соответствующего назначенного лица

  3. Возможный аутоиммунный энцефалит, как определено в таблице 1:

    1. Разумное исключение альтернативных причин
    2. Подострое начало (< 3 мес) нарушений памяти, измененного сознания и/или психических симптомов

    3. Одно или несколько из следующего:

      • ЦСЖ (спинномозговая жидкость) плеоцитоз (>5 клеток/мкл, скорректированный, при необходимости, на травматичную люмбальную пункцию)
      • ЭЭГ (электроэнцефалограмма) с эпилептиформными или фокальными медленноволновыми аномалиями с вовлечением височных долей
      • Аномалии головного мозга на МРТ T2/FLAIR ограничены мезиальными височными (лимбическими) долями
      • Ассоциированные дискинезии (лицеплечевые дистонические движения или орофациальные дискинезии)
  4. Завершено начальное лечение внутривенными стероидами (не менее 3000 мг солумедрола) и плазмаферезом (не менее 3 обменов) в течение последних 8 недель.

  5. Наличие одного (или нескольких) из следующих аутоантител в сыворотке или спинномозговой жидкости

    • NMDA-рецептор
    • LGI1
    • КАСПР2
    • ДППКС

Критерий исключения:

  1. Иммуносупрессивная терапия в прошлом году (кроме стероидов, внутривенного иммуноглобулина и плазмафереза)
  2. Активное злокачественное новообразование, требующее химиотерапии
  3. Беременность
  4. Признаки активного гепатита или туберкулезной инфекции
  5. Медицинское состояние, которое (по мнению исследователей) исключает применение окрелизумаба.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Лечебная рука
Окрелизумаб будет вводиться 3 раза в течение 1 года исследования. Субъекты получат дозу 300 мг на 0-й неделе (базовый уровень) и снова на 2-й неделе. Окончательная доза 600 мг будет введена на 24-й неделе.
Лекарство: Окрелизумаб
Субъекты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения инфузии окрелизумаба (2 дозы по 300 мг и 1 дозы по 600 мг) или соответствующего плацебо. Дозы 2 300 мг будут вводиться на 2-й и 14-й день. Доза 600 мг будет вводиться в течение 6-месячного визита. Препарат будет вводиться в виде инфузии три раза в течение испытательного периода: после первоначального скрининга, через две недели после первоначальной инфузии и через 6 месяцев.
Плацебо Компаратор: Лечебная рука с плацебо
Солевой раствор будет использоваться в качестве соответствующего плацебо.
Лекарство: Физиологический раствор
Это будет подходящее плацебо, используемое в исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых было клиническое ухудшение
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество участников, у которых было клиническое ухудшение в течение 12 месяцев.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до неудачи лечения
Временное ограничение: 12 месяцев

Определение клинического ухудшения (неэффективности лечения):

  1. Восприятие клиницистом или пациентом/лицом, осуществляющим уход, клинического ухудшения
  2. Ухудшение IADL пациента/семьи (на один балл или более)

  3. Одна из следующих дополнительных функций:

    • Значительное ухудшение Техасской шкалы функциональной жизни (на ≥ 5 Т баллов, отклонение 0,5 балла)
    • Другое клиническое ухудшение, ведущее к госпитализации
12 месяцев
Изменение показателя TFLS T-score (Техасская шкала функциональной жизни) через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев

Изменение T-критерия TFLS (Техасская шкала функциональной жизни) через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем. - Основанная на результатах мера функциональной компетентности, предназначенная для оценки инструментальной деятельности в повседневной жизни (например, управление деньгами), которая считается более восприимчивой к когнитивным изменениям, чем базовая деятельность в повседневной жизни (например, одевание).

Содержание и структура: TFLS состоит из 24 пунктов, разделенных на четыре субшкалы, оценивающих способности, связанные со временем, деньгами и счетом, общением и памятью. Многие элементы предоставляют диапазон возможных точек, позволяющих инструменту учитывать различные уровни функционирования, которые могут наблюдаться в клинических популяциях.

Общая необработанная оценка колеблется от 0 до 50 со стандартизированными значениями T-оценки от 20 до 66. Чем выше оценка, тем лучше производительность.

В этом исследовании использовалось изменение Т-показателя TFLS.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение показателя TFLS T Score (Техасская шкала функциональной жизни) через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев

Изменение T-критерия TFLS (Техасская шкала функциональной жизни) через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем. - Основанная на результатах мера функциональной компетентности, предназначенная для оценки инструментальной деятельности в повседневной жизни (например, управление деньгами), которая считается более восприимчивой к когнитивным изменениям, чем базовая деятельность в повседневной жизни (например, одевание).

Содержание и структура: TFLS состоит из 24 пунктов, разделенных на четыре субшкалы, оценивающих способности, связанные со временем, деньгами и счетом, общением и памятью. Многие элементы предоставляют диапазон возможных точек, позволяющих инструменту учитывать различные уровни функционирования, которые могут наблюдаться в клинических популяциях.

Общая необработанная оценка колеблется от 0 до 50 со стандартизированными значениями T-оценки от 20 до 66. Чем выше оценка, тем лучше производительность.

В этом исследовании использовалось изменение Т-показателя TFLS.
Исходный уровень, 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Texas Southwestern Medical Center

Соавторы

Genentech, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 сентября 2021 г.

Последняя проверка

1 сентября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STU-2018-0185

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться