Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Analiza radiologiczna pacjentów z zaburzeniem achondroplazji (Achondroplasia)

10 lipca 2020 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Retrospektywne badanie kliniczne mające na celu ocenę nieprawidłowości czaszkowo-kręgowych poprzez analizę radiologiczną u pacjentów z achondroplazją leczonych/obserwowanych w Hôpital Femme Mère Enfant

Achondroplazja jest chorobą genetyczną charakteryzującą się nieproporcjonalnym niskim wzrostem. Dotyka około 1 na 2500 żywych urodzeń na świecie. Stwierdzono, że przyczyną achondroplazji są mutacje zwiększające funkcję w receptorze wzrostu fibroblastów 3 (FGFR3). U tych dzieci we wczesnym dzieciństwie może dojść do ucisku rdzenia kręgowego w miejscu zwężenia otworu wielkiego, co może prowadzić do centralnego bezdechu sennego. Może prowadzić do zachorowalności i śmiertelności. Interwencja chirurgiczna może być wskazana u pacjentów ze zwężeniem otworu wielkiego. Jednak wskazania chirurgiczne są nadal przedmiotem dyskusji. Celem tego retrospektywnego badania jest analiza stopnia zwężenia i jego klinicznej tolerancji/ewolucji na podstawie danych radiologicznych monitorowanych w szpitalu Femme Mère Enfant.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z achondroplazją

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chłopcy i dziewczęta.
  • Wiek od 0 do 18 lat.
  • Osoby z rozpoznaniem achondroplazji.
  • Pacjenci lub rodzice/opiekunowie prawni muszą wyrazić brak sprzeciwu przed udziałem w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

- Pacjenci lub rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta, którzy wnieśli sprzeciw wobec wykorzystania ich danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Zbieranie danych medycznych
Zbierane będą dane medyczne pacjentów, u których zdiagnozowano achondroplazję. Dane radiologiczne zostaną przeanalizowane w celu oceny ciężkości zwężenia, a także jego klinicznej tolerancji i ewolucji.
Inny: Zbiór danych klinicznych zarejestrowanych w oprogramowaniu Easy
Zbiór danych klinicznych zarejestrowanych w oprogramowaniu Easy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena stopnia zwężenia otworu wielkiego, jego tolerancji klinicznej i ewolucji na podstawie radiologicznych danych klinicznych pacjentów z achondroplazją
Ramy czasowe: Wyniki rezonansu magnetycznego u dzieci z achondroplazją będą zbierane do ukończenia badania średnio po 2 latach.

Wszyscy pacjenci z patologią achondroplazji leczeni w Hôpital Femme Mère Enfant mogą zostać włączeni do tego badania. Pacjenci mogą prezentować nieprawidłowości kręgosłupa, takie jak zwężenie otworu wielkiego. Wszyscy pacjenci ze zdiagnozowaną achondroplazją mieli wykonane MRI. Wyniki MRI posłużą do oceny stopnia deformacji zwężenia oraz jego tolerancji klinicznej i ewolucji. Te wyniki pomogą nam wykryć kompresję w otworze wielkim, aby zapobiec śmiertelnym powikłaniom.

Punktem końcowym tego badania retrospektywnego będzie MRI z pierwszej i ostatniej wizyty.
Wyniki rezonansu magnetycznego u dzieci z achondroplazją będą zbierane do ukończenia badania średnio po 2 latach.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Federico DI ROCCO, Pr, Hospices Civils de Lyon
  • Główny śledczy: Massimiliano Rossi, MD, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Achondroplasia_2019

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj