Рентгенологический анализ пациентов с ахондроплазией (Achondroplasia)
10 июля 2020 г. обновлено: Hospices Civils de Lyon
Ретроспективное клиническое исследование по оценке черепно-позвоночных аномалий с помощью рентгенологического анализа у пациентов с ахондроплазией, получавших лечение/наблюдение в больнице Femme Mère Enfant
Ахондроплазия — генетическое заболевание, характеризующееся непропорционально низким ростом.
Он затрагивает примерно 1 из 2500 живорожденных в мире.
Было установлено, что причиной ахондроплазии являются мутации с усилением функции в рецепторе роста фибробластов 3 (FGFR3).
У этих детей в раннем детстве может возникнуть сдавление спинного мозга при стенозе большого затылочного отверстия, что может привести к центральному апноэ во сне.
Это может привести к заболеваемости и смертности.
Хирургическое вмешательство может быть показано пациентам со стенозом большого затылочного отверстия.
Тем не менее, хирургические показания все еще обсуждаются.
Цель этого ретроспективного исследования состоит в том, чтобы проанализировать степень стеноза и его клиническую переносимость/эволюцию на основе рентгенологических данных, наблюдаемых в Госпитале Femme Mère Enfant.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
60
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bron, Франция, 69500
- Рекрутинг
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Контакт:
- Federico DI ROCCO, Pr
- Номер телефона: +33 4 72 35 75 72
- Электронная почта: federico.dirocco@chu-lyon.fr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ахондроплазией
Описание
Критерии включения:
- Мальчики и девочки.
- Возраст от 0 до 18 лет.
- Субъекты с диагнозом ахондроплазия.
- Пациенты или родители/законные опекуны должны предоставить не возражающие против участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Пациенты или их родители или законные опекуны, которые возражают против использования их данных.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Сбор медицинских данных
Будут собраны медицинские данные пациентов с диагнозом ахондроплазия.
Радиологические данные будут проанализированы для оценки тяжести стеноза, а также его клинической переносимости и эволюции.
|
Сбор клинических данных, зарегистрированных в программном обеспечении Easyly
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка степени стеноза большого затылочного отверстия, его клинической переносимости и эволюции по рентгенологическим клиническим данным у больных ахондроплазией
Временное ограничение: Результаты МРТ у детей с ахондроплазией будут собираться по завершении исследования в среднем через 2 года.
|
В это исследование могут быть включены все пациенты с патологией ахондроплазии, наблюдаемые в больнице Femme Mère Enfant. У пациентов могут быть аномалии позвоночника, такие как стеноз большого затылочного отверстия. Всем пациентам с диагнозом «ахондроплазия» была проведена МРТ. Результаты МРТ будут использованы для оценки степени деформации стеноза и его клинической переносимости, а также его эволюции. Эти результаты помогут нам обнаружить компрессию большого затылочного отверстия, чтобы предотвратить летальные осложнения. Выбор конечной точки этого ретроспективного исследования будет МРТ первого визита и последнего визита. |
Результаты МРТ у детей с ахондроплазией будут собираться по завершении исследования в среднем через 2 года.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Federico DI ROCCO, Pr, Hospices Civils de Lyon
- Главный следователь: Massimiliano Rossi, MD, Hospices Civils de Lyon
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 февраля 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 августа 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Achondroplasia_2019
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .