Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności podawania leku Cellavita-HD pacjentom z chorobą Huntingtona. (ADORE-EXT)

26 października 2022 zaktualizowane przez: Azidus Brasil

Rozszerzone badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego podawania preparatu Cellavita-HD pacjentom z chorobą Huntingtona, którzy uczestniczyli w badaniu ADORE-DH.

Cellavita-HD to terapia komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona. Otwarte, pojedyncze leczenie, przedłużenie badania w celu długoterminowej oceny bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego podawania preparatu Cellavita-HD pacjentom z chorobą Huntingtona, którzy uczestniczyli w badaniu ADORE-DH.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To rozszerzenie badania obejmie pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu fazy II w celu oceny odpowiedzi na dawkę dożylnego podania Cellavita-HD pacjentom z chorobą Huntingtona (maksymalnie 35 pacjentów). Ponieważ jest to badanie rozszerzone z otwartym scenariuszem, uczestnicy otrzymają maksymalną dawkę testowaną w ostatnim badaniu klinicznym (ADORE-DH), odpowiadającą 6 x 10^6 komórek/zakres masy ciała na każdy planowany cykl leczenia. Przez 24 miesiące badani będą otrzymywać zaplanowaną całkowitą dawkę podzieloną na trzy podania na cykl (2 x 10^6 komórek/zakres masy ciała), z których każde będzie miało miejsce co 30 dni. Utrzymanie skuteczności dożylnego podania produktu Cellavita-HD w czasie na progresję kliniczną choroby Huntingtona zostanie zweryfikowane przez porównanie wyniku całkowitego UHDRS na koniec 24. miesiąca badania z wynikiem wyjściowym. Wtórne dowody skuteczności zostaną ocenione na podstawie danych dotyczących stanu funkcjonalnego, całkowitej wydolności funkcjonalnej, niezależności funkcjonalnej, objawów psychiatrycznych i funkcji poznawczych ze skali UHDRS. Dodatkowo oceniane będą dane związane z pogorszeniem stanu klinicznego, zmianą wskaźnika masy ciała (BMI), ryzykiem próby samobójczej oraz poprawą obrazu neurologicznego. Ocena bezpieczeństwa będzie obejmowała częstość występowania i klasyfikację zdarzeń niepożądanych, których doświadczali uczestnicy podczas badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

35

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazylia, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy badania fazy II (ADORE-DH), którzy wyrażą zainteresowanie uczestnictwem w okresie przedłużenia i którzy mogą mieć znaczące korzyści kliniczne (zdolność motoryczna, poznawcza, behawioralna i funkcjonalna) w ocenie badacza po dożylnym podaniu produktu Cellavita-HD;
  2. wyrazić zgodę poprzez podpisanie dwóch egzemplarzy formularza świadomej zgody;
  3. Uczestnik stosujący akceptowalną metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia nowotworów złośliwych;
  2. Przedstawić wszelkie stany kliniczne i laboratoryjne lub choroby współistniejące, które według oceny lekarza mogą stanowić zagrożenie dla zdrowia uczestnika badania i uniemożliwić mu udział w rozszerzonym badaniu;
  3. znana nadwrażliwość na badany produkt i/lub produkty pochodzenia wołowego;
  4. Uczestnik badania, który brał udział w protokołach badań klinicznych w ciągu ostatnich dwunastu (12) miesięcy, chyba że Badacz uważa, że ​​może to przynieść bezpośrednią korzyść (Uchwała CNS 251 z dnia 7 sierpnia 1997 r., poz. III, podpunkt J);
  5. Uczestnik w ciąży lub karmiący piersią;
  6. Stosowane lub przewidywane stosowanie leków immunosupresyjnych, jak również wszelkich innych leków, których stosowanie jest ograniczone do niniejszego protokołu badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cellavita HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 12 podań dożylnych 2x10^6 komórek/zakres wagowy podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 180 dni (łącznie 4 cykle).
Biologiczny: Cellavita HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 12 podań dożylnych 2x10^6 komórek/zakres wagowy podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 180 dni (łącznie 4 cykle).
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Utrzymanie skuteczności w progresji klinicznej choroby
Ramy czasowe: Dwa lata (każda wizyta studyjna)
Utrzymanie skuteczności leczenia będzie weryfikowane poprzez porównanie wyniku całkowitego UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) zarejestrowanego na koniec 24 miesiąca badania w stosunku do wyniku wyjściowego.
Dwa lata (każda wizyta studyjna)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne pogorszenie neurologiczne po leczeniu metodą UHDRS
Ramy czasowe: Dwa lata
Kliniczne pogorszenie stanu neurologicznego w trakcie leczenia zostanie ocenione za pomocą określonych podskal Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona – UHDRS (ruch, zachowanie, zdolności funkcjonalne i domena poznawcza). Każda konkretna domena ma 4 kategorie (od 0 do 4). W podskali motorycznej wynik mieścił się w zakresie od 0 do 124; Dlatego najwyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie ruchowe. Operacje poznawcze oceniane są za pomocą trzech testów: testu fluencji werbalnej, testu modalności Symboli Cyfrowych oraz testu Stroop Color Word. We wszystkich testach poznawczych najwyższe wyniki przekładają się na lepsze zdolności poznawcze. Wynik oceny zachowania uzyskuje się poprzez zsumowanie różnych pozycji związanych z nasileniem objawów psychiatrycznych. Najwyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie zachowania. Ocena funkcjonalna obejmuje trzy skale: funkcjonalną listę kontrolną, skalę niezależności i całkowitą ocenę wydolności funkcjonalnej. Maksymalny wynik 25 punktów oznacza większą wydolność funkcjonalną.
Dwa lata
Ocena BMI
Ramy czasowe: Dwa lata
BMI (wskaźnik masy ciała) zostanie oceniony na podstawie profili BMI uzyskanych podczas leczenia w celu oceny stanu odżywienia.
Dwa lata
Ryzyko myśli i / lub zachowań samobójczych przez C-SSRS
Ramy czasowe: Dwa lata
Zostanie oceniony przez Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) zarejestrowaną w trakcie badania w odniesieniu do wyniku wyjściowego. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 2 do 25, przy czym wyższa liczba wskazuje na intensywniejsze myślenie i większe ryzyko. Większa śmiertelność lub potencjalna śmiertelność zachowania (potwierdzona w podskali Zachowanie) wskazuje na zwiększone ryzyko.
Dwa lata
Ryzyko myśli i/lub zachowań samobójczych przez HDS
Ramy czasowe: Dwa lata
Zostanie oceniony za pomocą Domeny samobójczej z HDS (Skala Depresji Hamiltona) zarejestrowanej w trakcie badania w stosunku do wyniku wyjściowego. Wyniki powyżej 25 punktów charakteryzują ciężko chorych pacjentów z depresją; wyniki od 18 do 24 punktów, pacjenci z umiarkowaną depresją; i uzyskuje od 7 do 17 punktów u pacjentów z łagodną depresją.
Dwa lata
Ocena OUN za pomocą MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego)
Ramy czasowe: Rok
Pacjenci z chorobą Huntingtona zwykle wykazują nieprawidłowości strukturalne MRI, w tym zanik kory mózgowej i strukturalne zmiany istoty białej. Zmiany po podaniu produktu będą oceniane poprzez statystyczne porównanie oceny OUN za pomocą rezonansu magnetycznego przy pomiarach grubości kory mózgowej, objętości różnych struktur mózgu, zwłaszcza zwojów podstawy mózgu, ze szczególnym uwzględnieniem zmian ogoniastych i metabolicznych zidentyfikowanych w spektroskopii protonowej.
Rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo podawania Cellavita-HD
Ramy czasowe: Dwa lata
Zostanie oceniony na podstawie ocen okresowych, w tym badań klinicznych i badań obrazowych. Każda istotna klinicznie zmiana zostanie odpowiednio zarejestrowana i oceniona przez Badacza zgodnie z oczekiwaniami, związkiem przyczynowym, intensywnością i dotkliwością, a także kontynuacją leczenia.
Dwa lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azidus Brasil

Współpracownicy

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Identyfikator rejestru: CAAE)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Uważa się, że po analizie danych i przedstawieniu ich Krajowej Komisji Etyki Badań wszystkie dane zostaną upublicznione.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj