Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности применения Cellavita-HD у пациентов с болезнью Хантингтона. (ADORE-EXT)

26 октября 2022 г. обновлено: Azidus Brasil

Расширенное клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности внутривенного введения Cellavita-HD у пациентов с болезнью Хантингтона, принимавших участие в исследовании ADORE-DH.

Cellavita-HD — это терапия стволовыми клетками при болезни Гентингтона. Открытое, однократное, расширенное исследование для долгосрочной оценки безопасности и эффективности внутривенного введения Cellavita-HD у пациентов с болезнью Хантингтона, которые участвовали в исследовании ADORE-DH.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это дополнительное исследование будет включать субъектов, которые участвовали в фазе исследования II для оценки доза-реакция при внутривенном введении Cellavita-HD у пациентов с болезнью Гентингтона (максимум 35 субъектов). Поскольку это расширенное исследование с открытым сценарием, субъекты получат максимальную дозу, проверенную в последнем клиническом испытании (ADORE-DH), соответствующую 6 x 10 ^ 6 клеток / диапазон веса для каждого запланированного цикла лечения. В течение 24 месяцев субъекты будут получать запланированную общую дозу, разделенную на три приема за цикл (2 x 10^6 клеток/диапазон веса), каждое из которых будет происходить каждые 30 дней. Сохранение эффективности внутривенного введения продукта Cellavita-HD с течением времени при клиническом прогрессировании болезни Хантингтона будет подтверждено путем сравнения общего балла UHDRS в конце 24-го месяца исследования с исходным баллом. Вторичные доказательства эффективности будут оцениваться с помощью данных функционального состояния, общей функциональной способности, функциональной независимости, психических симптомов и когнитивных функций по шкале UHDRS. Кроме того, будут оцениваться связанные данные о клиническом ухудшении, изменении индекса массы тела (ИМТ), риске суицидальной попытки и улучшении неврологической картины. Оценка безопасности будет включать частоту и классификацию нежелательных явлений, с которыми субъекты столкнулись во время исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

35

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Бразилия, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Участники исследования фазы II (ADORE-DH), которые выразили заинтересованность в участии в продленном периоде и которые могут иметь значительные клинические преимущества (моторные, когнитивные, поведенческие и функциональные способности) по оценке исследователя после внутривенного применения продукта Cellavita-HD;
  2. Дайте согласие, подписав два экземпляра Формы информированного согласия;
  3. Участник, использующий приемлемый метод контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Злокачественная неоплазия в анамнезе;
  2. представить любое клиническое и лабораторное состояние или сопутствующую патологию, которые, по мнению врача, могут поставить под угрозу здоровье участника исследования и помешать ему/ей участвовать в дополнительном исследовании;
  3. известная гиперчувствительность к исследуемому продукту и/или продуктам крупного рогатого скота;
  4. Участник исследования, принимавший участие в протоколах клинических испытаний в течение последних двенадцати (12) месяцев, если только Исследователь не считает, что это может принести прямую пользу (Резолюция CNS 251 от 7 августа 1997 г., пункт III, подпункт J);
  5. Беременная или кормящая участница;
  6. При использовании или предполагаемом использовании иммунодепрессантов, а также любых других препаратов, использование которых ограничено данным протоколом исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Целлавита-HD
Участники получат в общей сложности 12 внутривенных введений 2x10^6 клеток/весовой диапазон, разделенных на три введения за цикл. Каждое введение будет происходить каждые 30 дней и циклами каждые 180 дней (всего 4 цикла).
Биологический: Целлавита-HD
Участники получат в общей сложности 12 внутривенных введений 2x10^6 клеток/весовой диапазон, разделенных на три введения за цикл. Каждое введение будет происходить каждые 30 дней и циклами каждые 180 дней (всего 4 цикла).
Другие имена:
  • клеточная терапия, мезенхимальные стволовые клетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Поддержание эффективности при клиническом прогрессировании заболевания
Временное ограничение: Два года (каждая учебная поездка)
Сохранение эффективности лечения будет проверено путем сравнения общего балла UHDRS (унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона), зарегистрированного в конце 24-го месяца исследования, по отношению к исходному баллу.
Два года (каждая учебная поездка)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое неврологическое ухудшение по сравнению с лечением UHDRS
Временное ограничение: Два года
Клиническое неврологическое ухудшение в течение лечения будет оцениваться с помощью специальной унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона - подшкалы UHDRS (моторные, поведенческие, функциональные способности и когнитивная область). Каждый конкретный домен имеет 4 категории (от 0 до 4). По двигательной субшкале балл варьировался от 0 до 124; Следовательно, самые высокие баллы указывают на более серьезные двигательные нарушения. Когнитивные операции оцениваются с помощью трех тестов: теста на беглость речи, теста на модальности символов и цифр и теста Струпа на цветное слово. Во всех когнитивных тестах самые высокие баллы означают лучшие когнитивные способности. Оценка поведения получается путем суммирования различных пунктов, связанных с тяжестью психических симптомов. Самые высокие баллы указывают на большее поведенческое нарушение. Функциональная оценка включает три шкалы: функциональный контрольный список, шкалу независимости и общую оценку функциональных возможностей. Максимальная оценка 25 баллов представляет большую функциональную способность.
Два года
Оценка ИМТ
Временное ограничение: Два года
ИМТ (индекс массы тела) будет оцениваться с помощью профилей ИМТ, полученных во время лечения, для оценки статуса питания.
Два года
Риск суицидальных мыслей и/или поведения при C-SSRS
Временное ограничение: Два года
Будет оцениваться по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS), зарегистрированной на протяжении всего исследования, по отношению к исходному баллу. Общий балл колеблется от 2 до 25, причем более высокое число указывает на более интенсивное мышление и больший риск. Более высокая летальность или потенциальная летальность поведения (подтвержденная по подшкале «Поведение») указывает на повышенный риск.
Два года
Риск суицидальных мыслей и/или поведения при HDS
Временное ограничение: Два года
Будет оцениваться суицидальный домен из HDS (Шкала депрессии Гамильтона), зарегистрированной на протяжении всего исследования, по отношению к исходному баллу. Баллы выше 25 баллов характеризуют тяжелобольных депрессивными состояниями; набирает от 18 до 24 баллов, пациенты с умеренной депрессией; и набирает от 7 до 17 баллов, пациенты с легкой депрессией.
Два года
Оценка ЦНС с помощью МРТ (магнитно-резонансная томография)
Временное ограничение: Один год
У пациентов с болезнью Хантингтона обычно обнаруживаются структурные аномалии на МРТ, включая атрофию коры и структурные изменения белого вещества. Изменения после введения продукта будут оцениваться путем статистического сравнения оценки ЦНС с помощью магнитно-резонансной томографии при измерении толщины коры, объемов различных структур головного мозга, особенно базальных ганглиев, с особым вниманием к хвостатым и метаболическим изменениям, выявленным с помощью протонной спектроскопии.
Один год

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность применения Целлавита-ГД
Временное ограничение: Два года
Будет оцениваться на основе периодических оценок, включая клинические и визуализирующие обследования. Любые клинически значимые изменения должны быть должным образом зарегистрированы и оценены исследователем в соответствии с ожиданиями, причинно-следственными связями, интенсивностью и тяжестью, а также продолжающимся лечением.
Два года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azidus Brasil

Соавторы

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Следователи

  • Главный следователь: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Идентификатор реестра: CAAE)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Описание плана IPD

Считается, что после анализа данных и представления в Национальную комиссию по этике исследований все данные станут достоянием общественности.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться