Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utvidelsesstudie for sikkerhet og effektivitetsevaluering av Cellavita-HD-administrasjon hos Huntingtons pasienter. (ADORE-EXT)

26. oktober 2022 oppdatert av: Azidus Brasil

Klinisk utvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av intravenøs administrering av Cellavita-HD hos pasienter med Huntingtons sykdom som deltok i ADORE-DH-studien.

Cellavita-HD er en stamcelleterapi for Huntingtons sykdom. Åpen etikett, enkeltbehandling, utvidelsesstudie for langsiktig sikkerhet og effektevaluering av Cellavita-HD intravenøs administrering hos pasienter med Huntingtons sykdom som deltok i ADORE-DH-studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne utvidelsesstudien vil inkludere forsøkspersonene som deltok i studiens fase II for dose-responsevaluering av Cellavita-HD intravenøs administrering hos pasienter med Huntingtons sykdom (maksimalt 35 forsøkspersoner). Fordi det er en forlengelsesstudie, med et åpent scenario, vil forsøkspersonene motta maksimal dose testet i den siste kliniske studien (ADORE-DH), tilsvarende 6 x 10^6 celler/vektområde for hver planlagte behandlingssyklus. Gjennom 24 måneder vil forsøkspersonene motta total dose planlagt delt inn i tre administreringer per syklus (2 x 10^6 celler/vektområde), som hver vil skje hver 30. dag. Opprettholdelse av effektiviteten av intravenøs administrering av Cellavita-HD-produktet over tid på klinisk progresjon Huntingtons sykdom vil bli verifisert ved å sammenligne UHDRS-totalskåren ved slutten av den 24. studiemåneden med baseline-skåren. Sekundære bevis på effekt vil bli evaluert ved hjelp av data om funksjonell tilstand, total funksjonell kapasitet, funksjonell uavhengighet, psykiatriske symptomer og kognisjon fra UHDRS-skala. I tillegg vil relaterte data om klinisk forverring, endring av kroppsmasseindeks (BMI), risiko for selvmordsforsøk og nevrologisk bildeforbedring bli evaluert. Sikkerhetsevaluering vil inkludere forekomsten og klassifiseringen av de uønskede hendelsene som forsøkspersonene opplevde under studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fase II-studiedeltakere (ADORE-DH) som uttrykker interesse for å delta i forlengelsesperioden og som kan ha betydelige kliniske fordeler (motorisk, kognitiv, atferdsmessig og funksjonell kapasitet) hos etterforskeren etter intravenøs påføring av Cellavita-HD-produktet;
  2. Gi samtykke ved å signere på to kopier av skjemaet for informert samtykke;
  3. Deltaker bruker en akseptabel prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie med ondartet neoplasi;
  2. Presentere enhver klinisk og laboratoriemessig tilstand eller komorbiditet som, etter legens vurdering, kan sette helsen til forskningsdeltakeren i fare og hindre ham/henne fra å være en del av forlengelsesstudien;
  3. kjent overfølsomhet overfor undersøkelsesproduktet og/eller produkter av bovin opprinnelse;
  4. Forskningsdeltaker som har deltatt i kliniske utprøvingsprotokoller i løpet av de siste tolv (12) månedene, med mindre etterforskeren mener at det kan være direkte fordeler med det (Resolusjon CNS 251 av 7. august 1997, punkt III, underpunkt J);
  5. Gravid eller ammende deltaker;
  6. Ved bruk eller forventet bruk av immunsuppressive legemidler samt andre legemidler der bruken er begrenset til denne forskningsprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cellavita-HD
Deltakerne vil få totalt 12 intravenøse administreringer av 2x10^6 celler/vektområde fordelt på tre administreringer per syklus. Hver administrering vil skje hver 30. dag og sykluser hver 180. dag (totalt 4 sykluser).
Biologisk: Cellavita-HD
Deltakerne vil få totalt 12 intravenøse administreringer av 2x10^6 celler/vektområde fordelt på tre administreringer per syklus. Hver administrering vil skje hver 30. dag og sykluser hver 180. dag (totalt 4 sykluser).
Andre navn:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Opprettholdelse av effektivitet på klinisk progresjon av sykdommen
Tidsramme: To år (hvert studiebesøk)
Opprettholdelse av behandlingseffektivitet vil bli verifisert ved å sammenligne den totale UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale)-score registrert ved slutten av den 24. måneden av studien i forhold til baseline-skåren.
To år (hvert studiebesøk)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk nevrologisk forverring i forhold til behandling med UHDRS
Tidsramme: To år
Den kliniske nevrologiske forverringen i løpet av behandlingen vil bli evaluert av spesifikke Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS-underskalaer (motorisk, atferd, funksjonell kapasitet og kognitivt domene). Hvert spesifikke domene har 4 kategorier (fra 0 til 4). For motorisk subskala varierte poengsummen fra 0 til 124; Derfor indikerer høyeste score mer alvorlig motorisk svekkelse. Kognitive operasjoner vurderes ved bruk av tre tester: verbal flyttest, Symbol Digit modalitetstest og Stroop Color Word-testen. For alle kognitive tester gir høyeste poengsum bedre kognitiv evne. Atferdsvurderingsscore oppnås ved å summere ulike elementer relatert til alvorlighetsgraden av psykiatriske symptomer. Høyeste skår indikerer større atferdssvikt. Funksjonsvurdering inkluderer tre skalaer: en funksjonssjekkliste, en uavhengighetsskala og en total funksjonskapasitetsvurdering. Maksimal poengsum på 25 poeng representerer større funksjonell kapasitet.
To år
BMI vurdering
Tidsramme: To år
BMI (Body Mass Index) vil bli evaluert gjennom BMI-profilene oppnådd under behandlingen for å evaluere ernæringsstatusen.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller selvmordsatferd fra C-SSRS
Tidsramme: To år
Vil bli evaluert av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registrert gjennom hele studien i forhold til baseline score. Den totale poengsummen varierer fra 2 til 25, med et høyere tall som indikerer mer intense ideer og større risiko. Større dødelighet eller potensiell dødelighet av atferden (godkjent på Behavior subscale) indikerer økt risiko.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller adferd fra HDS
Tidsramme: To år
Vil bli evaluert gjennom Suicidal Domain fra HDS (Hamilton Depression Scale) registrert gjennom hele studien i forhold til baseline score. Poeng over 25 poeng karakteriserer alvorlig syke pasienter som er deprimerte; skårer mellom 18 og 24 poeng, moderat deprimerte pasienter; og skårer mellom 7 og 17 poeng, pasienter med mild depresjon.
To år
CNS-vurdering med MR (magnetisk resonansavbildning)
Tidsramme: Ett år
Huntingtons pasienter har normalt strukturelle MR-avvik, inkludert kortikal atrofi og strukturelle endringer i hvit substans. Endringer etter produktadministrasjon vil bli evaluert gjennom statistisk sammenligning av CNS-vurderingen gjennom magnetisk resonansavbildning ved kortikale tykkelsesmålinger, volumer av forskjellige hjernestrukturer, spesielt basalgangliene, med spesiell oppmerksomhet til caudat- og metabolske endringer identifisert i protonspektroskopi.
Ett år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved administrasjon av Cellavita-HD
Tidsramme: To år
Vil bli evaluert fra de periodiske vurderingene inkludert kliniske og bildeundersøkelser. Enhver klinisk relevant endring vil bli korrekt registrert og bedømt av etterforsker i henhold til forventning, årsakssammenheng, intensitet og alvorlighetsgrad, så vel som den fortsatte behandlingsadministrasjonen.
To år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbeidspartnere

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Registeridentifikator: CAAE)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

IPD-planbeskrivelse

Det antas at etter dataanalysen og presentasjonen for Den nasjonale forskningsetiske kommisjonen vil alle data bli offentlige.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Kliniske studier på Cellavita-HD

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere