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Klinische Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Cellavita-HD-Verabreichung bei Huntington-Patienten. (ADORE-EXT)

26. Oktober 2022 aktualisiert von: Azidus Brasil

Klinische Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von Cellavita-HD bei Huntington-Patienten, die an der ADORE-DH-Studie teilgenommen haben.

Cellavita-HD ist eine Stammzelltherapie für die Huntington-Krankheit. Open-Label-Verlängerungsstudie mit Einzelbehandlung zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von Cellavita-HD bei Huntington-Patienten, die an der ADORE-DH-Studie teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Verlängerungsstudie wird die Probanden einschließen, die an der Studienphase II zur Dosis-Wirkungs-Evaluierung der intravenösen Verabreichung von Cellavita-HD bei Chorea Huntington-Patienten teilgenommen haben (maximal 35 Probanden). Da es sich um eine Erweiterungsstudie mit offenem Szenario handelt, erhalten die Probanden die in der letzten klinischen Studie (ADORE-DH) getestete Höchstdosis, die 6 x 10^6 Zellen/Gewichtsbereich für jeden geplanten Behandlungszyklus entspricht. Über einen Zeitraum von 24 Monaten erhalten die Probanden eine geplante Gesamtdosis, aufgeteilt in drei Verabreichungen pro Zyklus (2 x 10^6 Zellen/Gewichtsbereich), die jeweils alle 30 Tage erfolgen. Die Aufrechterhaltung der Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung des Cellavita-HD-Produkts im Laufe der Zeit auf das klinische Fortschreiten der Huntington-Krankheit wird durch Vergleich des UHDRS-Gesamtscores am Ende des 24. Studienmonats mit dem Ausgangswert verifiziert. Sekundäre Wirksamkeitsnachweise werden anhand der Daten des Funktionszustands, der Gesamtfunktionsfähigkeit, der funktionellen Unabhängigkeit, der psychiatrischen Symptome und der Kognition von der UHDRS-Skala bewertet. Zusätzlich werden relevante Daten zu klinischer Verschlechterung, Veränderung des Body-Mass-Index (BMI), Suizidrisiko und neurologischer Bildverbesserung ausgewertet. Die Sicherheitsbewertung umfasst das Auftreten und die Klassifizierung der unerwünschten Ereignisse, denen die Probanden während der Studie ausgesetzt waren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

35

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer der Phase-II-Studie (ADORE-DH), die Interesse an der Teilnahme an der Verlängerungsphase bekunden und die nach intravenöser Anwendung des Cellavita-HD-Produkts nach der Beurteilung des Prüfarztes möglicherweise signifikante klinische Vorteile (motorische, kognitive, verhaltensbezogene und funktionelle Kapazität) aufweisen;
  2. Erteilen Sie Ihre Zustimmung, indem Sie zwei Kopien der Einwilligungserklärung unterzeichnen;
  3. Teilnehmer, der eine akzeptable Verhütungsmethode anwendet.

Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der malignen Neoplasie;
  2. Vorliegen jeglicher klinischer und Laborbedingungen oder Begleiterkrankungen, die nach Einschätzung des Arztes die Gesundheit des Forschungsteilnehmers gefährden und ihn/sie daran hindern könnten, an der Verlängerungsstudie teilzunehmen;
  3. bekannte Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat und/oder Produkte bovinen Ursprungs;
  4. Forschungsteilnehmer, der in den letzten zwölf (12) Monaten an klinischen Studienprotokollen teilgenommen hat, es sei denn, der Prüfarzt glaubt, dass es einen direkten Nutzen daraus ziehen könnte (Resolution CNS 251 vom 7. August 1997, Punkt III, Unterpunkt J);
  5. Schwangere oder stillende Teilnehmerin;
  6. Bei Verwendung oder erwarteter Verwendung von immunsuppressiven Arzneimitteln sowie anderen Arzneimitteln, bei denen die Verwendung auf dieses Forschungsprotokoll beschränkt ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cellavita-HD
Die Teilnehmer erhalten insgesamt 12 intravenöse Verabreichungen von 2x10^6 Zellen/Gewichtsbereich, aufgeteilt in drei Verabreichungen pro Zyklus. Jede Verabreichung erfolgt alle 30 Tage und die Zyklen alle 180 Tage (insgesamt 4 Zyklen).
Biologisch: Cellavita-HD
Die Teilnehmer erhalten insgesamt 12 intravenöse Verabreichungen von 2x10^6 Zellen/Gewichtsbereich, aufgeteilt in drei Verabreichungen pro Zyklus. Jede Verabreichung erfolgt alle 30 Tage und die Zyklen alle 180 Tage (insgesamt 4 Zyklen).
Andere Namen:
  • Zelltherapie, mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aufrechterhaltung der Wirksamkeit bei klinischem Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: Zwei Jahre (jeder Studienaufenthalt)
Die Aufrechterhaltung der Behandlungswirksamkeit wird überprüft, indem der am Ende des 24. Studienmonats registrierte UHDRS-Gesamtwert (Unified Huntington's Disease Rating Scale) mit dem Ausgangswert verglichen wird.
Zwei Jahre (jeder Studienaufenthalt)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisch-neurologische Verschlechterung während der Behandlung mit UHDRS
Zeitfenster: 2 Jahre
Die klinisch-neurologische Verschlechterung während der Behandlung wird anhand der spezifischen UHDRS-Subskalen der Unified Huntington's Disease Rating Scale (Motorik, Verhalten, funktionelle Kapazität und kognitiver Bereich) bewertet. Jede spezifische Domain hat 4 Kategorien (von 0 bis 4). Für die motorische Subskala reichte die Punktzahl von 0 bis 124; Daher weisen die höchsten Werte auf eine schwerere motorische Beeinträchtigung hin. Kognitive Operationen werden durch die Anwendung von drei Tests bewertet: Sprachflüssigkeitstest, Symbol-Ziffern-Modalitätstest und Stroop-Farbworttest. Bei allen kognitiven Tests bedeutet die höchste Punktzahl eine bessere kognitive Leistungsfähigkeit. Der Wert für die Verhaltensbewertung wird durch Summieren verschiedener Elemente in Bezug auf die Schwere der psychiatrischen Symptome ermittelt. Die höchsten Werte weisen auf eine stärkere Verhaltensbeeinträchtigung hin. Die Funktionsbewertung umfasst drei Skalen: eine Funktionscheckliste, eine Unabhängigkeitsskala und eine Bewertung der Gesamtfunktionsfähigkeit. Die maximale Punktzahl von 25 Punkten steht für eine höhere Leistungsfähigkeit.
2 Jahre
BMI-Bewertung
Zeitfenster: 2 Jahre
Der BMI (Body Mass Index) wird anhand der während der Behandlung ermittelten BMI-Profile zur Beurteilung des Ernährungszustandes ausgewertet.
2 Jahre
Risiko von Selbstmordgedanken und/oder Verhalten durch C-SSRS
Zeitfenster: 2 Jahre
Wird von der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bewertet, die während der gesamten Studie in Bezug auf den Ausgangswert registriert wird. Die Gesamtpunktzahl reicht von 2 bis 25, wobei eine höhere Zahl eine intensivere Ideenfindung und ein höheres Risiko anzeigt. Eine größere Letalität oder potenzielle Letalität des Verhaltens (bestätigt auf der Subskala Verhalten) weist auf ein erhöhtes Risiko hin.
2 Jahre
Risiko von Suizidgedanken und/oder -verhalten durch HDS
Zeitfenster: 2 Jahre
Wird durch die Suiziddomäne von HDS (Hamilton Depression Scale) bewertet, die während der gesamten Studie in Bezug auf den Ausgangswert registriert wurde. Werte über 25 Punkten charakterisieren schwerkranke depressive Patienten; Werte zwischen 18 und 24 Punkten, mäßig depressive Patienten; und punktet zwischen 7 und 17 Punkten, Patienten mit leichter Depression.
2 Jahre
ZNS-Beurteilung durch MRT (Magnetic Resonance Imaging)
Zeitfenster: Ein Jahr
Huntington-Patienten zeigen normalerweise MRI-Strukturanomalien, einschließlich kortikaler Atrophie und struktureller Veränderungen der weißen Substanz. Veränderungen nach der Produktverabreichung werden durch einen statistischen Vergleich der ZNS-Beurteilung durch Magnetresonanztomographie bei kortikalen Dickenmessungen, Volumina verschiedener Hirnstrukturen, insbesondere der Basalganglien, mit besonderem Augenmerk auf caudate und metabolische Veränderungen, die in der Protonenspektroskopie identifiziert wurden, bewertet.
Ein Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit der Verabreichung von Cellavita-HD
Zeitfenster: 2 Jahre
Wird anhand der regelmäßigen Bewertungen einschließlich klinischer und bildgebender Untersuchungen bewertet. Jede klinisch relevante Änderung wird vom Prüfarzt gemäß Erwartung, Kausalität, Intensität und Schwere sowie der fortgesetzten Behandlungsverabreichung ordnungsgemäß aufgezeichnet und beurteilt.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azidus Brasil

Mitarbeiter

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Ermittler

  • Hauptermittler: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Registrierungskennung: CAAE)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Beschreibung des IPD-Plans

Es wird davon ausgegangen, dass nach der Datenanalyse und Präsentation bei der Nationalen Kommission für Forschungsethik alle Daten veröffentlicht werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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