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Studio clinico di estensione per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia della somministrazione di Cellavita-HD nei pazienti con Huntington. (ADORE-EXT)

26 ottobre 2022 aggiornato da: Azidus Brasil

Studio di estensione clinica per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione endovenosa di Cellavita-HD nei pazienti con malattia di Huntington che hanno partecipato allo studio ADORE-DH.

Cellavita-HD è una terapia con cellule staminali per la Malattia di Huntington. Studio di estensione in aperto, trattamento singolo, per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine della somministrazione endovenosa di Cellavita-HD nei pazienti con malattia di Huntington che hanno partecipato allo studio ADORE-DH.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di estensione includerà i soggetti che hanno partecipato alla fase II dello studio per la valutazione dose-risposta della somministrazione endovenosa di Cellavita-HD nei pazienti con malattia di Huntington (massimo 35 soggetti). Poiché si tratta di uno studio di estensione, con uno scenario aperto, i soggetti riceveranno la dose massima testata nell'ultimo studio clinico (ADORE-DH), corrispondente a 6 x 10^6 cellule/intervallo di peso per ogni ciclo di trattamento pianificato. Per un periodo di 24 mesi, i soggetti riceveranno la dose totale pianificata suddivisa in tre somministrazioni per ciclo (2 x 10^6 cellule/gamma di peso), ciascuna delle quali avverrà ogni 30 giorni. Il mantenimento nel tempo dell'efficacia della somministrazione endovenosa del prodotto Cellavita-HD sulla progressione clinica della Malattia di Huntington sarà verificato confrontando il punteggio totale UHDRS alla fine del 24° mese di studio con il punteggio basale. Evidenze secondarie di efficacia saranno valutate attraverso i dati di stato funzionale, capacità funzionale totale, indipendenza funzionale, sintomi psichiatrici e cognizione dalla scala UHDRS. Inoltre, saranno valutati i dati relativi al peggioramento clinico, al cambiamento dell'indice di massa corporea (BMI), al rischio di tentativo di suicidio e al miglioramento dell'immagine neurologica. La valutazione della sicurezza includerà l'incidenza e la classificazione degli eventi avversi sperimentati dai soggetti durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasile, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti allo studio di fase II (ADORE-DH) che esprimono interesse a partecipare al periodo di estensione e che possono avere benefici clinici significativi (capacità motoria, cognitiva, comportamentale e funzionale) a giudizio dello sperimentatore dopo l'applicazione endovenosa del prodotto Cellavita-HD;
  2. Fornire il consenso firmando in due copie il modulo di consenso informato;
  3. - Partecipante che utilizza un metodo contraccettivo accettabile.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di neoplasia maligna;
  2. Presentare qualsiasi condizione clinica e di laboratorio o comorbilità che, a giudizio del medico, possa mettere in pericolo la salute del partecipante alla ricerca e impedirgli di far parte dello studio di estensione;
  3. ipersensibilità nota al prodotto sperimentale e/o ai prodotti di origine bovina;
  4. Partecipante alla ricerca che ha partecipato a protocolli di sperimentazione clinica negli ultimi dodici (12) mesi, a meno che lo Sperimentatore non ritenga che possa esserne un beneficio diretto (Delibera CNS 251 del 7 agosto 1997, punto III, punto J);
  5. Partecipante in gravidanza o in allattamento;
  6. In uso o previsto uso di farmaci immunosoppressori così come qualsiasi altro farmaco in cui l'uso è limitato a questo protocollo di ricerca.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellavita HD
I partecipanti riceveranno un totale di 12 somministrazioni endovenose di 2x10^6 cellule/intervallo di peso suddivise in tre somministrazioni per ciclo. Ogni somministrazione avverrà ogni 30 giorni e cicli ogni 180 giorni (totale di 4 cicli).
Biologico: Cellavita HD
I partecipanti riceveranno un totale di 12 somministrazioni endovenose di 2x10^6 cellule/intervallo di peso suddivise in tre somministrazioni per ciclo. Ogni somministrazione avverrà ogni 30 giorni e cicli ogni 180 giorni (totale di 4 cicli).
Altri nomi:
  • terapia cellulare, cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mantenimento dell'efficacia sulla progressione clinica della malattia
Lasso di tempo: Due anni (ogni visita di studio)
Il mantenimento dell'efficacia del trattamento sarà verificato confrontando il punteggio totale UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) registrato alla fine del 24° mese di studio rispetto al punteggio basale.
Due anni (ogni visita di studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peggioramento neurologico clinico rispetto al trattamento con UHDRS
Lasso di tempo: Due anni
Il peggioramento clinico neurologico durante il trattamento sarà valutato mediante specifiche sottoscale della Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS (motore, comportamento, capacità funzionale e dominio cognitivo). Ogni dominio specifico ha 4 categorie (da 0 a 4). Per la sottoscala motoria, il punteggio variava da 0 a 124; Pertanto, i punteggi più alti indicano un danno motorio più grave. Le operazioni cognitive sono valutate mediante l'applicazione di tre test: test di fluenza verbale, test delle modalità delle cifre dei simboli e test Stroop Color Word. Per tutti i test cognitivi, i punteggi più alti si traducono in una migliore capacità cognitiva. Il punteggio di valutazione del comportamento si ottiene sommando diversi elementi relativi alla gravità dei sintomi psichiatrici. I punteggi più alti indicano una maggiore compromissione comportamentale. La valutazione funzionale comprende tre scale: una lista di controllo funzionale, una scala di indipendenza e una valutazione della capacità funzionale totale. Il punteggio massimo di 25 punti rappresenta una maggiore capacità funzionale.
Due anni
Valutazione del BMI
Lasso di tempo: Due anni
Il BMI (Body Mass Index) sarà valutato attraverso i profili BMI ottenuti durante il trattamento per valutare lo stato nutrizionale.
Due anni
Rischio di ideazione e/o comportamento suicida da parte di C-SSRS
Lasso di tempo: Due anni
Sarà valutato dalla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registrata durante lo studio in relazione al punteggio basale. Il punteggio totale varia da 2 a 25, con un numero più alto che indica un'ideazione più intensa e un rischio maggiore. Una maggiore letalità o potenziale letalità del comportamento (approvata nella sottoscala Comportamento) indica un aumento del rischio.
Due anni
Rischio di ideazione e/o comportamento suicidario da HDS
Lasso di tempo: Due anni
Sarà valutato attraverso Suicidal Domain da HDS (Hamilton Depression Scale) registrato durante lo studio in relazione al punteggio basale. I punteggi superiori a 25 punti caratterizzano i pazienti gravemente malati depressi; punteggi compresi tra 18 e 24 punti, pazienti moderatamente depressi; e punteggi compresi tra 7 e 17 punti, pazienti con depressione lieve.
Due anni
Valutazione del sistema nervoso centrale mediante MRI (Magnetic Resonance Imaging)
Lasso di tempo: Un anno
I pazienti con Huntington normalmente presentano anomalie strutturali alla risonanza magnetica, tra cui atrofia corticale e alterazioni strutturali della sostanza bianca. Le alterazioni dopo la somministrazione del prodotto saranno valutate attraverso il confronto statistico della valutazione del SNC attraverso la risonanza magnetica alle misurazioni dello spessore corticale, i volumi di diverse strutture cerebrali, in particolare i gangli della base, con particolare attenzione ai cambiamenti caudati e metabolici identificati nella spettroscopia protonica.
Un anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza della somministrazione di Cellavita-HD
Lasso di tempo: Due anni
Verrà valutato dalle valutazioni periodiche inclusi gli esami clinici e di imaging. Qualsiasi cambiamento clinico rilevante sarà adeguatamente registrato e giudicato dallo sperimentatore in base alle aspettative, alla causalità, all'intensità e alla gravità, nonché alla continua somministrazione del trattamento.
Due anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azidus Brasil

Collaboratori

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Identificatore di registro: CAAE)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Descrizione del piano IPD

Si ritiene che dopo l'analisi dei dati e la presentazione alla Commissione nazionale per l'etica della ricerca, tutti i dati diventeranno pubblici.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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