Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen laajennustutkimus Cellavita-HD-hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Huntingtonin potilailla. (ADORE-EXT)

keskiviikko 26. lokakuuta 2022 päivittänyt: Azidus Brasil

Kliininen laajennustutkimus Cellavita-HD:n laskimonsisäisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotka osallistuivat ADORE-DH -tutkimukseen.

Cellavita-HD on Huntingtonin taudin kantasoluhoito. Avoin, yksittäinen hoito, jatkotutkimus Cellavita-HD:n suonensisäisen annon pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotka osallistuivat ADORE-DH-tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä jatkotutkimus sisältää koehenkilöt, jotka osallistuivat tutkimusvaiheeseen II Cellavita-HD:n suonensisäisen annon annos-vasteen arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla (enintään 35 henkilöä). Koska kyseessä on laajennustutkimus, jossa on avoin skenaario, koehenkilöt saavat viimeisessä kliinisessä tutkimuksessa (ADORE-DH) testatun enimmäisannoksen, joka vastaa 6 x 10^6 solua/painoalue kussakin suunnitellussa hoitojaksossa. Koko 24 kuukauden ajan koehenkilöt saavat suunnitellun kokonaisannoksen jaettuna kolmeen antoon sykliä kohden (2 x 10^6 solua/painoalue), joista jokainen tapahtuu 30 päivän välein. Cellavita-HD-tuotteen suonensisäisen annon tehokkuuden säilyminen ajan mittaan Huntingtonin taudin kliinisen etenemisen yhteydessä varmistetaan vertaamalla UHDRS-kokonaispisteitä 24. tutkimuskuukauden lopussa lähtöpisteisiin. Toissijaisia ​​todisteita tehosta arvioidaan UHDRS-asteikon toiminnallisen tilan, kokonaistoimintakyvyn, toiminnallisen riippumattomuuden, psykiatristen oireiden ja kognition tietojen avulla. Lisäksi arvioidaan kliinisen pahenemisen, painoindeksin (BMI) muutoksen, itsemurhayrityksen riskin ja neurologisen kuvan paranemisen liittyviä tietoja. Turvallisuusarviointi sisältää koehenkilöiden tutkimuksen aikana kokemien haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja luokituksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

35

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilia, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

21 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vaiheen II tutkimuksen osallistujat (ADORE-DH), jotka ilmaisevat kiinnostuksensa osallistua jatkojaksoon ja joilla saattaa olla merkittäviä kliinisiä etuja (motorinen, kognitiivinen, käyttäytymiskyky ja toimintakyky) tutkijan arvioiden jälkeen Cellavita-HD-tuotteen laskimonsisäisen käytön jälkeen;
  2. Anna suostumus allekirjoittamalla kaksi kopiota Ilmoitettua suostumuslomaketta;
  3. Osallistuja käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pahanlaatuinen neoplasia historiassa;
  2. Esitä kliininen ja laboratoriotila tai rinnakkaissairaus, joka lääkärin arvion mukaan voi vaarantaa tutkimukseen osallistuvan terveyden ja estää häntä osallistumasta jatkotutkimukseen;
  3. tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteelle ja/tai nautaperäisille tuotteille;
  4. Tutkimushenkilö, joka on osallistunut kliinisiin tutkimuksiin viimeisen kahdentoista (12) kuukauden aikana, ellei tutkija usko, että siitä voi olla välitöntä hyötyä (päätöslauselma CNS 251, 7.8.1997, kohta III, alakohta J);
  5. raskaana oleva tai imettävä osallistuja;
  6. Immunosuppressiivisten lääkkeiden käytössä tai oletettu käyttö sekä kaikki muut lääkkeet, joiden käyttö on rajoitettu tähän tutkimuspöytäkirjaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cellavita-HD
Osallistujat saavat yhteensä 12 suonensisäistä antoa 2x10^6 solua/painoalue jaettuna kolmeen antoon sykliä kohden. Jokainen annostelu tapahtuu 30 päivän välein ja syklit 180 päivän välein (yhteensä 4 sykliä).
Biologinen: Cellavita-HD
Osallistujat saavat yhteensä 12 suonensisäistä antoa 2x10^6 solua/painoalue jaettuna kolmeen antoon sykliä kohden. Jokainen annostelu tapahtuu 30 päivän välein ja syklit 180 päivän välein (yhteensä 4 sykliä).
Muut nimet:
  • soluterapia, mesenkymaaliset kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuuden ylläpitäminen taudin kliinisen etenemisen suhteen
Aikaikkuna: Kaksi vuotta (jokainen opintokäynti)
Hoidon tehokkuuden säilyminen varmistetaan vertaamalla 24. tutkimuskuukauden lopussa rekisteröityä UHDRS:n (Unified Huntington's Disease Rating Scale) kokonaispistemäärää suhteessa peruspisteisiin.
Kaksi vuotta (jokainen opintokäynti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen neurologinen paheneminen UHDRS-hoidon aikana
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Kliininen neurologinen paheneminen hoidon aikana arvioidaan erityisillä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikoilla - UHDRS-alaasteikkoilla (motorinen, käyttäytyminen, toimintakyky ja kognitiivinen alue). Jokaisella tietyllä verkkotunnuksella on 4 luokkaa (0-4). Motorisen ala-asteikon pisteet vaihtelivat välillä 0 - 124; Siksi korkeimmat pisteet osoittavat vakavampaa motorista vajaatoimintaa. Kognitiiviset toiminnot arvioidaan käyttämällä kolmea testiä: sanallinen sujuvuustesti, Symbol Digit modaliteettitesti ja Stroop Color Word -testi. Kaikissa kognitiivisissa testeissä korkeimmat pisteet merkitsevät parempaa kognitiivista kykyä. Käyttäytymisarvioinnin pisteet saadaan summaamalla erilaisia ​​psykiatristen oireiden vaikeusasteeseen liittyviä kohteita. Korkeimmat pisteet osoittavat suurempaa käyttäytymishäiriötä. Toiminnan arviointi sisältää kolme asteikkoa: toiminnan tarkistuslista, riippumattomuusasteikko ja kokonaistoimintakyvyn arviointi. Maksimipistemäärä 25 pistettä edustaa parempaa toimintakykyä.
Kaksi vuotta
BMI-arviointi
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
BMI (Body Mass Index) arvioidaan hoidon aikana saatujen BMI-profiilien avulla ravitsemustilan arvioimiseksi.
Kaksi vuotta
C-SSRS:n aiheuttama itsemurha-ajatusten ja/tai -käyttäytymisen riski
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Arvioidaan Columbia Suicide Severity Rating Scale:lla (C-SSRS), joka on rekisteröity koko tutkimuksen ajan suhteessa peruspisteisiin. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 2–25, ja suurempi luku osoittaa voimakkaampaa ajattelua ja suurempaa riskiä. Käyttäytymisen suurempi kuolleisuus tai mahdollinen kuolleisuus (hyväksytty Behaviour-aliasteikolla) osoittaa lisääntynyttä riskiä.
Kaksi vuotta
HDS:n itsemurha-ajatusten ja/tai käytöksen riski
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Arvioidaan Suicidal Domainin kautta HDS:stä (Hamilton Depression Scale), joka on rekisteröity koko tutkimuksen ajan suhteessa peruspisteisiin. Yli 25 pisteen pisteet kuvaavat vakavasti sairaita masentuneita potilaita; pisteet 18-24 pistettä, kohtalaisen masentuneet potilaat; ja pisteet 7–17 pistettä, potilaat, joilla on lievä masennus.
Kaksi vuotta
Keskushermoston arviointi MRI:llä (Magnetic Resonance Imaging)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Huntingtonin potilailla on tavallisesti MRI-rakenteellisia poikkeavuuksia, mukaan lukien aivokuoren surkastuminen ja rakenteelliset valkoisen aineen muutokset. Tuotteen annon jälkeisiä muutoksia arvioidaan keskushermoston arvioinnin tilastollisen vertailun aikana magneettikuvauksen avulla aivokuoren paksuusmittauksissa, eri aivorakenteiden, erityisesti tyviganglioiden, tilavuuksissa, kiinnittäen erityistä huomiota protonispektroskopiassa tunnistettuihin häntä- ja metabolisiin muutoksiin.
Yksi vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Cellavita-HD:n käytön turvallisuus
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Arvioidaan säännöllisistä arvioinneista, mukaan lukien kliiniset ja kuvantamistutkimukset. Kaikki kliinisesti merkitykselliset muutokset kirjataan asianmukaisesti ja tutkija arvioi ne odotusten, syy-yhteyden, voimakkuuden ja vakavuuden sekä hoidon jatkamisen perusteella.
Kaksi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azidus Brasil

Yhteistyökumppanit

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Tutkijat

  • Päätutkija: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Rekisterin tunniste: CAAE)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietojen analyysin ja kansalliselle tutkimuseettiselle toimikunnalle esittämisen jälkeen uskotaan, että kaikki tiedot tulevat julkisiksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Cellavita-HD

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa