Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk förlängningsstudie för utvärdering av säkerhet och effekt av Cellavita-HD-administration hos Huntingtons patienter. (ADORE-EXT)

26 oktober 2022 uppdaterad av: Azidus Brasil

Klinisk förlängningsstudie för att bedöma säkerheten och effekten av intravenös administrering av Cellavita-HD hos patienter med Huntingtons sjukdom som deltog i ADORE-DH-studien.

Cellavita-HD är en stamcellsterapi för Huntingtons sjukdom. Open label, singelbehandling, förlängningsstudie för långtidsutvärdering av säkerhet och effekt av Cellavita-HD intravenös administrering hos patienter med Huntingtons sjukdom som deltog i ADORE-DH-studien.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna förlängningsstudie kommer att inkludera de försökspersoner som deltog i studien fas II för dos-respons utvärdering av Cellavita-HD intravenös administrering till patienter med Huntingtons sjukdom (högst 35 försökspersoner). Eftersom det är en förlängningsstudie, med ett öppet scenario, kommer försökspersonerna att få den maximala dosen som testades i den senaste kliniska prövningen (ADORE-DH), motsvarande 6 x 10^6 celler/viktintervall för varje planerad behandlingscykel. Under 24 månader kommer försökspersonerna att få totaldos planerad uppdelad i tre administreringar per cykel (2 x 10^6 celler/viktintervall), som var och en kommer att ske var 30:e dag. Upprätthållandet av effektiviteten av intravenös administrering av Cellavita-HD-produkten över tid på klinisk progression av Huntingtons sjukdom kommer att verifieras genom att jämföra UHDRS-totalpoängen i slutet av den 24:e studiemånaden med baslinjepoängen. Sekundära bevis på effekt kommer att utvärderas genom data om funktionstillstånd, total funktionell kapacitet, funktionellt oberoende, psykiatriska symtom och kognition från UHDRS-skala. Dessutom kommer relaterade data om klinisk försämring, förändring av Body Mass Index (BMI), risk för självmordsförsök och neurologisk bildförbättring att utvärderas. Säkerhetsutvärdering kommer att inkludera förekomsten och klassificeringen av de biverkningar som försökspersonerna upplevt under studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

35

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

21 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Fas II-studiedeltagare (ADORE-DH) som uttrycker intresse för att delta i förlängningsperioden och som kan ha betydande kliniska fördelar (motorisk, kognitiv, beteendemässig och funktionell kapacitet) hos utredaren bedömd efter intravenös applicering av Cellavita-HD-produkten;
  2. Ge samtycke genom att underteckna två kopior av formuläret för informerat samtycke;
  3. Deltagaren använder en acceptabel preventivmetod.

Exklusions kriterier:

  1. Historik av malign neoplasi;
  2. Presentera alla kliniska och laboratoriemässiga tillstånd eller samsjuklighet som, enligt läkarens bedömning, kan äventyra forskningsdeltagarens hälsa och hindra honom/henne från att delta i förlängningsstudien;
  3. känd överkänslighet mot undersökningsprodukten och/eller produkter av bovint ursprung;
  4. Forskningsdeltagare som har deltagit i kliniska prövningsprotokoll under de senaste tolv (12) månaderna, såvida inte utredaren anser att det kan vara direkt nytta med det (Resolution CNS 251 av den 7 augusti 1997, punkt III, underpunkt J);
  5. gravid eller ammande deltagare;
  6. Vid användning eller förväntad användning av immunsuppressiva läkemedel såväl som alla andra läkemedel där användningen är begränsad till detta forskningsprotokoll.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cellavita-HD
Deltagarna kommer att få totalt 12 intravenösa administreringar av 2x10^6 celler/viktintervall uppdelat på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 180:e dag (totalt 4 cykler).
Biologisk: Cellavita-HD
Deltagarna kommer att få totalt 12 intravenösa administreringar av 2x10^6 celler/viktintervall uppdelat på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 180:e dag (totalt 4 cykler).
Andra namn:
  • cellterapi, mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Upprätthållande av effektivitet på klinisk progression av sjukdomen
Tidsram: Två år (varje studiebesök)
Upprätthållandet av behandlingens effektivitet kommer att verifieras genom att jämföra det totala UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale)-poäng som registrerats i slutet av den 24:e studiemånaden i förhållande till baslinjepoängen.
Två år (varje studiebesök)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk neurologisk försämring under behandlingen med UHDRS
Tidsram: Två år
Den kliniska neurologiska försämringen under behandlingen kommer att utvärderas av specifik Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS-underskalor (motorik, beteende, funktionell kapacitet och kognitiv domän). Varje specifik domän har 4 kategorier (från 0 till 4). För motorisk subskala varierade poängen från 0 till 124; Därför indikerar högsta poäng mer allvarlig motorisk funktionsnedsättning. Kognitiva operationer utvärderas genom tillämpning av tre test: verbalt flyttest, Symbol Digit-modalitetstest och Stroop Color Word-testet. För alla kognitiva tester översätts högsta poäng till bättre kognitiv förmåga. Beteendebedömningspoäng erhålls genom att summera olika poster relaterade till svårighetsgraden av psykiatriska symtom. Högsta poäng indikerar större beteendestörning. Funktionsbedömning omfattar tre skalor: en funktionschecklista, en oberoendeskala och en total funktionskapacitetsbedömning. Den maximala poängen på 25 poäng representerar större funktionell kapacitet.
Två år
BMI-bedömning
Tidsram: Två år
BMI (Body Mass Index) kommer att utvärderas genom de BMI-profiler som erhållits under behandlingen för att utvärdera näringstillståndet.
Två år
Risk för självmordstankar och/eller självmordsbeteende av C-SSRS
Tidsram: Två år
Kommer att utvärderas av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registrerad under hela studien i förhållande till baslinjepoängen. Den totala poängen varierar från 2 till 25, med en högre siffra som indikerar mer intensiva idéer och större risk. Större dödlighet eller potentiell dödlighet av beteendet (godkänd på Beteende-subskalan) indikerar ökad risk.
Två år
Risk för självmordstankar och/eller självmordsbeteende av HDS
Tidsram: Två år
Kommer att utvärderas genom Suicidal Domain från HDS (Hamilton Depression Scale) registrerad under hela studien i relation till baslinjepoängen. Poäng över 25 poäng kännetecknar svårt sjuka deprimerade patienter; poäng mellan 18 och 24 poäng, måttligt deprimerade patienter; och poäng mellan 7 och 17 poäng, patienter med mild depression.
Två år
CNS-bedömning med MRT (magnetisk resonanstomografi)
Tidsram: Ett år
Huntingtons patienter uppvisar normalt MRT strukturella abnormiteter, inklusive kortikal atrofi och strukturella förändringar av vita substanser. Förändringar efter produktadministrering kommer att utvärderas genom statistisk jämförelse av CNS-bedömningen genom magnetisk resonanstomografi vid kortikala tjockleksmätningar, volymer av olika hjärnstrukturer, särskilt basala ganglierna, med särskild uppmärksamhet på caudat och metabola förändringar som identifierats i protonspektroskopi.
Ett år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet vid administrering av Cellavita-HD
Tidsram: Två år
Kommer att utvärderas från de periodiska bedömningarna inklusive kliniska och imaging undersökningar. Alla kliniskt relevanta förändringar kommer att registreras korrekt och bedömas av utredaren enligt förväntningar, orsakssamband, intensitet och svårighetsgrad, såväl som den fortsatta behandlingen.
Två år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbetspartners

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Utredare

  • Huvudutredare: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 februari 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2020

Första postat (Faktisk)

7 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Registeridentifierare: CAAE)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

IPD-planbeskrivning

Man tror att efter dataanalysen och presentationen för National Commission on Research Ethics kommer all data att bli offentlig.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom

Kliniska prövningar på Cellavita-HD

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera