Estudio de extensión clínica para la evaluación de la seguridad y la eficacia de la administración de Cellavita-HD en pacientes con enfermedad de Huntington. (ADORE-EXT)

Este estudio de extensión incluirá a los sujetos que participaron en la fase II del estudio para la evaluación de la respuesta a la dosis de la administración intravenosa de Cellavita-HD en pacientes con enfermedad de Huntington (máximo 35 sujetos). Por tratarse de un estudio de extensión, con escenario abierto, los sujetos recibirán la dosis máxima probada en el último ensayo clínico (ADORE-DH), correspondiente a 6 x 10^6 células/rango de peso para cada ciclo de tratamiento planificado. A lo largo de 24 meses, los sujetos recibirán la dosis total planificada dividida en tres administraciones por ciclo (2 x 10^6 células/rango de peso), que cada una ocurrirá cada 30 días. El mantenimiento de la eficacia de la administración intravenosa del producto Cellavita-HD a lo largo del tiempo sobre la progresión clínica de la enfermedad de Huntington se verificará comparando la puntuación total de UHDRS al final del mes 24 del estudio con la puntuación inicial. Las evidencias secundarias de eficacia serán evaluadas a través de los datos de estado funcional, capacidad funcional total, independencia funcional, síntomas psiquiátricos y cognición de la escala UHDRS. Además, se evaluarán datos relacionados con el empeoramiento clínico, cambio del Índice de Masa Corporal (IMC), riesgo de intento de suicidio y mejora de la imagen neurológica. La evaluación de seguridad incluirá la incidencia y clasificación de los eventos adversos experimentados por los sujetos durante el estudio.