Étude d'extension clinique pour l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'administration de Cellavita-HD chez les patients de Huntington. (ADORE-EXT)

Cette étude d'extension inclura les sujets qui ont participé à l'étude de phase II pour l'évaluation dose-réponse de l'administration intraveineuse de Cellavita-HD chez les patients atteints de la maladie de Huntington (maximum 35 sujets). Puisqu'il s'agit d'une étude d'extension, avec un scénario ouvert, les sujets recevront la dose maximale testée dans le dernier essai clinique (ADORE-DH), correspondant à 6 x 10^6 cellules/gamme de poids pour chaque cycle de traitement prévu. Tout au long de 24 mois, les sujets recevront la dose totale prévue divisée en trois administrations par cycle (2 x 10 ^ 6 cellules/gamme de poids), qui se produiront chacune tous les 30 jours. Le maintien de l'efficacité de l'administration intraveineuse du produit Cellavita-HD dans le temps sur la progression clinique de la maladie de Huntington sera vérifié en comparant le score total UHDRS à la fin du 24ème mois d'étude au score initial. Les preuves secondaires d'efficacité seront évaluées à travers les données de l'état fonctionnel, de la capacité fonctionnelle totale, de l'indépendance fonctionnelle, des symptômes psychiatriques et de la cognition de l'échelle UHDRS. De plus, les données liées à l'aggravation clinique, au changement de l'indice de masse corporelle (IMC), au risque de tentative de suicide et à l'amélioration de l'image neurologique seront évaluées. L'évaluation de l'innocuité comprendra l'incidence et la classification des événements indésirables subis par les sujets au cours de l'étude.