Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа раннего доступа к аримокломолу у пациентов с NPC в США

15 августа 2024 г. обновлено: ZevraDenmark

Программа раннего доступа к аримокломолу для лечения болезни Ниманна-Пика типа C в США

NPC представляет собой редкое, неуклонно прогрессирующее неврологическое заболевание, связанное с серьезной заболеваемостью и сокращением ожидаемой продолжительности жизни.

Целью этой Программы расширенного доступа является обеспечение раннего доступа к аримокломолу для пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа С, которым, по мнению и клинической оценке лечащего врача, может быть полезно лечение аримокломолом.

Участники будут получать лечение аримокломолом до тех пор, пока их врач не обнаружит, что он им больше не помогает, пока они не выйдут из исследования или пока исследование не будет остановлено по какой-либо причине.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Болезнь Ниманна-Пика, тип C

Вмешательство/лечение

Лекарство: Аримокломол

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
    - Доступный
    - University of Alabama Birmingham
- California
  - Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
    - Доступный
    - UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
  - Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
    - Доступный
    - Children's Hospital of Orange County (CHOC)
- Florida
  - Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
    - Доступный
    - Nicklaus Children's Hospital
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
    - Доступный
    - Rush University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
    - Доступный
    - Boston Childrens Hospital
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
    - Доступный
    - Mayo Clinic Children's Center
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
    - Доступный
    - New York University School of Medicine
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    - Доступный
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Доступный
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
    - Доступный
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
- Texas
  - Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
    - Доступный
    - Dell Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Доступный
    - UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

У пациента подтвержден диагноз NPC (NPC1 или NPC2)* и как минимум один неврологический симптом.
Возраст пациента от двух лет и старше.
Пациент является постоянным жителем США.
Если пациент принимает миглустат (Завеска®), он должен принимать целевую дозу в течение последних шести недель.
Если пациентка является сексуально активной женщиной с детородным потенциалом (после менархе), рекомендуется использовать высокоэффективную контрацепцию во время EAP и в течение трех недель после последней дозы аримокломола.
Подтвержденный отрицательный тест мочи на беременность для сексуально активной женщины детородного возраста (после менархе).
Все сексуально активные пациенты мужского пола с партнершами детородного возраста (после менархе) соглашаются использовать презерватив в дополнение к противозачаточным средствам, используемым их партнерами во время лечения и в течение трех недель после последней дозы аримокломола.
Если у пациента в анамнезе были судороги, состояние необходимо адекватно контролировать, т. е. картина судорожной активности должна быть стабильной, и пациент должен получать стабильную дозу и режим противоэпилептических препаратов в течение одного месяца до скрининга.
Пациент или родитель/опекун должны дать письменное информированное согласие на участие в программе EAP.
- В соответствии с Паттерсоном и соавт. 2017

Критерий исключения:

Тяжелая печеночная недостаточность.
Почечная недостаточность.
У пациента имеется известная или предполагаемая аллергия или непереносимость аримокломола или его компонентов.
Пациентка беременна, планирует забеременеть (во время участия в программе EAP) или в настоящее время кормит грудью.
Пациент будет проходить курс лечения другим исследуемым препаратом* во время участия в программе или за 4 недели до начала лечения аримокломолом.
Пациент либо имеет право и может участвовать, либо в настоящее время участвует в активном интервенционном клиническом исследовании по показаниям.
Пациент, по мнению клинициста, не может соблюдать лечение или имеет заболевание, которое потенциально может увеличить риск для пациента в результате участия.
У пациента имеется заболевание, препятствующее оценке врачом безопасности и эффективности аримокломола (например, определенные эпилептические состояния или тяжелая катаплексия).
- Включая нелицензионный продукт, предоставляемый в рамках программы раннего доступа или эквивалентных программ благотворительного использования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ZevraDenmark

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

OR-ARI-EAP-NPC

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .