在美国 NPC 患者中使用 Arimoclomol 的早期参与计划
2023年11月13日 更新者：ZevraDenmark
在美国使用 Arimoclomol 治疗 C 型尼曼匹克病的早期参与计划
NPC 是一种罕见的、不断进展的神经系统疾病，与严重的发病率和预期寿命缩短有关。
该扩大使用计划的目的是为患有 Niemann-Pick C 型疾病的患者提供早期使用 arimoclomol 的机会，根据主治医师的意见和临床判断，这些患者可能会受益于 arimoclomol 治疗。
参与者将接受 arimoclomol 治疗，直到他们的医生发现它不再对他们有帮助、他们退出或研究因任何原因停止。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 中型人口
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- 可用的
- University of Alabama Birmingham
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California
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Oakland、California、美国、94609
- 可用的
- UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
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Orange、California、美国、92868
- 可用的
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- 可用的
- Nicklaus Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- 可用的
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- 可用的
- Boston Childrens Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- 可用的
- Mayo Clinic Children's Center
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New York
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New York、New York、美国、10017
- 可用的
- New York University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 可用的
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 可用的
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- 可用的
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- 可用的
- Dell Children's Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- 可用的
- UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
- 患者确诊为鼻咽癌（NPC1 或 NPC2）* 并且至少有一种神经系统症状。
- 病人年满两岁或以上。
- 患者是美国永久居民。
- 如果服用 miglustat (Zavesca®)，患者必须在过去六周内服用目标剂量。
- 如果患者是有生育潜力（月经初潮后）的性活跃女性，则同意在 EAP 期间和最后一次服用 arimoclomol 后三周内使用高效避孕措施。
- 对有生育能力（月经初潮后）的性活跃女性进行确认的尿妊娠试验阴性。
- 所有有生育潜力女性伴侣（月经初潮后）的性活跃男性患者都同意在治疗期间和最后一次服用 arimoclomol 后三周内，除了其伴侣使用的避孕措施外，还使用避孕套。
- 如果患者有癫痫病史，则病情必须得到充分控制，即癫痫发作活动的模式必须稳定，并且患者必须在筛选前一个月内接受稳定的抗癫痫药物剂量和治疗方案。
患者或父母/监护人必须提供书面知情同意书才能参与 EAP。
- 与 Patterson 等人一致。 2017年
排除标准：
- 严重的肝功能不全。
- 肾功能不全。
- 患者已知或疑似对 arimoclomol 或其成分过敏或不耐受。
- 患者已怀孕、计划怀孕（在参加 EAP 计划期间）或目前正在哺乳。
- 患者将接受另一种研究药物*的治疗，同时参与该计划或在开始使用 arimoclomol 治疗之前的 4 周内。
- 患者符合条件并且能够参与或目前正在参与适应症范围内的积极介入临床试验。
- 根据临床医生的意见，患者无法遵守治疗或患有可能会增加患者参与治疗的风险的医疗状况。
患者的身体状况阻碍了临床医生评估 arimoclomol 的安全性和有效性（例如 某些癫痫病症或严重的猝倒症）。
- 包括根据抢先体验计划或同等同情使用计划提供的未经许可的产品
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2020年3月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月18日
首次发布 (实际的)
2020年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月13日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- OR-ARI-EAP-NPC
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阿莫氯酚的临床试验
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University of MiamiMassachusetts General Hospital完全的