Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig adgangsprogram med Arimoclomol hos amerikanske patienter med NPC

15. august 2024 opdateret af: ZevraDenmark

Tidlig adgangsprogram med Arimoclomol til behandling af Niemann-Pick sygdom type C i USA

NPC er en sjælden, ubønhørligt fremadskridende, neurologisk sygdom og forbundet med alvorlig sygelighed og forkortet forventet levetid.

Formålet med dette udvidede adgangsprogram er at give tidlig adgang til arimoclomol for patienter med Niemann-Pick Type C sygdom, som efter den behandlende læges vurdering og kliniske vurdering kan have gavn af behandling med arimoclomol.

Deltagerne vil modtage behandling med arimoclomol, indtil deres læge finder, at det ikke hjælper dem længere, de trækker sig, eller undersøgelsen stoppes af en eller anden grund.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ledig
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Ledig
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ledig
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Ledig
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Ledig
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ledig
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ledig
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Ledig
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ledig
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ledig
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Ledig
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ledig
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har en bekræftet diagnose NPC (NPC1 eller NPC2)* og mindst ét ​​neurologisk symptom.
  • Patienten er to år eller derover.
  • Patienten er fast bosiddende i USA.
  • Hvis patienten tager miglustat (Zavesca®), skal patienten have været på måldosis i de sidste seks uger.
  • Hvis patienten er en seksuelt aktiv kvinde i den fødedygtige alder (postmenarche), er det aftalt at anvende højeffektiv prævention under EAP og indtil tre uger efter den sidste dosis arimoclomol.
  • Bekræftet negativ uringraviditetstest for seksuelt aktiv kvinde i den fødedygtige alder (postmenarche).
  • Alle seksuelt aktive mandlige patienter med kvindelige partnere i den fødedygtige alder (postmenarche) accepterer at bruge et kondom ud over den prævention, som deres partnere bruger under behandlingen og indtil tre uger efter den sidste dosis arimoclomol.
  • Hvis patienten har haft anfald i anamnesen, skal tilstanden kontrolleres tilstrækkeligt, dvs. anfaldsaktivitetsmønsteret skal være stabilt, og patienten skal have en stabil dosis og et regime af antiepileptisk medicin i en måned før screening.

  • Patient eller forælder/værge skal give skriftligt informeret samtykke til at deltage i EAP.

    • I overensstemmelse med Patterson et al. 2017

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig leverinsufficiens.
  • Nyreinsufficiens.
  • Patienten har en kendt eller mistænkt allergi eller intolerance over for arimoclomol eller dets bestanddele.
  • Patienten er gravid, planlægger at blive gravid (mens han er på EAP-programmet) eller ammer i øjeblikket.
  • Patienten vil gennemgå behandling med et andet forsøgslægemiddel*, mens han deltager i programmet eller i de 4 uger før påbegyndelse af behandling med arimoclomol.
  • Patienten er enten berettiget og i stand til at deltage i eller deltager i øjeblikket i et aktivt interventionelt klinisk forsøg inden for indikationen.
  • Patienten er efter klinikerens opfattelse ude af stand til at efterleve behandlingen eller har en medicinsk tilstand, der potentielt ville øge risikoen for patienten ved deltagelse.

  • Patienten har en medicinsk tilstand, som hindrer klinikerens vurdering af arimoclomols sikkerhed og effekt (f.eks. visse epileptiske tilstande eller svær katapleksi).

    • Inklusive ulicenseret produkt leveret under et tidlig adgangsprogram eller tilsvarende programmer for medfølende brug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ZevraDenmark

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OR-ARI-EAP-NPC

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick sygdom, type C

Kliniske forsøg med Arimoclomol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner