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Early-Access-Programm mit Arimoclomol bei US-Patienten mit NPC

13. November 2023 aktualisiert von: ZevraDenmark

Early-Access-Programm mit Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C in den USA

NPC ist eine seltene, unerbittlich fortschreitende, neurologische Erkrankung und mit schwerer Morbidität und verkürzter Lebenserwartung verbunden.

Der Zweck dieses erweiterten Zugangsprogramms besteht darin, Patienten mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C, die nach Meinung und klinischem Urteil des behandelnden Arztes von einer Behandlung mit Arimoclomol profitieren könnten, einen frühen Zugang zu Arimoclomol zu verschaffen.

Die Teilnehmer erhalten eine Behandlung mit Arimoclomol, bis ihr Arzt feststellt, dass es ihnen nicht mehr hilft, sie die Studie abbrechen oder die Studie aus irgendeinem Grund abgebrochen wird.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Verfügbar
        • University of Alabama Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joy Dean, MD
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Verfügbar
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
        • Hauptermittler:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
        • Hauptermittler:
          • Raymond Wang, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Verfügbar
        • Mayo Clinic Children's Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marc Patterson, MD, PhD
    • New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Verfügbar
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Loren Pena, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Genevieve Nesom, MPH, MBE
          • Telefonnummer: 267-426-1368
          • E-Mail: NesomG@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Verfügbar
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Hauptermittler:
          • Damara Ortiz, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Verfügbar
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Paul Hillman, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine bestätigte Diagnose von NPC (NPC1 oder NPC2)* und mindestens ein neurologisches Symptom.
  • Der Patient ist zwei Jahre alt oder älter.
  • Der Patient ist ein ständiger Einwohner der USA.
  • Bei Einnahme von Miglustat (Zavesca®) muss der Patient in den letzten sechs Wochen die Zieldosis erhalten haben.
  • Wenn es sich bei der Patientin um eine sexuell aktive Frau im gebärfähigen Alter (nach der Menarche) handelt, wird vereinbart, während der EAP und bis drei Wochen nach der letzten Arimoclomol-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Bestätigter negativer Urin-Schwangerschaftstest für sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (Postmenarche).
  • Alle sexuell aktiven männlichen Patienten mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter (Postmenarche) stimmen zu, während der Behandlung und bis drei Wochen nach der letzten Arimoclomol-Dosis zusätzlich zur Verhütungsmethode ihrer Partnerin ein Kondom zu verwenden.
  • Wenn der Patient Anfälle in der Vorgeschichte hatte, muss der Zustand angemessen kontrolliert werden, d. h. das Muster der Anfallsaktivität muss stabil sein, und der Patient muss einen Monat vor dem Screening eine stabile Dosis und ein stabiles Regime von Antiepileptika erhalten.

  • Der Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigte muss eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an EAP abgeben.

    • In Übereinstimmung mit Patterson et al. 2017

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Leberinsuffizienz.
  • Niereninsuffizienz.
  • Der Patient hat eine bekannte oder vermutete Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Arimoclomol oder seinen Bestandteilen.
  • Die Patientin ist schwanger, plant schwanger zu werden (während des EAP-Programms) oder stillt derzeit.
  • Der Patient wird während der Teilnahme am Programm oder in den 4 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Arimoclomol mit einem anderen Prüfpräparat* behandelt.
  • Der Patient ist entweder geeignet und in der Lage, an einer aktiven interventionellen klinischen Studie innerhalb der Indikation teilzunehmen, oder nimmt derzeit daran teil.
  • Der Patient ist nach Ansicht des Arztes nicht in der Lage, die Behandlung einzuhalten oder hat einen medizinischen Zustand, der das Risiko für den Patienten durch die Teilnahme möglicherweise erhöhen würde.

  • Der Patient hat einen medizinischen Zustand, der die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arimoclomol durch den Arzt behindert (z. bestimmte epileptische Zustände oder schwere Kataplexie).

    • Einschließlich nicht lizenzierter Produkte, die im Rahmen eines Early-Access-Programms oder gleichwertiger Compassionate-Use-Programme bereitgestellt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ZevraDenmark

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OR-ARI-EAP-NPC

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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