Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Early Access Program med Arimoclomol hos patienter i USA med NPC

15 augusti 2024 uppdaterad av: ZevraDenmark

Tidig tillgångsprogram med Arimoklomol för behandling av Niemann-Picks sjukdom typ C i USA

NPC är en sällsynt, obevekligt progressiv, neurologisk sjukdom och förknippad med allvarlig sjuklighet och förkortad livslängd.

Syftet med detta utökade åtkomstprogram är att ge tidig tillgång till arimoklomol för patienter med Niemann-Pick typ C-sjukdom som, enligt den behandlande läkarens åsikt och kliniska bedömning, kan ha nytta av behandling med arimoklomol.

Deltagarna kommer att få behandling med arimoklomol tills deras läkare finner att det inte hjälper dem längre, de drar sig tillbaka eller studien avbryts av någon anledning.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Tillgängligt
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Tillgängligt
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Tillgängligt
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Tillgängligt
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Tillgängligt
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Tillgängligt
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Tillgängligt
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • Tillgängligt
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Tillgängligt
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Tillgängligt
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Tillgängligt
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Tillgängligt
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Tillgängligt
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten har en bekräftad diagnos av NPC (NPC1 eller NPC2)* och minst ett neurologiskt symptom.
  • Patienten är två år eller äldre.
  • Patienten är permanent bosatt i USA.
  • Om patienten tar miglustat (Zavesca®) måste patienten ha haft måldosen under de senaste sex veckorna.
  • Om patienten är en sexuellt aktiv kvinna i fertil ålder (postmenarche), är man överens om att använda högeffektiva preventivmedel under EAP och fram till tre veckor efter den sista dosen av arimoklomol.
  • Bekräftat negativt uringraviditetstest för sexuellt aktiv kvinna i fertil ålder (postmenarche).
  • Alla sexuellt aktiva manliga patienter med kvinnliga partners i fertil ålder (postmenarche) samtycker till att använda kondom utöver den preventivmedel som deras partners använder under behandlingen och fram till tre veckor efter den sista dosen av arimoklomol.
  • Om patienten har anfall i anamnesen måste tillståndet kontrolleras adekvat, d.v.s. mönstret för anfallsaktiviteten måste vara stabilt, och patienten måste ha en stabil dos och regim av antiepileptika under en månad före screening.

  • Patient eller förälder/vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke för att delta i EAP.

    • I linje med Patterson et al. 2017

Exklusions kriterier:

  • Allvarlig leverinsufficiens.
  • Njurinsufficiens.
  • Patienten har en känd eller misstänkt allergi eller intolerans mot arimoklomol eller dess beståndsdelar.
  • Patienten är gravid, planerar att bli gravid (medan han deltar i EAP-programmet) eller ammar för närvarande.
  • Patienten kommer att genomgå behandling med ett annat prövningsläkemedel*, medan han deltar i programmet eller under de 4 veckorna innan behandlingen med arimoklomol påbörjas.
  • Patienten är antingen berättigad och kan delta i eller deltar för närvarande i en aktiv interventionell klinisk prövning inom indikationen.
  • Patienten, enligt läkarens åsikt, är oförmögen att följa behandlingen eller har ett medicinskt tillstånd som potentiellt skulle öka risken för patienten genom att delta.

  • Patienten har ett medicinskt tillstånd som hindrar läkarens bedömning av arimoklomols säkerhet och effekt (t. vissa epileptiska tillstånd eller svår kataplexi).

    • Inklusive olicensierad produkt som tillhandahålls under ett Early Access-program eller motsvarande program för compassionate use

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ZevraDenmark

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2020

Första postat (Faktisk)

20 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OR-ARI-EAP-NPC

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera