Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Korai hozzáférési program Arimoclomollal NPC-vel rendelkező amerikai betegek számára

2024. augusztus 15. frissítette: ZevraDenmark

Korai hozzáférési program Arimoclomollal a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére az Egyesült Államokban

Az NPC egy ritka, könyörtelenül progresszív neurológiai betegség, amely súlyos morbiditással és rövidebb várható élettartammal jár.

Ennek a kiterjesztett hozzáférési programnak az a célja, hogy korai hozzáférést biztosítson az arimoclomolhoz a Niemann-Pick C típusú betegségben szenvedő betegek számára, akiknek a kezelőorvos véleménye és klinikai megítélése szerint előnyös lehet az arimoclomol-kezelés.

A résztvevők arimoclomol-kezelést kapnak mindaddig, amíg orvosuk úgy nem találja, hogy az már nem segít rajtuk, visszavonulnak, vagy a vizsgálatot bármilyen okból leállítják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Niemann-Pick-kór, C típusú

Beavatkozás / kezelés

Drog: Arimoclomol

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
    - Elérhető
    - University of Alabama Birmingham
- California
  - Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
    - Elérhető
    - UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
  - Orange, California, Egyesült Államok, 92868
    - Elérhető
    - Children's Hospital of Orange County (CHOC)
- Florida
  - Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
    - Elérhető
    - Nicklaus Children's Hospital
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
    - Elérhető
    - Rush University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
    - Elérhető
    - Boston Childrens Hospital
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
    - Elérhető
    - Mayo Clinic Children's Center
- New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10017
    - Elérhető
    - New York University School of Medicine
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    - Elérhető
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    - Elérhető
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - Elérhető
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
- Texas
  - Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
    - Elérhető
    - Dell Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
    - Elérhető
    - UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

A betegnél megerősített NPC (NPC1 vagy NPC2)* diagnózis és legalább egy neurológiai tünet van.
A beteg legalább két éves.
A beteg az Egyesült Államok állandó lakosa.
Ha miglusztátot (Zavesca®) szed, a betegnek az elmúlt hat hétben a céldózison kell lennie.
Ha a beteg fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nő (postmenarche), akkor az EAP alatt és az utolsó arimoclomol adag beadása után három hétig rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazni.
Megerősített negatív vizelet terhességi teszt szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nőknél (post-menarche).
Minden szexuálisan aktív férfibeteg, akinek fogamzóképes korú női partnere (postmenarche), beleegyezik abba, hogy a partnere által a kezelés alatt és az utolsó arimoclomol adag bevételét követő három hétig óvszert is használjon a fogamzásgátláson kívül.
Ha a beteg anamnézisében görcsrohamok szerepelnek, állapotát megfelelően ellenőrizni kell, azaz a rohamaktivitás mintázatának stabilnak kell lennie, és a betegnek stabil dózisú és kezelési rendű antiepileptikumot kell kapnia a szűrést megelőző egy hónapban.
A betegnek vagy szülőjének/gondviselőjének írásos beleegyezését kell adnia az EAP-ban való részvételhez.
- Patterson et al. 2017

Kizárási kritériumok:

Súlyos májelégtelenség.
Veseelégtelenség.
A betegnek ismert vagy gyanított allergiája vagy intoleranciája van az arimoclomollal vagy annak összetevőivel szemben.
A beteg terhes, teherbe esni (az EAP program alatt) vagy éppen szoptat.
A beteg a programban való részvétel alatt vagy az arimoklomollal történő kezelés megkezdése előtti 4 hétben másik vizsgálati gyógyszerrel* részesül kezelésben.
A beteg jogosult és képes részt venni egy aktív intervenciós klinikai vizsgálatban, vagy éppen részt vesz az indikáción belül.
A beteg a klinikus véleménye szerint nem tud megfelelni a kezelésnek, vagy olyan egészségügyi állapota van, amely a részvétellel potenciálisan növelné a beteg kockázatát.
A betegnek olyan egészségügyi állapota van, amely akadályozza az arimoklomol biztonságosságának és hatékonyságának a klinikus általi értékelését (pl. bizonyos epilepsziás állapotok vagy súlyos kataplexia).
- Beleértve az Early Access Program vagy azzal egyenértékű, könyörületes felhasználású programok keretében biztosított licenc nélküli terméket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ZevraDenmark

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 18.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

OR-ARI-EAP-NPC

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .