Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Korai hozzáférési program Arimoclomollal NPC-vel rendelkező amerikai betegek számára

2023. november 13. frissítette: ZevraDenmark

Korai hozzáférési program Arimoclomollal a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére az Egyesült Államokban

Az NPC egy ritka, könyörtelenül progresszív neurológiai betegség, amely súlyos morbiditással és rövidebb várható élettartammal jár.

Ennek a kiterjesztett hozzáférési programnak az a célja, hogy korai hozzáférést biztosítson az arimoclomolhoz a Niemann-Pick C típusú betegségben szenvedő betegek számára, akiknek a kezelőorvos véleménye és klinikai megítélése szerint előnyös lehet az arimoclomol-kezelés.

A résztvevők arimoclomol-kezelést kapnak mindaddig, amíg orvosuk úgy nem találja, hogy az már nem segít rajtuk, visszavonulnak, vagy a vizsgálatot bármilyen okból leállítják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Elérhető
        • University of Alabama Birmingham
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joy Dean, MD
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Elérhető
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
        • Kutatásvezető:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Elérhető
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
        • Kutatásvezető:
          • Raymond Wang, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Elérhető
        • Rush University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Elérhető
        • Mayo Clinic Children's Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marc Patterson, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10017
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Elérhető
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Loren Pena, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Elérhető
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Genevieve Nesom, MPH, MBE
          • Telefonszám: 267-426-1368
          • E-mail: NesomG@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Elérhető
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kutatásvezető:
          • Damara Ortiz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Elérhető
        • Dell Children's Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kristina Julich, MD
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Elérhető
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Paul Hillman, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegnél megerősített NPC (NPC1 vagy NPC2)* diagnózis és legalább egy neurológiai tünet van.
  • A beteg legalább két éves.
  • A beteg az Egyesült Államok állandó lakosa.
  • Ha miglusztátot (Zavesca®) szed, a betegnek az elmúlt hat hétben a céldózison kell lennie.
  • Ha a beteg fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nő (postmenarche), akkor az EAP alatt és az utolsó arimoclomol adag beadása után három hétig rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazni.
  • Megerősített negatív vizelet terhességi teszt szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nőknél (post-menarche).
  • Minden szexuálisan aktív férfibeteg, akinek fogamzóképes korú női partnere (postmenarche), beleegyezik abba, hogy a partnere által a kezelés alatt és az utolsó arimoclomol adag bevételét követő három hétig óvszert is használjon a fogamzásgátláson kívül.
  • Ha a beteg anamnézisében görcsrohamok szerepelnek, állapotát megfelelően ellenőrizni kell, azaz a rohamaktivitás mintázatának stabilnak kell lennie, és a betegnek stabil dózisú és kezelési rendű antiepileptikumot kell kapnia a szűrést megelőző egy hónapban.

  • A betegnek vagy szülőjének/gondviselőjének írásos beleegyezését kell adnia az EAP-ban való részvételhez.

    • Patterson et al. 2017

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos májelégtelenség.
  • Veseelégtelenség.
  • A betegnek ismert vagy gyanított allergiája vagy intoleranciája van az arimoclomollal vagy annak összetevőivel szemben.
  • A beteg terhes, teherbe esni (az EAP program alatt) vagy éppen szoptat.
  • A beteg a programban való részvétel alatt vagy az arimoklomollal történő kezelés megkezdése előtti 4 hétben másik vizsgálati gyógyszerrel* részesül kezelésben.
  • A beteg jogosult és képes részt venni egy aktív intervenciós klinikai vizsgálatban, vagy éppen részt vesz az indikáción belül.
  • A beteg a klinikus véleménye szerint nem tud megfelelni a kezelésnek, vagy olyan egészségügyi állapota van, amely a részvétellel potenciálisan növelné a beteg kockázatát.

  • A betegnek olyan egészségügyi állapota van, amely akadályozza az arimoklomol biztonságosságának és hatékonyságának a klinikus általi értékelését (pl. bizonyos epilepsziás állapotok vagy súlyos kataplexia).

    • Beleértve az Early Access Program vagy azzal egyenértékű, könyörületes felhasználású programok keretében biztosított licenc nélküli terméket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ZevraDenmark

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 18.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OR-ARI-EAP-NPC

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Niemann-Pick-kór, C típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Arimoclomol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel