Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Programma voor vroege toegang met arimoclomol bij Amerikaanse patiënten met NPC

15 augustus 2024 bijgewerkt door: ZevraDenmark

Programma voor vroege toegang met arimoclomol voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C in de VS

NPC is een zeldzame, meedogenloos progressieve, neurologische ziekte die gepaard gaat met ernstige morbiditeit en een kortere levensverwachting.

Het doel van dit programma voor uitgebreide toegang is vroege toegang tot arimoclomol te bieden aan patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C die, naar de mening en het klinische oordeel van de behandelend arts, baat kunnen hebben bij een behandeling met arimoclomol.

Deelnemers krijgen een behandeling met arimoclomol totdat hun arts merkt dat het hen niet meer helpt, ze zich terugtrekken of het onderzoek om welke reden dan ook wordt stopgezet.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Verkrijgbaar
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Verkrijgbaar
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Verkrijgbaar
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Verkrijgbaar
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Verkrijgbaar
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Verkrijgbaar
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Verkrijgbaar
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • Verkrijgbaar
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Verkrijgbaar
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Verkrijgbaar
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Verkrijgbaar
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Verkrijgbaar
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Verkrijgbaar
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt heeft een bevestigde diagnose van NPC (NPC1 of NPC2)* en minstens één neurologisch symptoom.
  • De patiënt is twee jaar of ouder.
  • De patiënt is een permanente inwoner van de VS.
  • Als de patiënt miglustaat (Zavesca®) gebruikt, moet hij de afgelopen zes weken de streefdosis hebben ingenomen.
  • Als de patiënt een seksueel actieve vrouw is die zwanger kan worden (postmenarche), wordt overeengekomen om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens het EAP en tot drie weken na de laatste dosis arimoclomol.
  • Bevestigde negatieve urine-zwangerschapstest voor seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd (post-menarche).
  • Alle seksueel actieve mannelijke patiënten met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden (postmenarche) stemmen ermee in om een ​​condoom te gebruiken naast de anticonceptie die hun partners gebruiken tijdens de behandeling en tot drie weken na de laatste dosis arimoclomol.
  • Als de patiënt in het verleden epileptische aanvallen heeft gehad, moet de aandoening voldoende onder controle zijn, d.w.z. het patroon van de epileptische activiteit moet stabiel zijn en de patiënt moet een stabiele dosis en regime van anti-epileptica krijgen gedurende een maand voorafgaand aan de screening.

  • Patiënt of ouder/voogd moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan EAP.

    • In lijn met Patterson et al. 2017

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige leverinsufficiëntie.
  • Nierinsufficiëntie.
  • De patiënt heeft een bekende of vermoede allergie of intolerantie voor arimoclomol of zijn bestanddelen.
  • De patiënte is zwanger, is van plan zwanger te worden (tijdens het EAP-programma) of geeft momenteel borstvoeding.
  • De patiënt zal een behandeling ondergaan met een ander onderzoeksgeneesmiddel* tijdens deelname aan het programma of in de 4 weken voorafgaand aan de start van de behandeling met arimoclomol.
  • De patiënt komt in aanmerking en is in staat om deel te nemen aan of neemt momenteel deel aan een actief interventioneel klinisch onderzoek binnen de indicatie.
  • De patiënt is naar de mening van de arts niet in staat om de behandeling uit te voeren of heeft een medische aandoening die het risico voor de patiënt door deelname mogelijk vergroot.

  • De patiënt heeft een medische aandoening waardoor de arts de veiligheid en werkzaamheid van arimoclomol niet kan beoordelen (bijv. bepaalde epileptische aandoeningen of ernstige kataplexie).

    • Inclusief niet-gelicentieerde producten die worden geleverd onder een programma voor vroege toegang of gelijkwaardige programma's voor schrijnend gebruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ZevraDenmark

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OR-ARI-EAP-NPC

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niemann-Pick-ziekte, type C

Klinische onderzoeken op Arimoclomol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren