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Programma di accesso anticipato con arimoclomol in pazienti statunitensi con NPC

15 agosto 2024 aggiornato da: ZevraDenmark

Programma di accesso anticipato con arimoclomol per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C negli Stati Uniti

L'NPC è una malattia neurologica rara, inesorabilmente progressiva e associata a grave morbilità e ridotta aspettativa di vita.

Lo scopo di questo programma di accesso allargato è fornire un accesso precoce all'arimoclomolo per i pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C che, secondo l'opinione e il giudizio clinico del medico curante, possono trarre beneficio dal trattamento con arimoclomolo.

I partecipanti riceveranno un trattamento con arimoclomol fino a quando il loro medico non lo troverà non li aiuta più, si ritirano o lo studio viene interrotto per qualsiasi motivo.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • A disposizione
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • A disposizione
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • A disposizione
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • A disposizione
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • A disposizione
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • A disposizione
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • A disposizione
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • A disposizione
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • A disposizione
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • A disposizione
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • A disposizione
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi confermata di NPC (NPC1 o NPC2)* e almeno un sintomo neurologico.
  • Il paziente ha due anni o più.
  • Il paziente è residente permanente negli Stati Uniti.
  • Se assume miglustat (Zavesca®), il paziente deve aver assunto la dose target nelle ultime sei settimane.
  • Se la paziente è una donna sessualmente attiva in età fertile (post-menarca), si concorda di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante l'EAP e fino a tre settimane dopo l'ultima dose di arimoclomolo.
  • Test di gravidanza sulle urine confermato negativo per donne sessualmente attive in età fertile (post-menarca).
  • Tutti i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi con partner femminili in età fertile (postmenarca) accettano di utilizzare un preservativo in aggiunta al controllo delle nascite utilizzato dai loro partner durante il trattamento e fino a tre settimane dopo l'ultima dose di arimoclomolo.
  • Se il paziente ha una storia di convulsioni, la condizione deve essere adeguatamente controllata, cioè il modello di attività convulsiva deve essere stabile e il paziente deve assumere una dose e un regime di farmaci antiepilettici stabili per un mese prima dello screening.

  • Il paziente o il genitore/tutore deve fornire il consenso informato scritto per partecipare all'EAP.

    • In linea con Patterson et al. 2017

Criteri di esclusione:

  • Grave insufficienza epatica.
  • Insufficienza renale.
  • Il paziente ha un'allergia o un'intolleranza nota o sospetta all'arimoclomolo o ai suoi componenti.
  • La paziente è incinta, sta pianificando una gravidanza (durante il programma EAP) o sta attualmente allattando.
  • Il paziente sarà sottoposto a trattamento con un altro farmaco sperimentale*, durante la partecipazione al programma o nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento con arimoclomol.
  • Il paziente è idoneo e in grado di partecipare o sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico attivo nell'ambito dell'indicazione.
  • Il paziente, a parere del medico, non è in grado di aderire al trattamento o presenta una condizione medica che potrebbe potenzialmente aumentare il rischio per il paziente derivante dalla partecipazione.

  • Il paziente presenta una condizione medica che ostacola la valutazione da parte del medico della sicurezza e dell'efficacia di arimoclomolo (ad es. determinate condizioni epilettiche o grave cataplessia).

    • Compresi i prodotti senza licenza forniti nell'ambito di un programma di accesso anticipato o programmi di uso compassionevole equivalenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ZevraDenmark

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OR-ARI-EAP-NPC

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick, tipo C

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