Programa de Acesso Antecipado com Arimoclomol em Pacientes dos EUA com NPC

Critério de inclusão:

• O paciente tem diagnóstico confirmado de NPC (NPC1 ou NPC2)* e pelo menos um sintoma neurológico.
• O paciente tem dois anos de idade ou mais.
• O paciente é um residente permanente dos EUA.
• Se estiver tomando miglustato (Zavesca®), o paciente deve ter tomado a dose alvo nas últimas seis semanas.
• Se a paciente for uma mulher sexualmente ativa e com potencial para engravidar (pós-menarca), concorda-se em usar contracepção altamente eficaz durante o EAP e até três semanas após a última dose de arimoclomol.
• Teste de gravidez de urina confirmado negativo para mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (pós-menarca).
• Todos os pacientes masculinos sexualmente ativos com parceiras em idade fértil (pós-menarca) concordam em usar preservativo além do controle de natalidade usado por suas parceiras durante o tratamento e até três semanas após a última dose de arimoclomol.
• Se o paciente tiver um histórico de convulsões, a condição deve ser adequadamente controlada, ou seja, o padrão de atividade convulsiva deve ser estável e o paciente deve estar em dose e regime estável de medicação antiepiléptica durante um mês antes da triagem.

• O paciente ou pai/responsável deve fornecer consentimento informado por escrito para participar do EAP.

  • De acordo com Patterson et al. 2017

Critério de exclusão:

• Insuficiência hepática grave.
• Insuficiência renal.
• O paciente tem alergia conhecida ou suspeita ou intolerância ao arimoclomol ou seus constituintes.
• A paciente está grávida, planejando engravidar (durante o programa EAP) ou está amamentando no momento.
• O paciente será submetido a tratamento com outro medicamento experimental*, durante a participação no programa ou nas 4 semanas anteriores ao início do tratamento com arimoclomol.
• O paciente é elegível e capaz de participar ou está atualmente participando de um ensaio clínico intervencionista ativo dentro da indicação.
• O paciente, na opinião do médico, é incapaz de cumprir o tratamento ou tem uma condição médica que aumentaria potencialmente o risco para o paciente pela participação.

• O paciente tem uma condição médica que dificulta a avaliação clínica da segurança e eficácia do arimoclomol (por exemplo, certas condições epilépticas ou cataplexia grave).

  • Incluindo produto não licenciado fornecido sob um Programa de Acesso Antecipado ou programas equivalentes de uso compassivo