Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig tilgangsprogram med Arimoclomol hos amerikanske pasienter med NPC

15. august 2024 oppdatert av: ZevraDenmark

Tidlig tilgangsprogram med Arimoclomol for behandling av Niemann-Pick sykdom type C i USA

NPC er en sjelden, nådeløst progressiv, nevrologisk sykdom og assosiert med alvorlig sykelighet og forkortet forventet levealder.

Formålet med dette utvidede tilgangsprogrammet er å gi tidlig tilgang til arimoklomol for pasienter med Niemann-Pick Type C-sykdom, som etter den behandlende legens oppfatning og kliniske vurdering kan ha nytte av behandling med arimoklomol.

Deltakerne vil få behandling med arimoklomol til legen finner at det ikke hjelper dem lenger, de trekker seg, eller studien stoppes av en eller annen grunn.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Tilgjengelig
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Tilgjengelig
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Tilgjengelig
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Tilgjengelig
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Tilgjengelig
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Tilgjengelig
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Tilgjengelig
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • Tilgjengelig
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Tilgjengelig
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Tilgjengelig
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Tilgjengelig
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Tilgjengelig
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Tilgjengelig
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har en bekreftet diagnose NPC (NPC1 eller NPC2)* og minst ett nevrologisk symptom.
  • Pasienten er to år eller eldre.
  • Pasienten er fast bosatt i USA.
  • Hvis pasienten tar miglustat (Zavesca®), må pasienten ha vært på måldosen de siste seks ukene.
  • Hvis pasienten er en seksuelt aktiv kvinne i fertil alder (postmenarche), er det avtalt å bruke svært effektiv prevensjon under EAP og inntil tre uker etter siste dose arimoklomol.
  • Bekreftet negativ uringraviditetstest for seksuelt aktive kvinner i fertil alder (postmenarche).
  • Alle seksuelt aktive mannlige pasienter med kvinnelige partnere i fertil alder (postmenarche) samtykker i å bruke kondom i tillegg til prevensjon som brukes av partnerne deres under behandlingen og inntil tre uker etter siste dose arimoklomol.
  • Hvis pasienten har en historie med anfall, må tilstanden kontrolleres adekvat, dvs. at anfallsaktivitetsmønsteret må være stabilt, og pasienten må ha en stabil dose og kur med antiepileptisk medisin i løpet av en måned før screening.

  • Pasient eller forelder/foresatte må gi skriftlig informert samtykke for å delta i EAP.

    • I tråd med Patterson et al. 2017

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig leversvikt.
  • Nyreinsuffisiens.
  • Pasienten har en kjent eller mistenkt allergi eller intoleranse overfor arimoklomol eller dets bestanddeler.
  • Pasienten er gravid, planlegger å bli gravid (mens han er på EAP-programmet) eller ammer.
  • Pasienten vil gjennomgå behandling med et annet undersøkelsesmiddel*, mens han deltar i programmet eller i de 4 ukene før behandling med arimoklomol starter.
  • Pasienten er enten kvalifisert og i stand til å delta i eller deltar for tiden i en aktiv intervensjonell klinisk studie innenfor indikasjonen.
  • Pasienten, etter klinikerens oppfatning, er ikke i stand til å følge behandlingen eller har en medisinsk tilstand som potensielt vil øke risikoen for pasienten ved deltakelse.

  • Pasienten har en medisinsk tilstand som hindrer klinikerens vurdering av arimoklomols sikkerhet og effekt (f. visse epileptiske tilstander eller alvorlig katapleksi).

    • Inkludert ulisensiert produkt levert under et tidlig tilgangsprogram eller tilsvarende programmer for medfølende bruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ZevraDenmark

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OR-ARI-EAP-NPC

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick sykdom, type C

Kliniske studier på Arimoklomol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere