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Programa de Acceso Temprano con Arimoclomol en Pacientes Estadounidenses con NPC

15 de agosto de 2024 actualizado por: ZevraDenmark

Programa de Acceso Temprano con Arimoclomol para el Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C en los EE. UU.

La NPC es una enfermedad neurológica rara, implacablemente progresiva y asociada con una morbilidad grave y una esperanza de vida más corta.

El propósito de este Programa de Acceso Ampliado es proporcionar acceso temprano a arimoclomol para pacientes con enfermedad de Niemann-Pick Tipo C que, en la opinión y el juicio clínico del médico tratante, pueden beneficiarse del tratamiento con arimoclomol.

Los participantes recibirán tratamiento con arimoclomol hasta que su médico determine que ya no les ayuda, se retiren o el estudio se detenga por cualquier motivo.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Disponible
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Disponible
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Disponible
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Disponible
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Disponible
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Disponible
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Disponible
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • Disponible
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Disponible
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Disponible
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Disponible
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponible
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente tiene un diagnóstico confirmado de NPC (NPC1 o NPC2)* y al menos un síntoma neurológico.
  • El paciente tiene dos años de edad o más.
  • El paciente es residente permanente de EE. UU.
  • Si toma miglustat (Zavesca®), el paciente debe haber estado en la dosis objetivo durante las últimas seis semanas.
  • Si la paciente es una mujer sexualmente activa y en edad fértil (post-menarquia), se acuerda utilizar métodos anticonceptivos de alta eficacia durante la EAP y hasta tres semanas después de la última dosis de arimoclomol.
  • Prueba de embarazo en orina negativa confirmada para mujeres sexualmente activas en edad fértil (posmenarquia).
  • Todos los pacientes masculinos sexualmente activos con parejas femeninas en edad fértil (posmenarquia) aceptan usar un preservativo además del método anticonceptivo utilizado por sus parejas durante el tratamiento y hasta tres semanas después de la última dosis de arimoclomol.
  • Si el paciente tiene antecedentes de convulsiones, la condición debe estar adecuadamente controlada, es decir, el patrón de actividad convulsiva debe ser estable y el paciente debe estar en una dosis y un régimen estables de medicación antiepiléptica durante un mes antes de la selección.

  • El paciente o padre/tutor debe dar su consentimiento informado por escrito para participar en EAP.

    • En línea con Patterson et al. 2017

Criterio de exclusión:

  • Insuficiencia hepática severa.
  • Insuficiencia renal.
  • El paciente tiene una alergia o intolerancia conocida o sospechada al arimoclomol o sus componentes.
  • La paciente está embarazada, planea quedar embarazada (mientras está en el programa EAP) o está amamantando actualmente.
  • El paciente seguirá tratamiento con otro fármaco en investigación*, mientras participe en el programa o en las 4 semanas previas al inicio del tratamiento con arimoclomol.
  • El paciente es elegible y puede participar o está participando actualmente en un ensayo clínico intervencionista activo dentro de la indicación.
  • El paciente, en opinión del médico, no puede cumplir con el tratamiento o tiene una afección médica que potencialmente aumentaría el riesgo para el paciente por su participación.

  • El paciente tiene una afección médica que dificulta la evaluación por parte del médico de la seguridad y eficacia del arimoclomol (p. ciertas condiciones epilépticas o cataplexia severa).

    • Incluyendo productos sin licencia provistos bajo un Programa de Acceso Anticipado o programas equivalentes de uso compasivo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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ZevraDenmark

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OR-ARI-EAP-NPC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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