Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arimoclomolin varhainen pääsyohjelma yhdysvaltalaisille potilaille, joilla on NPC

torstai 15. elokuuta 2024 päivittänyt: ZevraDenmark

Arimoclomolin varhaishoitoohjelma tyypin C Niemann-Pickin taudin hoitoon Yhdysvalloissa

NPC on harvinainen, hellittämättä etenevä neurologinen sairaus, johon liittyy vakava sairastuvuus ja lyhentynyt elinajanodote.

Tämän laajennetun pääsyohjelman tarkoituksena on tarjota arimoklomolia varhaisessa vaiheessa potilaille, joilla on Niemann-Pickin tyypin C tauti ja jotka hoitavan lääkärin näkemyksen ja kliinisen arvion mukaan voivat hyötyä arimoklomolista.

Osallistujat saavat arimoklomolia, kunnes lääkäri toteaa, että se ei enää auta, he vetäytyvät tai tutkimus keskeytetään jostain syystä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Saatavilla
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Saatavilla
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Saatavilla
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Saatavilla
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Saatavilla
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Saatavilla
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Saatavilla
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • Saatavilla
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Saatavilla
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Saatavilla
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Saatavilla
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Saatavilla
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Saatavilla
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on vahvistettu NPC-diagnoosi (NPC1 tai NPC2)* ja vähintään yksi neurologinen oire.
  • Potilas on vähintään kaksivuotias.
  • Potilas on vakituinen asukas Yhdysvalloissa.
  • Miglustaattia (Zavesca®) käytettäessä potilaan on täytynyt käyttää tavoiteannosta viimeisen kuuden viikon ajan.
  • Jos potilas on hedelmällisessä iässä oleva seksuaalisesti aktiivinen nainen (postmenarche), on sovittu käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä EAP:n aikana ja kolmen viikon ajan viimeisen arimoklomoliannoksen jälkeen.
  • Vahvistettu negatiivinen virtsan raskaustesti hedelmällisessä iässä olevalle seksuaalisesti aktiiviselle naiselle (post-menarche).
  • Kaikki seksuaalisesti aktiiviset miespotilaat, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naiskumppani (postmenarche), suostuvat käyttämään kondomia kumppaninsa käyttämän ehkäisyn lisäksi hoidon aikana ja kolmen viikon ajan viimeisen arimoklomoliannoksen jälkeen.
  • Jos potilaalla on ollut kouristuskohtauksia, tila on oltava riittävästi hallinnassa, eli kohtausten aktiivisuuden tulee olla vakaa ja potilaan tulee olla vakaa annos ja hoito-ohjelma epilepsialääkkeitä kuukauden ajan ennen seulontaa.

  • Potilaan tai vanhemman/huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus osallistuakseen EAP:hen.

    • Pattersonin et ai. 2017

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea maksan vajaatoiminta.
  • Munuaisten vajaatoiminta.
  • Potilaalla on tunnettu tai epäilty allergia tai intoleranssi arimoklomolille tai sen aineosille.
  • Potilas on raskaana, suunnittelee raskautta (olemassa EAP-ohjelmassa) tai imettää parhaillaan.
  • Potilas saa hoitoa toisella tutkimuslääkkeellä* ohjelmaan osallistumisen aikana tai 4 viikkoa ennen arimoklomolhoidon aloittamista.
  • Potilas on joko kelvollinen ja kykenevä osallistumaan aktiiviseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai osallistuu parhaillaan siihen käyttöaiheen puitteissa.
  • Potilas ei lääkärin näkemyksen mukaan pysty noudattamaan hoitoa tai hänellä on sairaus, joka mahdollisesti lisäisi potilaalle osallistumisen riskiä.

  • Potilaalla on sairaus, joka vaikeuttaa kliinikon arviointia arimoklomolin turvallisuudesta ja tehosta (esim. tietyt epilepsiatilat tai vaikea katapleksia).

    • Mukaan lukien lisensoimaton tuote, joka tarjotaan Early Access -ohjelman tai vastaavien erityiskäyttöohjelmien puitteissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ZevraDenmark

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 16. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OR-ARI-EAP-NPC

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Kliiniset tutkimukset Arimoclomol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa