Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program včasného přístupu s arimoklomolem u pacientů v USA s NPC

13. listopadu 2023 aktualizováno: ZevraDenmark

Program včasného přístupu s arimoklomolem pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C v USA

NPC je vzácné, neúnavně progresivní, neurologické onemocnění spojené s vážnou nemocností a zkrácenou očekávanou délkou života.

Účelem tohoto Programu rozšířeného přístupu je poskytnout včasný přístup k arimoklomolu pacientům s Niemann-Pickovou chorobou typu C, kteří podle názoru a klinického úsudku ošetřujícího lékaře mohou mít prospěch z léčby arimoklomolem.

Účastníci budou dostávat léčbu arimoklomolem, dokud jejich lékař nezjistí, že jim již nepomáhá, neodstoupí nebo studie z jakéhokoli důvodu nepřeruší.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Dostupný
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Dostupný
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Dostupný
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Dostupný
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dostupný
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Dostupný
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Dostupný
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dostupný
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dostupný
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dostupný
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má potvrzenou diagnózu NPC (NPC1 nebo NPC2)* a alespoň jeden neurologický symptom.
  • Pacientovi jsou dva roky nebo více.
  • Pacient má trvalý pobyt v USA.
  • Pokud užíváte miglustat (Zavesca®), pacient musí mít cílovou dávku posledních šest týdnů.
  • Pokud je pacientkou sexuálně aktivní žena ve fertilním věku (po menarché), je dohodnuto používání vysoce účinné antikoncepce během EAP a do tří týdnů po poslední dávce arimoklomolu.
  • Potvrzený negativní těhotenský test z moči u sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (po menarché).
  • Všichni sexuálně aktivní mužští pacienti s partnerkami ve fertilním věku (postmenarche) souhlasí s použitím kondomu kromě antikoncepce používané jejich partnerkami během léčby a do tří týdnů po poslední dávce arimoklomolu.
  • Pokud má pacient v anamnéze záchvaty, musí být stav adekvátně kontrolován, tj. vzorec záchvatové aktivity musí být stabilní a pacient musí mít stabilní dávku a režim antiepileptické medikace po dobu jednoho měsíce před screeningem.

  • Pacient nebo rodič/opatrovník musí poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na EAP.

    • V souladu s Pattersonem a kol. 2017

Kritéria vyloučení:

  • Těžká jaterní nedostatečnost.
  • Renální insuficience.
  • Pacient má známou nebo suspektní alergii nebo intoleranci na arimoklomol nebo jeho složky.
  • Pacientka je těhotná, plánuje otěhotnět (během programu EAP) nebo v současné době kojí.
  • Pacient podstoupí léčbu jiným hodnoceným lékem* během účasti v programu nebo během 4 týdnů před zahájením léčby arimoklomolem.
  • Pacient je buď způsobilý a schopen se zúčastnit nebo se v současné době účastní aktivní intervenční klinické studie v rámci indikace.
  • Pacient podle názoru lékaře není schopen dodržet léčbu nebo má zdravotní stav, který by účastí potenciálně zvýšil riziko pro pacienta.

  • Pacient má zdravotní stav, který brání lékaři v posouzení bezpečnosti a účinnosti arimoklomolu (např. některé epileptické stavy nebo těžká kataplexie).

    • Včetně nelicencovaného produktu poskytovaného v rámci programu Early Access Program nebo ekvivalentních programů pro použití ze soucitu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ZevraDenmark

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OR-ARI-EAP-NPC

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit