Badanie I fazy porównujące bezpieczeństwo i działanie efgartigimodu podawanego we wlewie dożylnym z działaniem efgartigimodu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym u zdrowych ochotników

Kryteria przyjęcia:

1. Podmiot jest w wieku od 18 do 65 lat włącznie, w dniu podpisania ICF.
2. Pacjentką jest mężczyzna lub kobieta, która nie może zajść w ciążę (po menopauzie [zdefiniowanej jako ciągły brak miesiączki przez co najmniej 1 rok bez alternatywnej przyczyny medycznej, przy stężeniu hormonu folikulotropowego (FSH) > 33,4 j.m./l; u pacjentek stosujących hormonalną terapię zastępczą terapii, wartość historyczna leczenia wstępnego >33,4 IU/l zostanie zaakceptowana jako dowód stanu menopauzy]) LUB mieć udokumentowaną procedurę trwałej sterylizacji (tj. histerektomię, obustronne wycięcie jajowodu i obustronne wycięcie jajników).
3. Pacjentka ma negatywny wynik testu ciążowego w dniu -1
4. Pacjent ma wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 30 kg/m2 włącznie, przy wadze ≥50 kg i ≤100 kg podczas badania przesiewowego.
5. Uczestnik jest w stanie zrozumieć wymagania badania, wyrazić pisemną świadomą zgodę (w tym zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem), chce i jest w stanie przestrzegać procedur protokołu (w tym wymaganych wizyt studyjnych).
6. Uczestnik jest w dobrym stanie fizycznym i psychicznym, zgodnie z opinią badacza, opartą na historii medycznej, badaniu fizykalnym, EKG i wynikach parametrów życiowych; oraz wyniki badań biochemicznych, hematologicznych, wirusologicznych i analizy moczu przed pierwszym podaniem IMP.
7. Niesterylizowany mężczyzna, który jest aktywny seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, musi stosować skuteczną antykoncepcję (wskaźnik niepowodzeń <1% rocznie). Można uwzględnić mężczyznę praktykującego prawdziwą abstynencję seksualną (jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika). Można uwzględnić wysterylizowanego osobnika płci męskiej, który miał wazektomię z udokumentowanym postprocedurą aspermii. Ponadto żaden mężczyzna nie będzie mógł być dawcą nasienia w okresie od podpisania ICF, przez cały czas trwania badania i 90 dni po ostatnim podaniu IMP.
8. Stan tkanki skórnej na brzuchu pacjenta musi umożliwiać wchłanianie i ocenę miejscowego bezpieczeństwa planowanego wstrzyknięcia podskórnego, zgodnie z ustaleniami badacza.
9. Uczestnik zgadza się zaprzestać i powstrzymać się od wszystkich leków (w tym leków dostępnych bez recepty i/lub na receptę), z wyjątkiem okazjonalnego stosowania paracetamolu (maksymalna dawka 2 g/dobę i maksymalnie 10 g/2 tygodnie), stosowania środków zobojętniających kwas żołądkowy, i ibuprofenu (maksymalna dawka 400 mg/dobę i nie stosować jednocześnie z lekami zobojętniającymi), co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym podaniem IMP do ostatniej wizyty kontrolnej w 78. dobie.
10. Pacjent zgadza się powstrzymać od forsownych zajęć od co najmniej 2 tygodni przed pierwszym podaniem IMP do ostatniej wizyty kontrolnej w dniu 78.
11. Podmiot jest osobą niepalącą i nie używa żadnych produktów zawierających nikotynę. Osoba niepaląca jest definiowana jako osoba, która powstrzymała się od palenia przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.
12. Pacjent ma ujemny wynik testu analitów nikotynowych podczas badania przesiewowego iw dniu -1.
13. Pacjent ma ujemny wynik testu na obecność narkotyków w moczu (amfetaminy, barbiturany, benzodiazepiny, konopie indyjskie, kokaina, opiaty, metadon i trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne) podczas badania przesiewowego iw dniu -1.
14. Pacjent ma ujemny wynik badania moczu na obecność alkoholu podczas badania przesiewowego iw dniu -1.
15. Pacjent ma temperaturę ciała od 35,2°C do 37,6°C podczas badania przesiewowego iw dniu -1.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent brał wcześniej udział w badaniach klinicznych z efgartigimodem (ARGX-113) i otrzymał IMP.
2. W opinii badacza pacjent ma znaną nadwrażliwość na jeden ze składników IMP lub ciężkie reakcje alergiczne lub anafilaktyczne w wywiadzie.

3. Tester uzyskał pozytywny wynik testu przesiewowego pod kątem któregokolwiek z następujących warunków: a. Pacjent ma aktywną infekcję wirusem zapalenia wątroby typu B (ostrą lub przewlekłą) podczas badania przesiewowego, jak określono za pomocą serologii zapalenia wątroby typu B.

   b. Pacjent ma pozytywny wynik serologiczny na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV Ab). c. Osobnik ma pozytywny wynik serologiczny ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).

4. Pacjenci z klinicznie istotną czynną lub przewlekłą niekontrolowaną infekcją bakteryjną, wirusową lub grzybiczą podczas badania przesiewowego.
5. Uczestnicy z klinicznymi dowodami innych poważnych poważnych chorób, uczestnicy, którzy przeszli niedawną poważną operację lub z jakiegokolwiek innego powodu, który mógłby zakłócić wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko.
6. Pacjent ma całkowite IgG <6 g/l podczas badania przesiewowego.
7. Pacjent ma obecność lub następstwa żołądkowo-jelitowe, wątrobowe, nerkowe lub jakiekolwiek inne schorzenie, o którym wiadomo, że potencjalnie zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie IMP.

8. Pacjent ma historię nowotworu złośliwego, chyba że zostanie uznany za wyleczony przez odpowiednie leczenie i nie ma dowodów nawrotu przez ≥ 3 lata przed pierwszym podaniem IMP. Pacjenci z następującym rakiem mogą zostać włączeni w dowolnym momencie:

   1. Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
   2. Rak in situ szyjki macicy
   3. Rak in situ piersi lub
   4. Przypadkowe stwierdzenie histologiczne raka prostaty (stadium TNM T1a lub T1b)
9. U pacjenta wykryto istotną klinicznie nieprawidłowość dotyczącą rytmu lub przewodzenia wykrytą w zapisie EKG (np. QTcF >450 ms u mężczyzn i QTcF >470 ms u kobiet lub znany zespół wydłużonego odstępu QT). Blok serca pierwszego stopnia lub arytmia zatokowa nie będą uważane za istotną nieprawidłowość.
10. Pacjent ma klinicznie istotne nieprawidłowości wykryte w pomiarach parametrów życiowych przed dawkowaniem.
11. Pacjent ma znaczną utratę krwi (w tym oddanie krwi >500 ml) lub miał transfuzję jakiegokolwiek produktu krwiopochodnego w ciągu 12 tygodni przed (pierwszym) podaniem IMP lub zaplanowaną transfuzję w ciągu 4 tygodni po zakończeniu badania.
12. Osobnik był leczony jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że ma dobrze określony potencjał toksyczności dla głównego narządu w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających początkowe podanie IMP.
13. Osoba w przeszłości spożywała więcej niż 21 jednostek napojów alkoholowych tygodniowo lub w przeszłości była alkoholikiem lub nadużywała narkotyków/chemikaliów/substancji w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym (Uwaga: 1 jednostka = 330 ml piwa, 110 ml wina lub 28ml spirytusu). Wyklucza również regularne spożywanie dużej ilości kawy, herbaty (>6 filiżanek dziennie) lub ich odpowiednika w ciągu 3 tygodni przed pierwszą dawką.
14. Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszym podaniem IMP.
15. Osobnik otrzymał szczepienie (np. szczepionkę przeciw grypie) w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
16. Osobnik otrzymał dowolny ogólnoustrojowy środek immunosupresyjny w ciągu 6 miesięcy przed początkowym podaniem IMP.
17. Osobnik otrzymał jakikolwiek steroid ogólnoustrojowy w ciągu 3 miesięcy przed początkowym podaniem IMP.
18. Osobnik otrzymał jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem IMP.
19. Uczestnikiem jest pracownik badacza lub ośrodka badawczego, bezpośrednio zaangażowany w proponowane badanie lub inne badania pod kierunkiem tego badacza lub ośrodka badawczego, a także członek rodziny pracownika lub badacza.
20. Uczestnik ma jakikolwiek stan lub okoliczności, które w opinii badacza mogą sprawić, że uczestnik będzie mało prawdopodobny lub niezdolny do ukończenia badania lub przestrzegania procedur i wymagań badania.
21. Podmiot ma jakikolwiek stan upośledzający upuszczanie krwi.
22. Pacjentem jest kobieta w ciąży lub karmiąca lub zamierzająca zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce.
23. Pacjent ma pozytywny wynik testu PCR nosowo-gardłowego na SARS-CoV-2 w dniach -2 lub -1. 24. Podmiot miał jakikolwiek kontakt z pacjentami SARS-CoV-2 pozytywnymi lub chorymi na COVID-19 w ciągu ostatnich 2 tygodni przed przyjęciem do ośrodka badań klinicznych.