Ocena skuteczności i bezpieczeństwa wstrzyknięcia podskórnego HBM9161(HL161) u pacjentów z uogólnionym MG (MG)

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisany pisemny formularz świadomej zgody (ICF).
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat podczas wizyty przesiewowej.

3. Kobiety muszą spełniać następujące warunki, aby wziąć udział w tym badaniu:

   1. Nie mogące zajść w ciążę (tj. fizjologicznie niezdolne do zajścia w ciążę, w tym kobiety po menopauzie od co najmniej 2 lat);

   2. potencjalnie mogąca zajść w ciążę, mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej i zgodzić się na konsekwentne i prawidłowe przestrzeganie jednej z następujących akceptowalnych skutecznych metod antykoncepcji (tj. zgodnie z zatwierdzoną ulotką na etykiecie produktu i instrukcjami lekarza), konsekwentnie i prawidłowo, od wizyty przesiewowej do 14 dni po wizycie końcowej:

      • Całkowita abstynencja (na podstawie preferencji podmiotu i poprzedniego stylu życia); Lub
      • Wszczepienie implantu lewonorgestrelu co najmniej 1 miesiąc przed podaniem badanego leku, ale nie dłużej niż 3 lata; Lub
      • Wstrzyknięcie progestagenu co najmniej 1 miesiąc przed podaniem badanego leku; Lub
      • cykl doustnych środków antykoncepcyjnych (złożonych środków antykoncepcyjnych lub zawierających tylko progestagen) przez co najmniej 1 miesiąc przed podaniem badanego leku; Lub
      • Podwójna antykoncepcja: prezerwatywa lub kapturek naszyjkowy (diafragma lub kapturek naszyjkowy) plus środek plemnikobójczy (pianka/żel/krem/czopek); Lub
      • Wkładka wewnątrzmaciczna wszczepiona przez wykwalifikowanego lekarza; Lub
      • Estrogenowy pierścień dopochwowy; Lub
      • Plaster antykoncepcyjny.
4. Mężczyźni muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji lub ich heteroseksualni partnerzy muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas ich udziału w tym badaniu klinicznym.
5. Spełnia wymogi klasyfikacji klinicznej miastenii gravis MGFA IIa-IVa (obejmuje typy IIa, IIb, IIIa, IIIb i IVa) podczas wizyty przesiewowej i wizyty wyjściowej.

6. Dodatni lub ujemny wynik badania AchR-Ab/MUSK-Ab podczas wizyty przesiewowej i spełnienie co najmniej 1 z 3 poniższych kryteriów:

   1. Powtarzająca się stymulacja elektryczna wskazuje na zaburzenie przekaźnictwa połączeń nerwowo-mięśniowych (w tym historię medyczną);
   2. Dodatnia próba Tensilon lub neostygmina (w tym historia choroby);
   3. Objawy MG u pacjenta ulegają poprawie po leczeniu doustnymi inhibitorami cholinoesterazy w ocenie lekarza.
7. Wyniki klinicznych badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego muszą być akceptowalne dla badacza.

Kryteria wyłączenia:

1. Cierpi na poważną chorobę lub stan inny niż myasthenia gravis, który w ocenie badacza naraziłby uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu lub który wpłynąłby na wyniki badania i zdolność uczestnika do udziału w badaniu .
2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w okresie badania lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej metody antykoncepcji.
3. Pacjenci z ciężką myasthenia gravis (taką jak typ IVb lub V), których badacz uzna za nieodpowiednich do tego badania (np. oczekuje się, że będą wymagać sztucznego wspomagania wentylacji podczas badania).
4. Obecność innych chorób autoimmunologicznych (takich jak niekontrolowana choroba tarczycy, ciężkie reumatoidalne zapalenie stawów itp.), które mogą wpływać na ocenę skuteczności badanego leku lub wpływać na udział w tym badaniu.
5. Otrzymał zastrzyk szczepionki (w tym szczepionki przeciwko COVID-19) 4 tygodnie przed wizytą przesiewową lub ma otrzymać zastrzyk szczepionki podczas badania.
6. Każda aktywna infekcja podczas Wizyty przesiewowej lub poważna infekcja wymagająca leczenia dożylnymi lekami przeciwinfekcyjnymi lub hospitalizacji w ciągu 8 tygodni przed Wizytą przesiewową.
7. Obecne lub przeszłe 1 rok uzależnienia/nadużywania alkoholu lub narkotyków, z wyjątkiem nikotyny i kawy.
8. Osoby uczulone na badany lek lub jego składniki; lub historia klinicznie istotnej choroby alergicznej (w tym alergii na leki, anafilaksji), która w opinii badacza ma wpływ na udział uczestnika w tym badaniu.