Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania APT-1011 u młodzieży z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE) — badanie częściowe badania FLUTE-2 (FLUTEEN)

14 września 2023 zaktualizowane przez: Ellodi Pharmaceuticals, LP

Badanie dodatkowe u młodzieży w ramach FLUTE-2: randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie APT-1011 (propionian flutykazonu w postaci doustnych tabletek do sporządzania zawiesiny), z otwartym rozszerzeniem, u młodzieży z eozynofilowym zapaleniem przełyku

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie APT-1011, po którym następuje otwarte rozszerzenie (OLE) u młodzieży (≥12 do <18 lat) z EoE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie APT-1011, po którym następuje otwarte rozszerzenie (OLE) u młodzieży (≥12 do <18 lat) z EoE, które oceni skuteczność i bezpieczeństwo APT-1011 1011 3 mg podawane HS w celu wywołania odpowiedzi na leczenie (histologicznej i objawowej) przez 12 tygodni.

W 12. tygodniu pacjenci mogą przejść do otwartego, jednoramiennego badania APT-1011 3 mg HS. Wszyscy uczestnicy, którzy nie zostaną przeniesieni do badania otwartego, wrócą w 14. tygodniu na 2-tygodniową kontrolę po zakończeniu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • IU School of Medicine Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Boston Specialists

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥12 i <18 lat
  2. Każdy uczestnik i jego rodzice lub opiekunowie prawni muszą przeczytać, zrozumieć i wyrazić zgodę na ICF na to badanie oraz być chętni i zdolni do przestrzegania schematów leczenia, procedur i harmonogramu wizyt związanych z badaniem

  3. Diagnoza lub wstępna diagnoza EoE potwierdzona w okresie przesiewowym przez badanie histologiczne wykazujące ≥15 pików eos/HPF. Aby upewnić się, że można postawić diagnozę, należy pobrać co najmniej 6 biopsji zarówno z proksymalnych, jak i dystalnych próbek (co najmniej 3 z każdej). Biopsje środkowego przełyku nie są wymagane (opcjonalnie). HPF zostanie zdefiniowany jako standardowa powierzchnia 235 mikronów kwadratowych w mikroskopie z soczewką 40x [0,3 mm^2] i okularem 22 mm.

    1. W okresie badań przesiewowych należy wykonać esofagogastroduodenoskopie i biopsje
    2. Biopsje będą odczytywane przez centralnego patologa
    3. Esophagogastroduodenoskopie i biopsje wykonane poza badaniem nie będą akceptowane w celu spełnienia kryteriów kwalifikacyjnych
    4. Opcjonalne biopsje mogą być pobierane i przetwarzane lokalnie do użytku lokalnego, tylko jeśli określono to w lokalnym ICF. Jeśli nieoczekiwanie wystąpi poważna patologia, biopsje takich zmian muszą być przetwarzane lokalnie
  4. Mieć zgłaszaną przez pacjenta historię ≥6 epizodów dysfagii w ciągu 14 dni przed punktem wyjściowym
  5. Wypełnianie dziennika w co najmniej 11 z 14 dni podczas 2-tygodniowej podstawowej oceny objawów

Kryteria wyłączenia:

  1. Znane przeciwwskazania, nadwrażliwość lub nietolerancja na kortykosteroidy
  2. Mają przeciwwskazania lub czynniki, które znacznie zwiększają ryzyko zabiegu EGD lub biopsji przełyku lub mają zwężenie przełyku, które wyklucza EGD przy standardowym endoskopie 9 mm podczas badania przesiewowego
  3. Mieć historię zwężenia przełyku wymagającego poszerzenia w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  4. Gęstość mineralna kości > 2 SD poniżej wzrostu dostosowanego do wieku
  5. Mieć jakikolwiek stan fizyczny, psychiczny lub społeczny lub historię chorób lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w ocenie badacza mogą zakłócać procedury badania lub zdolność uczestnika do przestrzegania i ukończenia badania lub zwiększać ryzyko bezpieczeństwa uczestnika, takie jak niekontrolowane cukrzyca lub nadciśnienie lub może zwiększać ryzyko toksyczności kortykosteroidów (np. nieprawidłowa gęstość mineralna kości)
  6. Nawracające (uporczywe) lub obecne zakażenie błony śluzowej jamy ustnej lub przełyku w wywiadzie spowodowane kortykosteroidami wziewnymi lub donosowymi
  7. Mieć jakikolwiek stan jamy ustnej lub zębów, który uniemożliwia normalne jedzenie (z wyjątkiem aparatów ortodontycznych)
  8. Mieć jakikolwiek stan wpływający na błonę śluzową przełyku lub zmieniający motorykę przełyku inny niż EoE, w tym erozyjne zapalenie przełyku (stopień B lub wyższy zgodnie z klasyfikacją choroby refluksowej przełyku Los Angeles, przepuklina rozworu przełykowego dłuższa niż 3 cm, przełyk Barretta i achalazja)
  9. Stosowanie ogólnoustrojowych (doustnych lub pozajelitowych) kortykosteroidów w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym, stosowanie połkniętych kortykosteroidów w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  10. Rozpoczęcie stosowania glikokortykosteroidów wziewnych lub donosowych lub kortykosteroidów o silnym działaniu do stosowania miejscowego na skórę w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  11. Stosowanie inhibitorów kalcyneuryny lub analogów puryn (azatiopryna, 6-merkaptopuryna) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  12. Stosowanie silnych inhibitorów CYP 3A4 (np. rytonawiru i ketokonazolu) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  13. Rozpoczęcie diety eliminacyjnej lub diety elementarnej w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (dieta musi pozostać stabilna po podpisaniu ICF)
  14. Rano (od 07:00 do 09:00 lub jak najbliżej tego przedziału czasowego) poziom kortyzolu w surowicy ≤5 μg/dl (138 nmol/l), który nie reaguje na stymulację ACTH: zdefiniowany jako poziom kortyzolu w surowicy <16 μg /dl (440 nmol/l) po 60 minutach z testem stymulacji ACTH z użyciem 250 μg kosyntropiny (tj. nieprawidłowy wynik testu stymulacji ACTH)
  15. Stosowanie immunomodulatorów biologicznych w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym (wstrzyknięcie odczulania na alergeny środowiskowe lub terapia doustna (z wyłączeniem odczulania na alergeny pokarmowe) jest dozwolone, o ile przebieg leczenia nie zostanie zmieniony w okresie badania)
  16. Pacjenci, którzy rozpoczęli, przerwali lub zmienili schemat dawkowania antagonistów receptora histaminowego H2, leków zobojętniających sok żołądkowy lub leków przeciwhistaminowych, inhibitorów leukotrienów lub kromoliny sodowej w ciągu 4 tygodni przed kwalifikującą endoskopią podczas badania przesiewowego. Jeśli już otrzymujesz te leki, dawka musi pozostać stała przez cały czas trwania badania
  17. Pacjenci, którzy zmienili schemat dawkowania PPI w ciągu 8 tygodni przed kwalifikującą endoskopią. Jeśli już otrzymujesz PPI, dawka musi pozostać stała przez cały czas trwania badania
  18. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub ludzkim wirusem niedoboru odporności
  19. Mieć krwawienie z przewodu pokarmowego lub udokumentowaną czynną chorobę wrzodową w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub rozpoczęciem nowego okresu badania
  20. Mają przewlekłą infekcję, taką jak wcześniejsza lub czynna gruźlica, aktywna ospa wietrzna lub odra lub brak wcześniejszej szczepionki przeciw odrze, śwince i różyczce. Pacjenci narażeni na gruźlicę lub mieszkający lub podróżujący do obszarów o wysokiej endemii powinni zostać zbadani lokalnie pod kątem gruźlicy przed rozważeniem udziału w badaniu
  21. Immunosupresja lub zaburzenie niedoboru odporności
  22. Aktualny nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w ciągu 3 lat od badania przesiewowego. Pacjenci z remisją trwającą co najmniej 3 lata po leczeniu mogą zostać włączeni.
  23. Znana ciężka skaza krwotoczna
  24. Mają historię lub obecność choroby Leśniowskiego-Crohna, celiakii lub innej choroby zapalnej przewodu pokarmowego, w tym eozynofilowego zapalenia żołądka i jelit
  25. Posiadanie aktualnego uzależnienia od narkotyków w opinii Śledczego.
  26. Aktualne nadużywanie alkoholu w opinii Śledczego.
  27. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania
  28. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym, które nie zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji w czasie wizyty kończącej badanie
  29. Otrzymali badany produkt w ramach badania klinicznego w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od badania przesiewowego. Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą w badaniach obserwacyjnych lub są wpisani do rejestrów pacjentów, są dopuszczeni do udziału w tym badaniu
  30. Uczestniczył we wcześniejszym badaniu badanego produktu APT-1011

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: APT-1011
APT-1011 3 mg HS
Lek: APT-1011
APT-1011 to tabletka ulegająca rozpadowi w jamie ustnej, która jako substancję czynną zawiera propionian flutikazonu.
Inne nazwy:
  • propionian flutikazonu
Komparator placebo: Placebo
HS
Lek: Tabletka doustna placebo
Tabletka rozpadająca się w jamie ustnej placebo
Inne nazwy:
  • PBO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana liczby epizodów dysfagii
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie średniej zmiany liczby epizodów dysfagii od wartości początkowej do tygodnia 12 dla APT-1011 3 mg HS z tą dla placebo
Tydzień 0 do Tydzień 12
Wskaźniki odpowiedzi histologicznej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Porównanie wskaźników odpowiedzi histologicznej w 12. tygodniu (≤ 6 szczytowych eozynofili / pole o dużym powiększeniu [eos/HPF]) dla APT-1011 3 mg hora somni (HS) z placebo. HPF zostanie zdefiniowany jako standardowa powierzchnia 235 mikronów kwadratowych w mikroskopie z soczewką 40x [0,3 mm^2] i okularem 22 mm
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana wartości EREF od tygodnia 0 do tygodnia 12
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie wyglądu endoskopowego ocenianego na podstawie średniej zmiany od wartości początkowej do 12. tygodnia w endoskopowym wyniku referencyjnym eozynofilowego zapalenia przełyku (EREF) dla APT-1011 3 mg HS z tym dla placebo. Wynik EREF mieści się w przedziale od 0 do 9, przy czym 9 oznacza wynik najgorszy.
Tydzień 0 do Tydzień 12
Odsetek pacjentów z <1 pikiem eos/HPF w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Porównanie odsetka pacjentów z <1 pikiem eos/HPF w 12. tygodniu dla APT-1011 3 mg HS z tym dla placebo
Tydzień 12
Średnia zmiana w skali objawowego obciążenia PROSE
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie średniej zmiany nasilenia objawów na poziomie dnia od wartości początkowej do tygodnia 12 przy użyciu zgłaszanych przez pacjentów wyników objawów EoE (PROSE) dla APT-1011 3 mg HS z placebo
Tydzień 0 do Tydzień 12
Średnia zmiana trudności w połykaniu na poziomie dnia PROSE
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie średniej zmiany od wartości początkowej do 12. tygodnia trudności w połykaniu na poziomie dnia przy użyciu PROSE dla APT-1011 3 mg HS z tą dla placebo
Tydzień 0 do Tydzień 12
Zmiana histologiczna od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie średniej zmiany histologicznej od wartości początkowej do tygodnia 12 dla APT-1011 3 mg HS z tą dla placebo
Tydzień 0 do Tydzień 12
Odsetek osób z <15 pikiem eos/HPF
Ramy czasowe: Tydzień 12
Porównanie odsetka pacjentów z <15 pikiem eos/HPF w 12. tygodniu dla APT-1011 3 mg HS z tym dla placebo
Tydzień 12
Średnia liczba dni wolnych od dysfagii
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Porównanie średniej liczby dni wolnych od dysfagii od wartości początkowej do tygodnia 12 dla APT-1011 3 mg HS z liczbą dla placebo
Tydzień 0 do Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ellodi Pharmaceuticals, LP

Śledczy

  • Główny śledczy: Mirna Chehade, MD, MPH, Mount Sinai Center for Eosinophilic Disorders

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SP-1011-003a

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj