Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność EscharEx (EX-02) w leczeniu raka podstawnokomórkowego

Planuje się włączenie do badania 32 pacjentów z 2-4 ośrodków w USA. To badanie będzie badaniem otwartym, w którym wszyscy pacjenci będą leczeni badanym produktem EX-02.

Rekrutacja będzie prowadzona w 2 etapach. W pierwszym etapie grupa szesnastu (16) pacjentów zostanie włączona i leczona w sposób opisany poniżej dla grupy 1. Wyniki bezpieczeństwa pierwszej grupy pacjentów zostaną ocenione przez sponsora i DSMB. W oparciu o wyniki dotyczące bezpieczeństwa i zalecenia DSMB, druga grupa pacjentów będzie obejmować dodatkowych 16 pacjentów, którzy zostaną włączeni i leczeni, jak opisano poniżej dla grupy 2. Wszyscy pacjenci zostaną poddani całkowitemu wycięciu chirurgicznemu pod koniec 8-tygodniowego okresu po leczeniu i będzie obserwowany do czasu potwierdzenia całkowitego wyleczenia przez biopsję i zamknięcia rany.

Każdy pacjent przejdzie przez następujące okresy podczas badania:

1. Okres badania przesiewowego i rejestracji (do 2 tygodni, wizyta nr 1):

   Badanie przesiewowe i rejestracja potrwają do 2 tygodni i będą obejmować:

   podpisywanie świadomej zgody, rejestrowanie danych demograficznych, historii medycznej i jednocześnie stosowanych leków, parametrów życiowych, badania fizykalnego, fotografowania i oceny zmian chorobowych oraz biopsji po goleniu. Tylko pacjenci z histologicznie potwierdzonym BCC mogą zostać włączeni i rozpocząć leczenie.

2. Okres leczenia (1-3 tygodnie, 10-14 wizyt - wizyty#2-15)

   Grupa 1: 16 pacjentów – 8 pacjentów z BCC powierzchownym i 8 pacjentów z BCC guzkowym zostanie poddanych 7 zabiegom raz na drugi dzień (2 tygodnie).

   Grupa 2: W oparciu o wyniki bezpieczeństwa etapu 1 oraz po przeglądzie i zaleceniach DSMB, 16 dodatkowych pacjentów (8 pacjentów z powierzchownym BCC i 8 pacjentów z guzkowym BCC) zostanie poddanych 7 codziennym aplikacjom. W przypadku problemów z tolerancją dozwolona będzie terapia ratunkowa w postaci 7 aplikacji co drugi dzień (tak samo jak w grupie 1) lub 1 dzień przerwy od leku, po którym będzie kontynuowane codzienne leczenie, w zależności od potrzeb.

   W obu grupach EX-02 5% będzie aplikowany miejscowo na powierzchnię zmiany z marginesem 5-10 mm, przez 8-12 godzin przy każdym zastosowaniu. Wszystkie oceny przed złożeniem wniosku i wnioski zostaną przeprowadzone w klinice. Zdjęcie opatrunku zostanie wykonane przez pacjenta (członka rodziny/opiekuna) w domu pacjenta. Pomiędzy aplikacjami zmiana będzie pokrywana opatrunkiem hydrokoloidowym (zakładanym przez pacjenta lub członka rodziny/opiekuna). Obszar leczenia, w tym skóra wokół zmiany, zostanie sfotografowany przed każdym nałożeniem opatrunku w klinice, a ocena AE zostanie przeprowadzona przez badacza przed nałożeniem i zdjęciem opatrunku.

   Okres ten obejmie 10 wizyt na miejscu, 7 wizyt w celu oceny przed aplikacją i aplikacji leku (wizyty nr 2, 4, 6, 8,10, 12, 14) oraz 3 wizyty na miejscu w celu usunięcia opatrunku i oceny. W klinice odbędą się trzy (3) wizyty po zdjęciu opatrunku: po pierwszej aplikacji (po zdjęciu opatrunku) (wizyta nr 3), po drugiej aplikacji (po zdjęciu opatrunku) (wizyta nr 5) i po ostatniej aplikacji (po zdjęciu opatrunku) zdjęcie opatrunku) (wizyta nr 15). Dodatkowe 4 wizyty po zdjęciu opatrunku (wizyty nr 7, 9, 11 i 13) są opcjonalne i zostaną przeprowadzone tylko w razie potrzeby według uznania PI. Te opcjonalne wizyty, jeśli są przeprowadzane, mogą być przeprowadzane w klinice lub zdalnie (za pośrednictwem zatwierdzonej przez IRB telekomunikacji zgodnej z HIPAA). Lokalne testy laboratoryjne zostaną przeprowadzone podczas wizyt nr 1 (badanie przesiewowe) i wizyty nr 15.

3. Okres po leczeniu (8 tygodni, 4 wizyty zdalne lub na miejscu co dwa tygodnie, wizyta nr 16-19):

   Po zakończeniu kuracji surowe łoże i otaczająca go skóra zostaną potraktowane w celu wygojenia skóry za pomocą wazeliny lub Aquaphoru. Raz na 2 tygodnie leczony obszar zostanie sfotografowany, oceniony zostanie stan gojenia się rany i działania niepożądane. Oceny podczas pierwszych 3 wizyt co dwa tygodnie, wizyta nr 16-18, będą przeprowadzane na miejscu lub zdalnie (za pośrednictwem zatwierdzonej przez IRB telekomunikacji zgodnej z HIPAA), w zależności od uznania lekarza. Czwarta dwutygodniowa wizyta, tj. Wizyta nr 19 zostanie przeprowadzona na miejscu. Pod koniec 8-tygodniowego okresu po leczeniu, podczas czwartej wizyty co dwa tygodnie (wizyta nr 19), wszyscy pacjenci zostaną poddani całkowitemu wycięciu, łącznie z marginesem zmiany 4-5 mm. Próbka zostanie wysłana do dermatopatologa w celu badania histopatologicznego.

4. Obserwacja (aż do całkowitego oczyszczenia i zamknięcia rany, co najmniej jedna wizyta):

Na etapie obserwacji pacjenci będą obserwowani i leczeni zgodnie ze standardami opieki. Wizyta kontrolna nr 20 zostanie przeprowadzona po uzyskaniu wyników biopsji (z wycięcia wykonanego na wizycie nr 19). Wyniki zostaną zapisane w eCRF. W przypadkach, gdy marginesy nie są wyraźne, pacjenci zostaną poddani dodatkowej procedurze wycięcia zgodnie ze standardem opieki. Wyniki histologiczne z każdej dodatkowej procedury zostaną zapisane. W przypadkach, gdy margines jest czysty, ale wymagana jest dodatkowa procedura zamykania rany, procedura zostanie zarejestrowana. Zdarzenia niepożądane będą monitorowane do czasu potwierdzenia histologicznego całkowitego oczyszczenia brzegów rany i oceny rany jako zamkniętej (i usunięcia szwów).

Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestniczącego uczestnika wynosi około 14-17 tygodni: okresy przesiewowe (1-2 tygodnie) + leczenie (1-3 tygodnie) + kontrola po leczeniu i badanie histopatologiczne 8 tygodni po leczeniu + kontrola po operacji wycięcie (ok. 4 tyg. – do zagojenia się rany).