Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de EscharEx (EX-02) en el tratamiento del carcinoma basocelular

Se planea inscribir a 32 pacientes en el estudio de 2 a 4 sitios de EE. UU. Este estudio será un estudio abierto en el que todos los pacientes serán tratados con el producto en investigación EX-02.

La inscripción se realizará en 2 etapas. En la primera etapa, un grupo de dieciséis (16) pacientes será inscrito y tratado como se detalla a continuación para el grupo 1. Los resultados de seguridad del primer grupo de pacientes serán evaluados por el patrocinador y por el DSMB. Según los resultados de seguridad y las recomendaciones de DSMB, el segundo grupo de pacientes incluirá 16 pacientes adicionales que se inscribirán y tratarán, como se detalla a continuación para el grupo 2. Todos los pacientes se someterán a una escisión quirúrgica completa al final del período de 8 semanas posterior al tratamiento. y será objeto de seguimiento hasta que se confirme la eliminación completa mediante biopsia y se cierre la herida.

Cada paciente pasará por los siguientes períodos durante el ensayo:

1. Período de selección e inscripción (hasta 2 semanas, visita n.º 1):

   La duración de la evaluación y la inscripción será de hasta 2 semanas e incluirá lo siguiente:

   firma de consentimiento informado, registro de datos demográficos, historial médico y medicamentos concomitantes, signos vitales, examen físico, fotografía y evaluación de lesiones, y biopsia por afeitado. Solo los pacientes con BCC confirmado histológicamente pueden inscribirse y comenzar el tratamiento.

2. Período de tratamiento (1-3 semanas, 10-14 visitas - visitas #2-15)

   Grupo 1: 16 pacientes: 8 pacientes con BCC superficial y 8 pacientes con BCC nodular se someterán a 7 aplicaciones de tratamiento, una vez cada dos días (2 semanas).

   Grupo 2: según los resultados de seguridad de la etapa 1 y siguiendo la revisión y las recomendaciones de la DSMB, 16 pacientes adicionales (8 pacientes con BCC superficial y 8 pacientes con BCC nodular) se someterán a 7 aplicaciones diarias. En caso de problemas de tolerabilidad, se permitirá una terapia de rescate de 7 aplicaciones cada dos días (igual que en el grupo 1) o 1 día de descanso del fármaco después del cual se continuará con el tratamiento diario, según sea necesario.

   En ambos grupos, EX-02 5% se aplicará tópicamente sobre la superficie de la lesión incluyendo un margen de 5-10mm, durante 8-12 horas cada aplicación. Todas las evaluaciones previas a la aplicación y las aplicaciones se realizarán en la clínica. El paciente (un miembro de la familia/cuidador) completará la extracción del vendaje en el hogar del paciente. Entre aplicaciones, la lesión se cubrirá con un apósito hidrocoloide (aplicado por el paciente o por un familiar/cuidador). El área de tratamiento, incluida la piel alrededor de la lesión, se fotografiará antes de cada aplicación en la clínica y el investigador realizará una evaluación de los EA antes de la aplicación y después de retirar el vendaje.

   Este período incluirá 10 visitas in situ, 7 visitas para evaluaciones previas a la aplicación y aplicación de medicamentos (visitas # 2, 4, 6, 8,10, 12, 14) y 3 visitas in situ para evaluaciones y retiro de vendajes posteriores. Las siguientes tres (3) visitas posteriores al retiro del apósito se realizarán en la clínica: después de la primera aplicación (después del retiro del apósito) (visita n.º 3), después de la segunda aplicación (después del retiro del apósito) (visita n.º 5) y después de la última aplicación (después del retiro del apósito). retiro del vendaje) (Visita #15). Las 4 visitas adicionales posteriores a la extracción del vendaje (visitas n.° 7, 9, 11 y 13) son opcionales y se realizarán solo si es necesario según el criterio del PI. Estas visitas opcionales, si se realizan, se pueden realizar en la clínica o de forma remota (mediante una telecomunicación de cumplimiento de HIPAA aprobada por el IRB). Se obtendrán pruebas de laboratorio locales en las visitas n.° 1 (detección) y visita n.° 15.

3. Período posterior al tratamiento (8 semanas, 4 visitas quincenales a distancia o en el sitio, visita n.º 16-19):

   Después de completar el ciclo de tratamiento, el lecho en carne viva y la piel circundante se tratarán con vaselina vaselina o Aquaphor para lograr la cicatrización de la piel. Una vez cada 2 semanas se fotografiará la zona tratada, se valorará el estado de cicatrización de la herida y los efectos adversos. Las evaluaciones en las primeras 3 visitas quincenales, la visita n.º 16 a 18 se realizarán en el sitio o de forma remota (a través de telecomunicaciones aprobadas por IRB, cumplimiento de HIPAA), según el criterio del médico. La cuarta visita quincenal, es decir, La visita #19 se realizará en el sitio. Al final del período de 8 semanas posteriores al tratamiento, en la cuarta visita quincenal (visita n.º 19), todos los pacientes se someterán a una escisión completa, incluido un margen de lesión de 4-5 mm. La muestra se enviará a un dermapatólogo para un examen de aprobación histológica.

4. Seguimiento (hasta que se logre el aclaramiento completo y el cierre de la herida, al menos una visita):

Durante la etapa de seguimiento, los pacientes serán seguidos y tratados con el estándar de atención. La visita de seguimiento n.º 20 se realizará una vez que estén disponibles los resultados de la biopsia (de la escisión realizada en la visita n.º 19). Los resultados se registrarán en el eCRF. En los casos en que los márgenes no estén claros, los pacientes se someterán a un procedimiento de escisión adicional según el estándar de atención. Se registrarán los resultados histológicos de cualquier procedimiento adicional. En los casos en que el margen esté limpio pero se requiera un procedimiento adicional para el cierre de la herida, se registrará el procedimiento. Los AA se controlarán hasta que se confirme histológicamente la limpieza completa de los márgenes y hasta que la herida se evalúe como cerrada (y se retiren las suturas).

La duración total del estudio para cada sujeto participante es de aproximadamente 14-17 semanas: Períodos de selección (1-2 semanas) + Tratamiento (1-3 semanas) + Seguimiento post tratamiento e histopatología 8 semanas post tratamiento + Seguimiento post-quirúrgico escisión (aproximadamente 4 semanas, hasta el cierre de la herida).