Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti EscharEx (EX-02) při léčbě bazaliomu

Do studie se plánuje zařazení 32 pacientů ze 2–4 pracovišť v USA. Tato studie bude otevřenou studií, kde budou všichni pacienti léčeni hodnoceným produktem EX-02.

Zápis bude probíhat ve 2 etapách. V první fázi bude zařazena a léčena skupina šestnácti (16) pacientů, jak je podrobně popsáno níže pro skupinu 1. Výsledky bezpečnosti u první skupiny pacientů budou hodnoceny sponzorem a DSMB. Na základě výsledků bezpečnosti a doporučení DSMB bude druhá skupina pacientů zahrnovat dalších 16 pacientů, kteří budou zařazeni a léčeni, jak je podrobně uvedeno níže pro skupinu 2. Všichni pacienti podstoupí kompletní chirurgickou excizi na konci 8 týdnů po léčbě a bude sledován, dokud nebude biopsií potvrzeno úplné vymizení a rána nebude uzavřena.

Každý pacient projde během studie následujícími obdobími:

1. Doba prověřování a registrace (až 2 týdny, návštěva č. 1):

   Doba trvání screeningu a registrace bude až 2 týdny a bude zahrnovat následující:

   podepisování informovaného souhlasu, zaznamenávání demografických údajů, lékařské anamnézy a souběžných léků, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření, fotografování a hodnocení lézí a biopsie holení. Pouze pacienti s histologicky potvrzeným BCC mohou být zařazeni a zahájit léčbu.

2. Doba léčby (1–3 týdny, 10–14 návštěv – návštěvy #2–15)

   Skupina 1: 16 pacientů – 8 pacientů s povrchovým BCC a 8 pacientů s nodulárním BCC podstoupí 7 léčebných aplikací, jednou obden (2 týdny).

   Skupina 2: Na základě bezpečnostních výsledků 1. fáze a po přezkoumání a doporučeních DSMB bude dalších 16 pacientů (8 pacientů s povrchovým BCC a 8 pacientů s nodulárním BCC) podstupovat 7 aplikací denně. V případě problémů se snášenlivostí bude podle potřeby povolena záchranná terapie buď 7 aplikací každý druhý den (stejně jako ve skupině 1) nebo 1 den lékové dovolené, po které bude pokračovat denní léčba.

   V obou skupinách bude EX-02 5% lokálně aplikován na povrch léze včetně okraje 5-10 mm, po dobu 8-12 hodin při každé aplikaci. Všechna předběžná posouzení a žádosti budou prováděny na klinice. Sejmutí obvazu provede pacient (rodinný příslušník/pečovatel) u pacienta doma. Mezi aplikacemi bude léze překryta hydrokoloidním obvazem (aplikovaným pacientem nebo rodinným příslušníkem/pečovatelem). Ošetřovaná oblast včetně kůže kolem léze bude vyfotografována před každou aplikací na klinice a hodnocení AE provede zkoušející před aplikací a po odstranění obvazu.

   Toto období bude zahrnovat 10 návštěv na místě, 7 návštěv za účelem posouzení před aplikací a aplikace léku (návštěvy č. 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14) a 3 návštěvy na místě za účelem odstranění převazu a posouzení. Na klinice budou provedeny následující tři (3) návštěvy po odstranění převazu: po první aplikaci (po odstranění převazu) (návštěva č. 3), po druhé aplikaci (po odstranění převazu) (návštěva č. 5) a po poslední aplikaci (po odstranění obvazu) (návštěva č. 15). Další 4 návštěvy po odstranění převazu (návštěvy č. 7, 9, 11 a 13) jsou volitelné a budou dokončeny pouze v případě potřeby podle uvážení PI. Tyto volitelné návštěvy, pokud jsou prováděny, mohou být prováděny buď na klinice, nebo vzdáleně (prostřednictvím telekomunikační komunikace HIPAA schválené IRB). Místní laboratorní testy budou získány při návštěvách č. 1 (screening) a návštěvě č. 15.

3. Období po léčbě (8 týdnů, 4 dvoutýdenní návštěvy na dálku nebo na místě, návštěva č. 16-19):

   Po dokončení léčebné kúry bude surové lůžko a okolní kůže ošetřeny vazelínou nebo Aquaphorem, aby se kůže zhojila. Jednou za 2 týdny bude ošetřená oblast vyfotografována, bude hodnocen stav hojení rány a nežádoucí účinky. Hodnocení při prvních 3 dvoutýdenních návštěvách, návštěva č. 16-18, bude prováděno buď na místě, nebo vzdáleně (prostřednictvím schválených IRB, telekomunikace v souladu s HIPAA), na základě uvážení lékaře. 4. dvoutýdenní návštěva, tj. Návštěva č. 19 bude provedena na místě. Na konci 8 týdnů po léčbě, při 4. dvoutýdenní návštěvě (návštěva č. 19), všichni pacienti podstoupí kompletní excizi, včetně okraje léze 4-5 mm. Vzorek bude odeslán dermapatologovi k histologickému vyšetření.

4. Sledování (až do úplného vymizení a uzavření rány, alespoň jedna návštěva):

Během fáze sledování budou pacienti sledováni a léčeni standardní péčí. Následná návštěva č. 20 bude provedena, jakmile budou k dispozici výsledky biopsie (z excize provedené při návštěvě č. 19). Výsledky budou zaznamenány do eCRF. V případech, kdy okraje nejsou jasné, pacienti podstoupí další excizní postup podle standardní péče. Histologické výsledky z jakéhokoli dalšího postupu budou zaznamenány. V případech, kdy je okraj jasný, ale je vyžadován další postup pro uzavření rány, bude postup zaznamenán. AE budou monitorovány, dokud není histologicky potvrzeno úplné vymizení okrajů a dokud není rána vyhodnocena jako uzavřená (a šité byly odstraněny).

Celková doba trvání studie pro každý zúčastněný subjekt je přibližně 14-17 týdnů: Screeningová období (1-2 týdny) + Léčba (1-3 týdny) + Sledování po léčbě a histopatologie 8 týdnů po léčbě + Sledování po chirurgickém zákroku excize (přibližně 4 týdny – do uzavření rány).