Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di EscharEx (EX-02) nel trattamento del carcinoma basocellulare

Si prevede di arruolare nello studio 32 pazienti provenienti da 2-4 siti statunitensi. Questo studio sarà uno studio in aperto in cui tutti i pazienti saranno trattati con il prodotto sperimentale EX-02.

L'iscrizione avverrà in 2 fasi. Nella prima fase, un gruppo di sedici (16) pazienti sarà arruolato e trattato come descritto di seguito per il gruppo 1. I risultati di sicurezza del primo gruppo di pazienti saranno valutati dallo sponsor e dal DSMB. Sulla base dei risultati di sicurezza e delle raccomandazioni del DSMB, il secondo gruppo di pazienti includerà altri 16 pazienti che verranno arruolati e trattati, come descritto di seguito per il gruppo 2. Tutti i pazienti saranno sottoposti a escissione chirurgica completa alla fine del periodo di trattamento di 8 settimane e sarà seguito fino a quando la biopsia non confermerà la completa guarigione e la ferita sarà chiusa.

Ogni paziente passerà attraverso i seguenti periodi durante la prova:

1. Periodo di screening e iscrizione (fino a 2 settimane, visita n. 1):

   La durata dello screening e dell'iscrizione sarà fino a 2 settimane e includerà quanto segue:

   firma del consenso informato, registrazione dei dati demografici, anamnesi e farmaci concomitanti, segni vitali, esame fisico, fotografia e valutazione delle lesioni e biopsia della rasatura. Solo i pazienti con BCC confermato istologicamente possono essere arruolati e iniziare il trattamento.

2. Periodo di trattamento (1-3 settimane, 10-14 visite- visite n. 2-15)

   Gruppo 1: 16 pazienti - 8 pazienti con BCC superficiale e 8 pazienti con BCC nodulare saranno sottoposti a 7 applicazioni di trattamento, una volta a giorni alterni (2 settimane).

   Gruppo 2: sulla base dei risultati di sicurezza della fase 1 e in seguito alla revisione e alle raccomandazioni del DSMB, 16 pazienti aggiuntivi (8 pazienti con BCC superficiale e 8 pazienti con BCC nodulare) saranno sottoposti a 7 applicazioni giornaliere. In caso di tollerabilità, sarà consentita una terapia di salvataggio di 7 applicazioni a giorni alterni (come nel gruppo 1) o 1 giorno di sospensione del farmaco dopo il quale il trattamento quotidiano continuerà, se necessario.

   In entrambi i gruppi, EX-02 5% verrà applicato localmente sulla superficie della lesione compreso un margine di 5-10 mm, per 8-12 ore ciascuna applicazione. Tutte le valutazioni e le domande pre-applicazione verranno eseguite presso la clinica. La rimozione della medicazione sarà completata dal paziente (da un familiare/caregiver) a casa del paziente. Tra un'applicazione e l'altra, la lesione sarà coperta da una medicazione idrocolloidale (applicata dal paziente o da un familiare/caregiver). L'area di trattamento, inclusa la pelle intorno alla lesione, sarà fotografata prima di ogni applicazione presso la clinica e la valutazione degli eventi avversi sarà eseguita dallo sperimentatore prima dell'applicazione e dopo la rimozione della medicazione.

   Questo periodo includerà 10 visite in loco, 7 visite per valutazioni pre-applicazione e applicazione del farmaco (visite n. 2, 4, 6, 8,10, 12, 14) e 3 visite in loco per la rimozione e valutazioni post medicazione. Le seguenti tre (3) visite successive alla rimozione della medicazione verranno eseguite presso la clinica: dopo la prima applicazione (dopo la rimozione della medicazione) (visita n. 3), dopo la seconda applicazione (dopo la rimozione della medicazione) (visita n. 5) e dopo l'ultima applicazione (dopo la rimozione della medicazione) rimozione della medicazione) (Visita n. 15). Ulteriori 4 visite dopo la rimozione della medicazione (visite n. 7, 9, 11 e 13) sono facoltative e saranno completate solo se necessario a discrezione del PI. Queste visite facoltative, se eseguite, possono essere eseguite presso la clinica o da remoto (tramite una telecomunicazione conforme HIPAA approvata dall'IRB). I test di laboratorio locali saranno ottenuti durante le visite n. 1 (screening) e la visita n. 15.

3. Periodo post-trattamento (8 settimane, 4 visite bisettimanali a distanza o in loco, visita n. 16-19):

   Dopo il completamento del ciclo di trattamento, il letto grezzo e la pelle circostante saranno trattati per la guarigione della pelle con vaselina petrolata o aquaphor. Una volta ogni 2 settimane verrà fotografata l'area trattata, verrà valutato lo stato di guarigione della ferita e gli eventi avversi. Le valutazioni sulle prime 3 visite bisettimanali, visita n. 16-18, saranno eseguite in loco o in remoto (tramite telecomunicazione approvata dall'IRB, conformità HIPAA), a discrezione del medico. La 4a visita bisettimanale, ad es. La visita n. 19 verrà eseguita in loco. Alla fine del periodo post trattamento di 8 settimane, alla 4a visita bisettimanale (visita n. 19), tutti i pazienti saranno sottoposti a escissione completa, compreso un margine della lesione di 4-5 mm. Il campione verrà inviato al dermatologo per l'esame istologico della clearance.

4. Follow-up (fino al raggiungimento della completa guarigione e chiusura della ferita, almeno una visita):

Durante la fase di follow-up, i pazienti saranno seguiti e trattati con standard di cura. La visita di follow-up n. 20 verrà eseguita una volta disponibili i risultati della biopsia (dall'escissione eseguita alla visita n. 19). I risultati saranno registrati nella eCRF. Nei casi in cui i margini non sono chiari, i pazienti saranno sottoposti a una procedura escissionale aggiuntiva secondo lo standard di cura. Verranno registrati i risultati istologici di qualsiasi procedura aggiuntiva. Nei casi in cui il margine è chiaro ma è necessaria una procedura aggiuntiva per la chiusura della ferita, la procedura verrà registrata. Gli eventi avversi saranno monitorati fino a quando la completa rimozione dei margini non sarà confermata istologicamente e fino a quando la ferita non sarà valutata come chiusa (e le suture saranno rimosse).

La durata totale dello studio per ciascun soggetto partecipante è di circa 14-17 settimane: Periodi di screening (1-2 settimane) + Trattamento (1-3 settimane) + Follow-up post-trattamento e istopatologia 8 settimane post-trattamento + Follow-up post-chirurgico escissione (circa 4 settimane fino alla chiusura della ferita).