Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von EscharEx (EX-02) bei der Behandlung von Basalzellkarzinom

Es ist geplant, 32 Patienten von 2-4 Standorten in den USA in die Studie aufzunehmen. Bei dieser Studie handelt es sich um eine Open-Label-Studie, bei der alle Patienten mit dem Prüfprodukt EX-02 behandelt werden.

Die Einschreibung erfolgt in 2 Stufen. In der ersten Phase wird eine Gruppe von sechzehn (16) Patienten aufgenommen und wie unten für Gruppe 1 beschrieben behandelt. Die Sicherheitsergebnisse der ersten Patientengruppe werden vom Sponsor und vom DSMB bewertet. Basierend auf den Sicherheitsergebnissen und DSMB-Empfehlungen wird die zweite Patientengruppe weitere 16 Patienten umfassen, die aufgenommen und behandelt werden, wie unten für Gruppe 2 beschrieben. Alle Patienten werden am Ende der 8-wöchigen Nachbehandlungsphase einer vollständigen chirurgischen Exzision unterzogen und wird weiterverfolgt, bis die vollständige Heilung durch Biopsie bestätigt und die Wunde geschlossen ist.

Jeder Patient durchläuft während der Studie die folgenden Phasen:

1. Screening- und Anmeldezeitraum (bis zu 2 Wochen, Besuch Nr. 1):

   Die Screening- und Registrierungsdauer beträgt bis zu 2 Wochen und umfasst Folgendes:

   Unterzeichnung einer Einverständniserklärung, Aufzeichnung von demografischen Daten, Krankengeschichte und begleitenden Medikamenten, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, Fotografieren und Beurteilungen von Läsionen sowie Rasurbiopsie. Nur Patienten mit histologisch bestätigtem BCC können aufgenommen werden und mit der Behandlung beginnen.

2. Behandlungszeitraum (1–3 Wochen, 10–14 Besuche – Besuche Nr. 2–15)

   Gruppe 1: 16 Patienten – 8 Patienten mit oberflächlichem BCC und 8 Patienten mit nodulärem BCC werden 7 Behandlungsanwendungen unterzogen, einmal jeden zweiten Tag (2 Wochen).

   Gruppe 2: Basierend auf den Sicherheitsergebnissen von Stufe 1 und nach DSMB-Überprüfung und -Empfehlungen werden 16 weitere Patienten (8 Patienten mit oberflächlichem BCC und 8 Patienten mit nodulärem BCC) 7 täglichen Anwendungen unterzogen. Im Falle von Verträglichkeitsproblemen wird je nach Bedarf eine Notfalltherapie von entweder 7 Anwendungen jeden zweiten Tag (wie in Gruppe 1) oder 1 Tag Medikamentenpause erlaubt, nach der die tägliche Behandlung fortgesetzt wird.

   In beiden Gruppen wird EX-02 5 % topisch auf die Oberfläche der Läsion aufgetragen, einschließlich eines Randes von 5-10 mm, für jeweils 8-12 Stunden. Alle Beurteilungen vor der Anwendung und Anwendungen werden in der Klinik durchgeführt. Das Entfernen des Verbands wird vom Patienten (von einem Familienmitglied/Betreuer) in der Wohnung des Patienten durchgeführt. Zwischen den Anwendungen wird die Läsion mit einem Hydrokolloidverband abgedeckt (angelegt vom Patienten oder einem Familienmitglied/Betreuer). Der Behandlungsbereich, einschließlich der Haut um die Läsion herum, wird vor jeder Anwendung in der Klinik fotografiert, und der Prüfarzt führt vor der Anwendung und nach dem Entfernen des Verbands eine Beurteilung der unerwünschten Ereignisse durch.

   Dieser Zeitraum umfasst 10 Besuche vor Ort, 7 Besuche für Beurteilungen vor der Anwendung und Arzneimittelapplikation (Besuche Nr. 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14) und 3 Besuche vor Ort für die Entfernung und Beurteilungen nach dem Verband. Die folgenden drei (3) Besuche nach dem Entfernen des Verbands werden in der Klinik durchgeführt: nach der ersten Anwendung (nach dem Entfernen des Verbands) (Besuch Nr. 3), nach der zweiten Anwendung (nach dem Entfernen des Verbands) (Besuch Nr. 5) und nach der letzten Anwendung (nach dem Entfernen des Verbands). Verbandsentfernung) (Besuch Nr. 15). Zusätzliche 4 Besuche nach dem Entfernen des Verbands (Besuche Nr. 7, 9, 11 und 13) sind optional und werden nur durchgeführt, wenn dies nach Ermessen von PI erforderlich ist. Diese optionalen Besuche können, falls sie durchgeführt werden, entweder in der Klinik oder aus der Ferne (über eine vom IRB genehmigte HIPAA-konforme Telekommunikation) durchgeführt werden. Lokale Labortests werden bei Besuchen Nr. 1 (Screening) und Besuch Nr. 15 durchgeführt.

3. Nachbehandlungszeitraum (8 Wochen, 4 zweiwöchentliche Fern- oder Vor-Ort-Besuche, Besuch Nr. 16-19):

   Nach Abschluss des Behandlungszyklus werden das rohe Bett und die umgebende Haut mit Vaseline Vaseline oder Aquaphor behandelt, um die Haut zu heilen. Einmal alle 2 Wochen wird der behandelte Bereich fotografiert, der Heilungsstatus der Wunde und unerwünschte Ereignisse werden beurteilt. Beurteilungen bei den ersten 3 zweiwöchentlichen Besuchen, Besuch Nr. 16-18, werden nach Ermessen des Arztes entweder vor Ort oder aus der Ferne (über IRB-genehmigte, HIPAA-konforme Telekommunikation) durchgeführt. Der 4. zweiwöchentliche Besuch, d.h. Besuch Nr. 19 wird vor Ort durchgeführt. Am Ende des 8-wöchigen Nachbehandlungszeitraums, beim 4. zweiwöchentlichen Besuch (Besuch Nr. 19), werden alle Patienten einer vollständigen Exzision unterzogen, einschließlich eines Läsionsrandes von 4–5 mm. Die Probe wird zur histologischen Untersuchung an einen Dermapathologen geschickt.

4. Nachsorge (bis zur vollständigen Heilung und zum Wundverschluss, mindestens ein Besuch):

Während der Nachsorgephase werden die Patienten überwacht und mit Standardbehandlung behandelt. Der Folgebesuch Nr. 20 wird durchgeführt, sobald die Biopsieergebnisse verfügbar sind (von der bei Besuch Nr. 19 durchgeführten Exzision). Die Ergebnisse werden im eCRF erfasst. In Fällen, in denen die Ränder nicht klar sind, werden die Patienten gemäß Behandlungsstandard einem zusätzlichen Exzisionsverfahren unterzogen. Histologische Ergebnisse von jedem zusätzlichen Verfahren werden aufgezeichnet. In Fällen, in denen der Rand frei ist, aber ein zusätzliches Verfahren zum Wundverschluss erforderlich ist, wird das Verfahren aufgezeichnet. UEs werden überwacht, bis die vollständige Entfernung der Ränder histologisch bestätigt ist und bis die Wunde als geschlossen beurteilt wird (und die Nähte entfernt wurden).

Die Gesamtdauer der Studie für jedes teilnehmende Subjekt beträgt ungefähr 14–17 Wochen: Screening-Perioden (1–2 Wochen) + Behandlung (1–3 Wochen) + Nachsorge nach der Behandlung und Histopathologie 8 Wochen nach der Behandlung + Nachsorge nach der Operation Exzision (ca. 4 Wochen – bis zum Wundverschluss).