Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van EscharEx (EX-02) bij de behandeling van basaalcelcarcinoom te evalueren

Het is de bedoeling dat 32 patiënten van 2 tot 4 locaties in de VS in de studie zullen worden opgenomen. Deze studie zal een open-label studie zijn waarbij alle patiënten zullen worden behandeld met het onderzoeksproduct EX-02.

De inschrijving verloopt in 2 fasen. In de eerste fase wordt een groep van zestien (16) patiënten ingeschreven en behandeld zoals hieronder beschreven voor groep 1. De veiligheidsresultaten van de eerste groep patiënten zullen worden beoordeeld door de sponsor en door de DSMB. Op basis van de veiligheidsresultaten en DSMB-aanbevelingen zal de tweede groep patiënten 16 extra patiënten omvatten die zullen worden ingeschreven en behandeld, zoals hieronder beschreven voor groep 2. Alle patiënten zullen volledige chirurgische excisie ondergaan aan het einde van de periode van 8 weken na de behandeling. en zal worden gevolgd totdat volledige klaring is bevestigd door biopsie en de wond is gesloten.

Elke patiënt doorloopt tijdens de proef de volgende periodes:

1. Screenings- en inschrijvingsperiode (tot 2 weken, bezoek#1):

   De duur van de screening en inschrijving is maximaal 2 weken en omvat het volgende:

   ondertekenen van geïnformeerde toestemming, vastleggen van demografische gegevens, medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie, vitale functies, lichamelijk onderzoek, foto's en beoordelingen van laesies, en scheerbiopsie. Alleen patiënten met histologisch bevestigd BCC kunnen worden ingeschreven en de behandeling starten.

2. Behandelingsperiode (1-3 weken, 10-14 bezoeken - bezoeken #2-15)

   Groep 1: 16 patiënten - 8 patiënten met oppervlakkig BCC en 8 patiënten met nodulair BCC zullen 7 behandelingen ondergaan, eens in de twee dagen (2 weken).

   Groep 2: Op basis van veiligheidsresultaten van fase 1 en na DSMB-beoordeling en aanbevelingen, zullen 16 extra patiënten (8 patiënten met oppervlakkig BCC en 8 patiënten met nodulair BCC) 7 dagelijkse toepassingen ondergaan. In het geval van problemen met de verdraagbaarheid is een reddingstherapie van ofwel 7 toepassingen om de andere dag (hetzelfde als in groep 1) of 1 dag medicijnvakantie toegestaan, waarna de dagelijkse behandeling wordt voortgezet, indien nodig.

   In beide groepen wordt EX-02 5% topisch aangebracht op het oppervlak van de laesie, inclusief een marge van 5-10 mm, gedurende 8-12 uur per keer. Alle pre-applicatie beoordelingen en applicaties zullen in de kliniek worden uitgevoerd. Het verband wordt door de patiënt (door een familielid/verzorger) bij de patiënt thuis verwijderd. Tussen de toepassingen door wordt de laesie bedekt met hydrocolloïdverband (aangebracht door de patiënt of door een familielid/verzorger). Het behandelingsgebied, inclusief de huid rond de laesie, wordt gefotografeerd vóór elke toepassing in de kliniek en beoordeling van AE's zal worden uitgevoerd door de onderzoeker vóór toepassing en na verwijdering van het verband.

   Deze periode omvat 10 bezoeken ter plaatse, 7 bezoeken voor beoordelingen voorafgaand aan het aanbrengen en het aanbrengen van het geneesmiddel (bezoeken # 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14) en 3 bezoeken ter plaatse voor het verwijderen van het verband en beoordelingen. De volgende drie (3) bezoeken na het verwijderen van het verband zullen worden uitgevoerd in de kliniek: na de eerste toepassing (verwijdering van het verband) (bezoek #3), na de tweede toepassing (verwijdering van het verband) (bezoek #5) en na de laatste toepassing (na het verwijderen van het verband) verbandverwijdering) (Bezoek #15). Extra 4 bezoeken na het verwijderen van het verband (bezoeken #7, 9, 11 en 13) zijn optioneel en worden alleen uitgevoerd indien nodig per PI naar goeddunken. Deze optionele bezoeken, indien uitgevoerd, kunnen in de kliniek of op afstand worden uitgevoerd (door een IRB-goedgekeurde HIPAA-conforme telecommunicatie). Lokale laboratoriumtests worden verkregen bij bezoeken #1 (screening) en bezoek #15.

3. Nabehandelingsperiode (8 weken, 4 tweewekelijkse bezoeken op afstand of op locatie, bezoek #16-19):

   Na voltooiing van de behandelingskuur worden het onbewerkte bed en de omliggende huid behandeld om de huid te genezen door Vaseline vaseline of Aquaphor. Eens in de 2 weken wordt het behandelde gebied gefotografeerd, de genezingsstatus van de wond en bijwerkingen worden beoordeeld. Beoordeling van de eerste 3 tweewekelijkse bezoeken, bezoek #16-18 zal ter plaatse of op afstand worden uitgevoerd (via IRB-goedgekeurde, HIPAA-conforme telecommunicatie), op basis van het oordeel van de arts. Het 4e tweewekelijkse bezoek, d.w.z. Bezoek #19 zal ter plaatse worden uitgevoerd. Aan het einde van de periode van 8 weken na de behandeling, tijdens het 4e tweewekelijkse bezoek (bezoek #19), zullen alle patiënten een volledige excisie ondergaan, inclusief een laesiemarge van 4-5 mm. Het monster wordt naar de dermatoloog gestuurd voor histologisch klaringsonderzoek.

4. Follow-up (tot volledige klaring en wondsluiting is bereikt, ten minste één bezoek):

Tijdens de follow-upfase worden patiënten gevolgd en behandeld met standaardzorg. Vervolgbezoek # 20 zal worden uitgevoerd zodra de resultaten van de biopsie beschikbaar zijn (van de excisie die is uitgevoerd tijdens bezoek # 19). De resultaten worden vastgelegd in het eCRF. In gevallen waarin de marges niet duidelijk zijn, ondergaan patiënten een aanvullende excisieprocedure per zorgstandaard. Histologische resultaten van eventuele aanvullende procedures worden geregistreerd. In gevallen dat de marge vrij is, maar een aanvullende procedure voor wondsluiting vereist is, wordt de procedure geregistreerd. AE's zullen worden gecontroleerd totdat volledige verwijdering van de marges histologisch is bevestigd en totdat de wond als gesloten wordt beoordeeld (en de hechtingen worden verwijderd).

De totale duur van het onderzoek voor elke deelnemende proefpersoon is ongeveer 14-17 weken: screeningsperioden (1-2 weken) + behandeling (1-3 weken) + follow-up na behandeling en histopathologie 8 weken na behandeling + follow-up na operatie excisie (ongeveer 4 weken tot wondsluiting).