- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05323188
Podstawowe poziomy tryptazy w surowicy u zdrowych dzieci (KID-Tryp)
Ocena podstawowej tryptazy w zależności od wieku w populacji kontrolnej dzieci
Krajowe Centrum Referencyjne ds. MASTocytozy (CEREMAST), zlokalizowane w szpitalu Necker-Enfants Malades, szczególnie interesuje się dwiema grupami chorób rzadkich, których wspólną cechą jest nadmierna aktywacja komórek tucznych: mastocytozą i zespołami aktywacji komórek tucznych (MCAS). W przeciwieństwie do MCAS, którego objawy wynikają wyłącznie z tej nieprawidłowej aktywacji komórek tucznych, w mastocytozie dodatkowo dochodzi do ekspansji i klonalnej akumulacji komórek tucznych w różnych narządach docelowych. Te dwie choroby są niejednorodne pod względem obrazu klinicznego i mogą rozpocząć się we wczesnym dzieciństwie. Chociaż kryteria diagnostyczne mastocytozy są dobrze ustalone, kryteria MCAS są niejasne, co powoduje poważny błąd diagnostyczny, a tym samym słabą opiekę nad pacjentem.
Do tej pory nie ma badań oceniających normy tryptazy u dzieci poniżej 18 roku życia.
Badania koncentrują się na dawkowaniu tryptazy w kontrolnej populacji dzieci w wieku od 0 do 18 lat.
Do badania zostanie wybrany każdy pacjent, który zostanie poddany badaniu pełnej morfologii krwi (CBC) na oddziale chirurgii szpitala Necker-Enfants Malades. Po analizie CBC reszta próbki zostanie zatrzymana do tego badania, a nie wyrzucona.
Znajomość norm tryptazy w zależności od wieku byłaby ważnym narzędziem dla dermatologów, alergologów i pediatrów opiekujących się pacjentami z podejrzeniem MCAS lub mastocytozy. Badanie krwi pozwoliłoby więc uniknąć kilkuletniej tułaczki diagnostycznej w MCAS i mastocytozie.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Krajowe Centrum Referencyjne ds. MASTocytozy (CEREMAST), zlokalizowane w szpitalu Necker-Enfants Malades, szczególnie interesuje się dwiema grupami chorób rzadkich, których wspólną cechą jest nadmierna aktywacja komórek tucznych: mastocytozą i zespołami aktywacji komórek tucznych (MCAS). W przeciwieństwie do MCAS, którego objawy wynikają wyłącznie z tej nieprawidłowej aktywacji komórek tucznych, w mastocytozie dodatkowo dochodzi do ekspansji i klonalnej akumulacji komórek tucznych w różnych narządach docelowych. Te dwie choroby są niejednorodne pod względem obrazu klinicznego i mogą rozpocząć się we wczesnym dzieciństwie. Chociaż kryteria diagnostyczne mastocytozy są dobrze ustalone, kryteria MCAS są niejasne, co powoduje poważny błąd diagnostyczny, a tym samym słabą opiekę nad pacjentem.
W CEREMAST, w dziale pediatrii, obserwowanych jest nieco ponad 700 dzieci z mastocytozą i 150 z MCAS. Dla każdego pacjenta przeprowadza się oznaczenie tryptazy. CEREMAST na przestrzeni lat jest w stanie potwierdzić, że norma tryptazy podawana obecnie na poziomie <11,4µg/L nie obowiązuje u dzieci i jednoznacznie zobiektywizować, że poziom normalnej tryptazy u dziecka wzrasta wraz z wiekiem. Kilku pacjentów z MCAS z dziedziczną hiper-alfa-tryptazemią (HAT) jest obserwowanych w CEREMAST z opóźnieniem diagnostycznym wynoszącym średnio 4 lata. Świadomość wśród lekarzy opiekujących się tymi pacjentami, że tryptaza na poziomie 7µg/L może być patologiczna u dzieci, mogła uniknąć tego błądzenia i pozwolić na szybsze wdrożenie skutecznego leczenia przeciwhistaminowego.
Ostatnie badania wykazały, że rodzinna hipertryptazemia lub dziedziczna hiper-alfa-tryptazemia (HAT) o dziedziczeniu autosomalnym dominującym wiązała się ze wzrostem liczby kopii genu TPSAB1, kodującego tryptazę alfa 1 i beta. Do tej pory, systematycznie poszukując amplifikacji genu TPSAB1 u wszystkich pacjentów z CEREMAST, zauważono, że duplikacja może być związana z tryptazą na poziomie 6 μg/l, uważanym za normalny u dzieci.
Do tej pory nie ma badań oceniających normy tryptazy u dzieci poniżej 18 roku życia.
Badania koncentrują się na dawkowaniu tryptazy w kontrolnej populacji dzieci w wieku od 0 do 18 lat.
Do badania zostanie wybrany każdy pacjent, który zostanie poddany badaniu pełnej morfologii krwi (CBC) na oddziale chirurgii szpitala Necker-Enfants Malades. Po analizie CBC reszta próbki zostanie zatrzymana do tego badania, a nie wyrzucona.
Znajomość norm tryptazy w zależności od wieku byłaby ważnym narzędziem dla dermatologów, alergologów i pediatrów opiekujących się pacjentami z podejrzeniem MCAS lub mastocytozy. Badanie krwi pozwoliłoby zatem uniknąć kilkuletniej wędrówki diagnostycznej w kierunku MCAS i mastocytozy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci małoletni w wieku 0-18 lat
- Pacjent, u którego wykonywana jest pełna morfologia krwi (CBC) w ramach opieki na oddziale chirurgii (ortopedycznej, trzewnej, szczękowo-twarzowej, neurologicznej, kardiologicznej) szpitala Necker-Enfants Malades
- Informowanie i brak sprzeciwu podmiotów i osób posiadających władzę rodzicielską podmiotów
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci hospitalizowani na innych niż chirurgiczne oddziałach szpitala Necker-Enfants Malades
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Przekrojowe
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Przedmioty
Kontrolna populacja pediatryczna: brak nadmiaru przewlekłych chorób zapalnych lub alergicznych w porównaniu z ogólną populacją francuską.
|
Zbieranie odpadów biologicznych z badania krwi w celu pełnej morfologii krwi (CBC) opieki.
Odwirowanie w celu odzyskania osocza, następnie dozowanie tryptazy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Podstawowe poziomy tryptazy w surowicy w zależności od wieku
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Podstawowa tryptazemia w zależności od wieku w pediatrycznej populacji kontrolnej.
|
8 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Podstawowe poziomy tryptazemii w surowicy w zależności od płci
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Podstawowa tryptazemia według płci w populacji kontrolnej pediatrycznej.
|
8 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Laura Polivka, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Dyrektor Studium: Luc de Chaisemartin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP220353
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Podstawowa tryptazemia
-
University Hospital, MontpellierZakończonyCukrzyca typu 1 | Wielokrotne wstrzyknięcia insuliny typu basal-bolus | Pompa insulinowa (CSII)Francja