Schemat chemioterapii oparty na decytabinie i HQP1351 w leczeniu zaawansowanej CML (Case-Only)

Kryteria przyjęcia:

• faza akceleracji mieloidalnej (AP)-przewlekła białaczka szpikowa (CML) lub faza przełomu blastycznego (BP)-CML (albo t[9;22] i/lub BCR-ABL1 dodatnie w badaniu fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ lub reakcji łańcuchowej polimerazy). Kwalifikują się zarówno pacjenci nieleczeni, jak i pacjenci z nawrotem / opornymi na leczenie
• Stan sprawności =< 3 (skala Eastern Cooperative Oncology Group [ECOG])
• Całkowita bilirubina w surowicy =< 2 x górna granica normy (GGN), chyba że wynika z zespołu Gilberta, hemolizy lub podstawowej białaczki zatwierdzonej przez głównego badacza (PI) Aminotransferaza alaninowa (ALT) = < 1,5 x GGN, chyba że jest spowodowana chorobą podstawową białaczka zatwierdzona przez PI Aminotransferaza asparaginianowa (AST) =< 1,5 x GGN, chyba że jest spowodowana białaczką zatwierdzoną przez PI Klirens kreatyniny >= 30 ml/min Lipaza w surowicy =< 1,5 x GGN Amylaza =< 1,5 x GGN Zdolność połykania Podpisano świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

Czynne, ciężkie zakażenie, którego nie można opanować doustnymi lub dożylnymi antybiotykami (np. utrzymująca się gorączka lub brak poprawy pomimo leczenia przeciwdrobnoustrojowego) ostre zapalenie trzustki w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy od badania lub przewlekłe zapalenie trzustki w wywiadzie niekontrolowana hipertriglicerydemia (trójglicerydy > 450 mg/dl) aktywny wtórny nowotwór złośliwy, który w opinii badacza skróci przeżycie do mniej niż 1 rok Czynna niewydolność serca stopnia III-V zgodnie z kryteriami New York Heart Association

Klinicznie istotna, niekontrolowana lub aktywna choroba układu krążenia, w szczególności obejmująca między innymi:

Zawał mięśnia sercowego (MI), udar, rewaskularyzacja, niestabilna dławica piersiowa lub przemijający napad niedokrwienny w ciągu 6 miesięcy Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) poniżej dolnej granicy normy zgodnie z lokalnymi standardami instytucji przed włączeniem do badania Rozpoznanie lub podejrzenie wrodzonego zespołu długiego odstępu QT Klinicznie istotne przedsionkowe lub komorowe zaburzenia rytmu (takie jak niekontrolowane, klinicznie istotne migotanie przedsionków, częstoskurcz komorowy, migotanie komór lub torsades de pointes) określone przez lekarza prowadzącego wydłużony skorygowany odstęp QT (QTc) na elektrokardiogramie przed wejściem (> 480 ms), o ile nie zostanie skorygowany po elektrolitach zastępcza choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie, w tym zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna w ciągu ostatnich 3 miesięcy, z wyłączeniem zakrzepicy żył głębokich (DVT) związanej z żyłami kończyny górnej Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie rozkurczowe > 100 mmHg; skurczowe > 150 mmHg)