Regime chemioterapico basato su decitabina e HQP1351 per il trattamento della LMC avanzata (Case-Only)

Criterio di inclusione:

• fase mieloide accelerata (AP)-leucemia mieloide cronica (LMC) o fase blastica (BP)-LMC (t[9;22] e/o BCR-ABL1 positivi mediante ibridazione in situ fluorescente o reazione a catena della polimerasi). Sono ammissibili sia i pazienti non trattati che quelli recidivati/refrattari
• Performance status =< 3 (scala dell'Eastern Cooperative Oncology Group [ECOG])
• Bilirubina sierica totale = < 2 x limite superiore della norma (ULN), a meno che non sia dovuta a sindrome di Gilbert, emolisi o leucemia sottostante approvata dal ricercatore principale (PI) Alanina aminotransferasi (ALT) = < 1,5 x ULN, a meno che non sia dovuta alla sottostante leucemia approvata dal PI Aspartato aminotransferasi (AST) =< 1,5 x ULN a meno che non sia dovuta alla leucemia sottostante approvata dal PI Clearance della creatinina >= 30 mL/min Lipasi sierica =< 1,5 x ULN Amilasi =< 1,5 x ULN Capacità di deglutire Firmato consenso informato

Criteri di esclusione:

Infezione grave attiva non controllata da antibiotici per via orale o endovenosa (ad es. febbre persistente o mancanza di miglioramento nonostante il trattamento antimicrobico) Storia di pancreatite acuta entro 6 mesi dallo studio o storia di pancreatite cronica Ipertrigliceridemia non controllata (trigliceridi > 450 mg/dL) Tumore secondario attivo che secondo l'opinione dello sperimentatore ridurrà la sopravvivenza a meno di 1 anno Insufficienza cardiaca attiva di grado III-V come definito dai criteri della New York Heart Association

Malattie cardiovascolari clinicamente significative, non controllate o attive, incluse in particolare, ma non limitate a:

Infarto del miocardio (IM), ictus, rivascolarizzazione, angina instabile o attacco ischemico transitorio entro 6 mesi Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al limite inferiore della norma secondo gli standard istituzionali locali prima dell'arruolamento Sindrome del QT lungo congenita diagnosticata o sospetta Sindrome atriale o clinicamente significativa aritmie ventricolari (come fibrillazione atriale non controllata, clinicamente significativa, tachicardia ventricolare, fibrillazione ventricolare o torsioni di punta) come stabilito dal medico curante sostituzione Anamnesi di tromboembolia venosa inclusa trombosi venosa profonda o embolia polmonare negli ultimi 3 mesi, esclusa trombosi venosa profonda (TVP) associata alla linea dell'arto superiore Ipertensione non controllata (pressione arteriosa diastolica > 100 mmHg; pressione sistolica > 150 mmHg)