Badanie mające na celu ocenę zastosowania JSP191 w transplantacji dobranego niespokrewnionego dawcy w przypadku przewlekłej choroby ziarniniakowej (CGD)

• KRYTERIA PRZYJĘCIA:
• Potwierdził CGD.
• Ma wystarczającą liczbę powikłań związanych z chorobą podstawową, aby uzasadnić poddanie się przeszczepowi (przebyty lub trwający stan zapalny/ autoimmunizacja związana z CGD LUB infekcja związana z CGD podczas profilaktyki) LUB poziom wytwarzania resztkowej oksydazy wynosi kwartyl 1 lub 2.
• Wiek od 4 do 65 lat.
• Ma dostępnego dopasowanego dawcę niespokrewnionego (ale nie ma dopasowanego dawcy spokrewnionego).
• Musi być w stanie przebywać w ciągu 1 godziny podróży od NIH przez pierwsze 3 miesiące po przeszczepie i mieć członka rodziny lub innego wyznaczonego towarzysza, z którym może przebywać w okresie po przeszczepie.
• Musi przedstawić trwałe pełnomocnictwo do podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej odpowiedniemu dorosłemu krewnemu lub opiekunowi zgodnie z formularzem NIH 200 NIH Trwałe pełnomocnictwo do podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

• Osoby w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie antykoncepcji od 1 miesiąca przed punktem wyjściowym, przez cały udział w badaniu i przez 1 rok po otrzymaniu przeszczepionych komórek. Dopuszczalne formy antykoncepcji to:

  • Pigułki lub plaster antykoncepcyjny, Norplant, Depo-Provera lub inna metoda antykoncepcji zatwierdzona przez FDA.
  • Partner przeszedł wcześniej wazektomię.

• Jeśli jest możliwość zapłodnienia partnera, musi wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie antykoncepcji od momentu rejestracji do 3 miesięcy po przeszczepie. Dopuszczalne formy antykoncepcji to:

  • Męska prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) lub równoważny stan sprawności >= 3 (patrz wytyczne dotyczące opieki wspomagającej, dostępne na stronie https://training.seer.cancer.gov/followup/procedures/dataset/ecog.html).
• Frakcja wyrzutowa lewej komory < 40%.
• Transaminazy > 5x górna granica normy na podstawie indywidualnej sytuacji klinicznej i według uznania badacza.
• CRP > 100 mg/dl w ciągu 6 tygodni od przeszczepu.
• Zaburzenie psychiczne lub upośledzenie umysłowe na tyle poważne, że stosowanie się do HSCT jest mało prawdopodobne i/lub uniemożliwia uzyskanie świadomej zgody skutecznej pod względem regulacyjnym i prawnym.
• Poważna przewidywana choroba lub niewydolność narządu niekompatybilna z przeżyciem po allogenicznym HSCT.
• Ciąża lub karmienie piersią.
• HIV pozytywny.
• Niekontrolowane zaburzenie napadowe.
• Każdy warunek lub okoliczność, które zdaniem PI mogłyby stwarzać trudności w utrzymaniu zgodności z wymaganiami niniejszego protokołu.
• Osoby, które nie chcą przekazać swoich informacji w ramach wniosku o Program Dystrybucji alemtuzumabu (Campath) lub uczestnicy, których komitet Programu Dystrybucji ustalił, nie kwalifikują się do otrzymywania alemtuzumabu.

UWAGA: Alemtuzumab (preparat dożylny) nie jest już dystrybuowany komercyjnie. W celu otrzymania produktu lekarz musi skontaktować się z programem dla pacjenta. Jeśli pacjent nie chce wyrazić zgody na przesłanie swoich informacji (danych demograficznych, danych kontaktowych i uzasadnienia użycia) do programu, abyśmy mogli otrzymać lek, nie możemy kontynuować kondycjonowania; w związku z tym dana osoba nie będzie kwalifikować się do tego protokołu.